En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til ukentlig PEG-somatropin (GenSci004) ved behandling av naive barn med veksthormonmangel (ELEVATE)
7. september 2023 oppdatert av: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Effekten og sikkerheten til PEG-somatropin én gang i uken (GenSci004) hos behandlingsnaive barn med veksthormonmangel: en randomisert, åpen, parallell-gruppe, aktiv-kontrollert, ikke-underordnet fase 3-studie (ELEVATE)
Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ukentlig GenSci004 sammenlignet med daglig Genotropin hos behandlingsnaive barn med vekstsvikt på grunn av GHD.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hensikten med denne fase 3-studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til ukentlig GenSci004 sammenlignet med daglig Genotropin over 52 uker hos prepubertale behandlingsnaive barn med vekstsvikt på grunn av GHD.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
162
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Peng Duan
- Telefonnummer: +86-431-85195060
- E-post: info@gensci-china.com
Studiesteder
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Cook Childrens
-
Hovedetterforsker:
- Paul Thornton, MD
-
Ta kontakt med:
- Maria Gomez
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Prepubertale barn med GHD i Tanner Stage 1
- Baseline HT minst -2,0 SD under gjennomsnittlig HT for CA og kjønn (HT SDS ≤ 2,0).
- Kroppsmasseindeks (BMI) innenfor ±2,0 SD av gjennomsnittlig BMI for BA og sex.
Veksthormonstimuleringstester:
- FOR ALLE LAND UNNTATT JAPAN: ≤10 ng/ml.
- BARE FOR JAPAN: ≤6 ng/mL.
- Baseline IGF 1-nivå på minst 1,0 SD under gjennomsnittlig IGF 1-nivå standardisert for alder og kjønn (IGF 1 SDS ≤-1,0)
- Normal 46 XX karyotype for jenter.
- Normal fundoskopi ved screening.
- Barn med flere hormonelle mangler må være på stabil erstatningsterapi for andre hypothalamo-hypofyse-akser i minst 3 måneder.
- Skriftlig, signert informert samtykke fra forelder(e) eller verge(r) til deltakeren og skriftlig samtykke fra deltakeren
Ekskluderingskriterier:
- BA≥CA
- Tidligere eksponering for rhGH, langtidsvirkende veksthormoner eller IGF 1-behandling.
- Store medisinske tilstander eller tilstedeværelse av kontraindikasjoner for behandling med humant veksthormon (hGH).
- Kjent overfølsomhet overfor komponentene i studiemedisinen.
- Barn født små for svangerskapsalderen.
- Barn med psykososial dvergvekst.
- Barn med idiopatisk kortvekst.
- Andre årsaker til kort vekst eller klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke vekst eller evnen til å evaluere vekst.
- Har en ustabil eller alvorlig lever-, nefropati-, fordøyelseskanal-, psykiatrisk, hematologisk sykdom, immunsystemsykdom, diabetes mellitus og nedsatt glukosetoleranse, eller unormale laboratorietestverdier, og etterforskeren fastslår at deltakelse i studien setter deltakeren i uakseptabel risiko.
- Ondartede sykdommer.
- Serumalbuminnivå <LLN.
- Unormalt levernivå >2xULN eller nyrefunksjon.
- Uenighet om å avstå fra seksuell aktivitet eller bruke akseptable prevensjonstiltak under studien.
- Samtidig administrering av andre behandlinger som kan påvirke veksten.
- Barn som trenger glukokortikoidbehandling.
- Deltakelse i enhver annen utprøving av en undersøkelsesagent innen 3 måneder før screening.
- Enhver grunn etter etterforskerens skjønn
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GenSci004
|
GenSci004 er et pegylert rhGH (PEG rhGH) (dvs. PEG-somatropin)
|
|
Aktiv komparator: Genotropin
|
Genotropin
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualized Height Velocity (AHV) for GenSci004- og Genotropin-grupper
Tidsramme: 52 uker
|
Målt i centimeter per år (cm/år)
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualized Height Velocity (AHV) for GenSci004- og Genotropin-grupper
Tidsramme: 104 uker
|
Målt i centimeter per år (cm/år)
|
104 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studiestol: Bradley Miller, University of Minnesota
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. desember 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. mai 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. august 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. august 2023
Først lagt ut (Faktiske)
23. august 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- GenSci004-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .