Исследование по изучению эффективности и безопасности еженедельного приема ПЭГ-соматропина (GenSci004) у ранее не получавших лечения детей с дефицитом гормона роста (ELEVATE)

Критерии включения:

1. Дети препубертатного возраста с GHD на стадии Таннера 1
2. Исходный уровень ГТ как минимум на -2,0 СО ниже среднего уровня ГТ для CA и пола (SDS HT ≤ 2,0).
3. Индекс массы тела (ИМТ) в пределах ±2,0 SD от среднего ИМТ для БА и пола.

4. Тесты на стимуляцию гормона роста:

   • ДЛЯ ВСЕХ СТРАН, КРОМЕ ЯПОНИИ: ≤10 нг/мл.
   • ТОЛЬКО ДЛЯ ЯПОНИИ: ≤6 нг/мл.
5. Исходный уровень IGF 1 по крайней мере на 1,0 SD ниже среднего уровня IGF 1, стандартизированного для возраста и пола (SDS IGF 1 ≤-1,0)
6. Нормальный кариотип 46ХХ у девочек.
7. Нормальная фундоскопия при скрининге.
8. Дети с множественной гормональной недостаточностью должны находиться на стабильной заместительной терапии других гипоталамо-гипофизарных систем в течение не менее 3 месяцев.
9. Письменное, подписанное информированное согласие родителя(ей) или законного опекуна(ов) участника и письменное согласие участника

Критерий исключения:

1. BA≥CA
2. Предыдущее воздействие rhGH, гормонов роста длительного действия или терапии IGF 1.
3. Серьезные заболевания или наличие противопоказаний к лечению гормоном роста человека (ГРЧ).
4. Известная гиперчувствительность к компонентам исследуемого препарата.
5. Дети, рожденные маленькими для гестационного возраста.
6. Дети с психосоциальной карликовостью.
7. Дети с идиопатической низкорослостью.
8. Другие причины низкого роста или клинически значимые отклонения, которые могут повлиять на рост или способность оценивать рост.
9. Имеет нестабильное или тяжелое заболевание печени, нефропатии, пищеварительного тракта, психиатрическое, гематологическое заболевание, заболевание иммунной системы, сахарный диабет и нарушение толерантности к глюкозе или аномальные показатели лабораторных анализов, и исследователь определяет, что участие в исследовании подвергает участника неприемлемому риску.
10. Злокачественные заболевания.
11. Уровень сывороточного альбумина <LLN.
12. Нарушение уровня печени >2xULN или функции почек.
13. Несогласие воздерживаться от сексуальной активности или использовать приемлемые меры контрацепции во время исследования.
14. Одновременное применение других методов лечения, которые могут повлиять на рост.
15. Дети, нуждающиеся в терапии глюкокортикоидами.
16. Участие в любом другом исследовании исследуемого агента в течение 3 месяцев до скрининга.
17. Любая причина на усмотрение следователя