Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichem PEG-Somatropin (GenSci004) bei behandlungsnaiven Kindern mit Wachstumshormonmangel (ELEVATE)

Einschlusskriterien:

1. Präpubertäre Kinder mit GHD im Tanner-Stadium 1
2. Ausgangs-HT mindestens -2,0 SD unter dem mittleren HT für CA und Geschlecht (HT SDS ≤ 2,0).
3. Body-Mass-Index (BMI) innerhalb von ±2,0 SD des mittleren BMI für BA und Geschlecht.

4. Wachstumshormon-Stimulationstests:

   • FÜR ALLE LÄNDER AUSSER JAPAN: ≤10 ng/ml.
   • NUR FÜR JAPAN: ≤6 ng/ml.
5. Ausgangs-IGF-1-Spiegel von mindestens 1,0 SD unter dem mittleren, für Alter und Geschlecht standardisierten IGF-1-Spiegel (IGF-1-SDS ≤ -1,0)
6. Normaler Karyotyp 46 XX für Mädchen.
7. Normale Fundoskopie beim Screening.
8. Kinder mit multiplen Hormondefiziten müssen mindestens 3 Monate lang eine stabile Ersatztherapie für andere Hypothalamus-Hypophysen-Achsen erhalten.
9. Schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Teilnehmers und schriftliche Zustimmung des Teilnehmers

Ausschlusskriterien:

1. BA≥CA
2. Vorherige Exposition gegenüber rhGH, langwirksamen Wachstumshormonen oder einer IGF-1-Therapie.
3. Schwerwiegende Erkrankungen oder Vorliegen einer Kontraindikation für die Behandlung mit menschlichem Wachstumshormon (hGH).
4. Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Bestandteile des Studienmedikaments.
5. Kinder, die für das Gestationsalter zu klein geboren werden.
6. Kinder mit psychosozialem Kleinwuchs.
7. Kinder mit idiopathischem Kleinwuchs.
8. Andere Ursachen für Kleinwuchs oder klinisch signifikante Anomalien, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit zur Wachstumsbeurteilung beeinträchtigen.
9. Hat eine instabile oder schwere Leber-, Nephropathie-, Verdauungstrakt-, psychiatrische, hämatologische, Erkrankung des Immunsystems, Diabetes mellitus und beeinträchtigte Glukosetoleranz oder abnormale Labortestwerte und der Prüfer stellt fest, dass die Teilnahme an der Studie den Teilnehmer einem inakzeptablen Risiko aussetzt.
10. Bösartige Erkrankungen.
11. Serumalbuminspiegel <LLN.
12. Abnormaler Leberwert >2xULN oder Nierenfunktion.
13. Uneinigkeit, während der Studie auf sexuelle Aktivitäten zu verzichten oder akzeptable Verhütungsmaßnahmen anzuwenden.
14. Gleichzeitige Anwendung anderer Behandlungen, die das Wachstum beeinflussen können.
15. Kinder, die eine Glukokortikoidtherapie benötigen.
16. Teilnahme an einem anderen Prozess gegen einen Prüfer innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
17. Jeder Grund liegt im Ermessen des Ermittlers