Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de la PEG-somatropina semanal (GenSci004) en niños sin tratamiento previo con deficiencia de la hormona del crecimiento (ELEVATE)

Criterios de inclusión:

1. Niños prepúberes con GHD en la etapa 1 de Tanner
2. HT basal al menos -2,0 DE por debajo de la HT media para CA y sexo (HT SDS ≤ 2,0).
3. Índice de masa corporal (IMC) dentro de ±2,0 DE del IMC medio para BA y sexo.

4. Pruebas de estimulación de la hormona del crecimiento:

   • PARA TODOS LOS PAÍSES EXCEPTO JAPÓN: ≤10 ng/mL.
   • SOLO PARA JAPÓN: ≤6 ng/mL.
5. Nivel inicial de IGF 1 de al menos 1,0 DE por debajo del nivel medio de IGF 1 estandarizado para edad y sexo (IGF 1 SDS ≤-1,0)
6. Cariotipo normal 46 XX para niñas.
7. Fondo de ojo normal en el screening.
8. Los niños con deficiencias hormonales múltiples deben recibir terapia de reemplazo estable para otros ejes hipotálamo-pituitario durante al menos 3 meses.
9. Consentimiento informado por escrito y firmado de los padres o tutores legales del participante y consentimiento por escrito del participante

Criterio de exclusión:

1. BA≥CA
2. Exposición previa a rhGH, hormonas de crecimiento de acción prolongada o terapia con IGF 1.
3. Condiciones médicas importantes o presencia de contraindicaciones para el tratamiento con hormona de crecimiento humano (hGH).
4. Hipersensibilidad conocida a los componentes del fármaco del estudio.
5. Niños nacidos pequeños para la edad gestacional.
6. Niños con enanismo psicosocial.
7. Niños con talla baja idiopática.
8. Otras causas de baja estatura o anomalía clínicamente significativa que probablemente afecten el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento.
9. Tiene una enfermedad hepática, nefropatía, del tracto digestivo, psiquiátrica, hematológica, del sistema inmunológico, diabetes mellitus y tolerancia alterada a la glucosa, o valores anormales de las pruebas de laboratorio, inestables o graves, y el investigador determina que la participación en el estudio coloca al participante en un riesgo inaceptable.
10. Enfermedades malignas.
11. Nivel de albúmina sérica <LIN.
12. Nivel hepático anormal >2xLSN o función renal.
13. No estar de acuerdo en abstenerse de actividad sexual o utilizar una medida anticonceptiva aceptable durante el estudio.
14. Administración concomitante de otros tratamientos que puedan influir en el crecimiento.
15. Niños que requieren tratamiento con glucocorticoides.
16. Participación en cualquier otro ensayo de un agente en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
17. Cualquier motivo a discreción del investigador.