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Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza della PEG-somatropina settimanale (GenSci004) nei bambini naive al trattamento con deficit dell'ormone della crescita (ELEVATE)

7 settembre 2023 aggiornato da: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

L'efficacia e la sicurezza della PEG-somatropina una volta alla settimana (GenSci004) nei bambini naive al trattamento con deficit dell'ormone della crescita: uno studio di fase 3 randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli, con controllo attivo, di non inferiorità (ELEVATE)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del GenSci004 settimanale rispetto al Genotropin giornaliero nei bambini naive al trattamento con ritardo della crescita dovuto a GHD.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio di Fase 3 è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del GenSci004 settimanale rispetto al Genotropin quotidiano per 52 settimane in bambini prepuberali naïve al trattamento con ritardo della crescita dovuto a GHD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

162

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Childrens
        • Investigatore principale:
          • Paul Thornton, MD
        • Contatto:
          • Maria Gomez

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini in età prepuberale con GHD allo stadio di Tanner 1
  2. HT basale almeno -2,0 DS inferiore all'HT medio per CA e sesso (HT SDS ≤ 2,0).
  3. Indice di massa corporea (BMI) entro ± 2,0 DS del BMI medio per BA e sesso.

  4. Test di stimolazione dell'ormone della crescita:

    • PER TUTTI I PAESI TRANNE IL GIAPPONE: ≤10 ng/mL.
    • SOLO PER IL GIAPPONE: ≤6 ng/mL.
  5. Livello di IGF 1 al basale di almeno 1,0 DS inferiore al livello medio di IGF 1 standardizzato per età e sesso (IGF 1 SDS ≤-1,0)
  6. Cariotipo normale 46 XX per le ragazze.
  7. Fundoscopia normale allo screening.
  8. I bambini con deficit ormonali multipli devono essere in terapia sostitutiva stabile per altri assi ipotalamo-ipofisi per almeno 3 mesi.
  9. Consenso informato scritto e firmato del genitore(i) o tutore(i) legale(i) del partecipante e consenso scritto del partecipante

Criteri di esclusione:

  1. BA≥CA
  2. Precedente esposizione a rhGH, ormoni della crescita ad azione prolungata o terapia con IGF 1.
  3. Principali condizioni mediche o presenza di controindicazioni al trattamento con l’ormone umano della crescita (hGH).
  4. Ipersensibilità nota ai componenti del farmaco in studio.
  5. Bambini nati piccoli per età gestazionale.
  6. Bambini con nanismo psicosociale.
  7. Bambini con bassa statura idiopatica.
  8. Altre cause di bassa statura o anomalie clinicamente significative che potrebbero influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita.
  9. Ha una malattia epatica instabile o grave, nefropatia, tratto digestivo, psichiatrica, ematologica, malattia del sistema immunitario, diabete mellito e ridotta tolleranza al glucosio o valori anormali dei test di laboratorio e lo sperimentatore determina che la partecipazione allo studio espone il partecipante a un rischio inaccettabile.
  10. Malattie maligne.
  11. Livello di albumina sierica <LLN.
  12. Livello epatico anormale > 2xULN o funzionalità renale.
  13. Disaccordo sull'astenersi dall'attività sessuale o sull'utilizzo di misure contraccettive accettabili durante lo studio.
  14. Somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono influenzare la crescita.
  15. Bambini che necessitano di terapia con glucocorticoidi.
  16. Partecipazione a qualsiasi altro studio su un agente sperimentale nei 3 mesi precedenti lo screening.
  17. Qualsiasi motivo a discrezione dell'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GenSci004
Droga: GenSci004
GenSci004 è un rhGH pegilato (PEG rhGH) (cioè PEG-somatropina)
Comparatore attivo: Genotropina
Droga: Genotropina
Genotropina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata (AHV) per i gruppi GenSci004 e Genotropin
Lasso di tempo: 52 settimane
Misurato in centimetri all'anno (cm/anno)
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata (AHV) per i gruppi GenSci004 e Genotropin
Lasso di tempo: 104 settimane
Misurato in centimetri all'anno (cm/anno)
104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Bradley Miller, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GenSci004-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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