Une étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du PEG-somatropine hebdomadaire (GenSci004) chez les enfants naïfs de traitement présentant un déficit en hormone de croissance (ELEVATE)
7 septembre 2023 mis à jour par: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
L'efficacité et l'innocuité du PEG-somatropine une fois par semaine (GenSci004) chez les enfants naïfs de traitement présentant un déficit en hormone de croissance : une étude de phase 3 randomisée, ouverte, en groupes parallèles, à contrôle actif et de non-infériorité (ELEVATE)
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du GenSci004 hebdomadaire par rapport au Genotropin quotidien chez les enfants naïfs de traitement présentant un retard de croissance dû à GHD.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but de cette étude de phase 3 est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du GenSci004 hebdomadaire par rapport au Genotropin quotidien pendant 52 semaines chez les enfants prépubères naïfs de traitement présentant un retard de croissance dû à GHD.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
162
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Peng Duan
- Numéro de téléphone: +86-431-85195060
- E-mail: info@gensci-china.com
Lieux d'étude
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Texas
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Childrens
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Chercheur principal:
- Paul Thornton, MD
-
Contact:
- Maria Gomez
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Enfants prépubères atteints de GHD au stade Tanner 1
- HT de base au moins -2,0 SD en dessous de la HT moyenne pour l'AC et le sexe (HT SDS ≤ 2,0).
- Indice de masse corporelle (IMC) à ± 2,0 SD de l'IMC moyen pour le BA et le sexe.
Tests de stimulation de l’hormone de croissance :
- POUR TOUS LES PAYS SAUF JAPON : ≤10 ng/mL.
- POUR LE JAPON UNIQUEMENT : ≤6 ng/mL.
- Niveau d'IGF 1 de base d'au moins 1,0 SD inférieur au niveau moyen d'IGF 1 standardisé pour l'âge et le sexe (IGF 1 SDS ≤ -1,0)
- Caryotype normal 46 XX pour les filles.
- Fundoscopie normale lors du dépistage.
- Les enfants présentant de multiples déficits hormonaux doivent suivre un traitement de substitution stable pour d'autres axes hypothalamo-hypophysaires pendant au moins 3 mois.
- Consentement éclairé écrit et signé du ou des parents ou tuteurs légaux du participant et assentiment écrit du participant
Critère d'exclusion:
- BA≥CA
- Exposition préalable à la rhGH, aux hormones de croissance à action prolongée ou à la thérapie IGF 1.
- Conditions médicales majeures ou présence de contre-indication au traitement par l'hormone de croissance humaine (hGH).
- Hypersensibilité connue aux composants du médicament à l'étude.
- Enfants nés petits pour leur âge gestationnel.
- Enfants atteints de nanisme psychosocial.
- Enfants de petite taille idiopathique.
- Autres causes de petite taille ou d'anomalie cliniquement significative susceptibles d'affecter la croissance ou la capacité à évaluer la croissance.
- Présente une maladie hépatique, néphropathie, tube digestif, psychiatrique, hématologique, maladie du système immunitaire instable ou sévère, diabète sucré et altération de la tolérance au glucose, ou valeurs de tests de laboratoire anormales, et l'investigateur détermine que la participation à l'étude expose le participant à un risque inacceptable.
- Maladies malignes.
- Niveau d'albumine sérique <LLN.
- Niveau hépatique anormal > 2xULN ou fonction rénale.
- Désaccord de s'abstenir de toute activité sexuelle ou d'utiliser une mesure contraceptive acceptable pendant l'étude.
- Administration concomitante d'autres traitements pouvant influencer la croissance.
- Enfants nécessitant une corticothérapie.
- Participation à tout autre essai d'un agent expérimental dans les 3 mois précédant le dépistage.
- Toute raison à la discrétion de l'enquêteur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: GenSci004
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GenSci004 est une rhGH pégylée (PEG rhGH) (c'est-à-dire PEG-somatropine)
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Comparateur actif: Génotropine
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Génotropine
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Vitesse de hauteur annualisée (AHV) pour les groupes GenSci004 et Genotropin
Délai: 52 semaines
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Mesuré en centimètre par an (cm/an)
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52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Vitesse de hauteur annualisée (AHV) pour les groupes GenSci004 et Genotropin
Délai: 104 semaines
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Mesuré en centimètre par an (cm/an)
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104 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Bradley Miller, University of Minnesota
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 décembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 mai 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 août 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 août 2023
Première publication (Réel)
23 août 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 septembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- GenSci004-301
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .