Um estudo para investigar a eficácia e segurança da PEG-somatropina semanal (GenSci004) no tratamento de crianças virgens de tratamento com deficiência de hormônio do crescimento (ELEVATE)

Critério de inclusão:

1. Crianças pré-púberes com DGH no Estágio 1 de Tanner
2. HT basal pelo menos -2,0 DP abaixo da HT média para AC e sexo (HT SDS ≤ 2,0).
3. Índice de massa corporal (IMC) dentro de ±2,0 DP da média do IMC para BA e sexo.

4. Testes de estimulação do hormônio do crescimento:

   • PARA TODOS OS PAÍSES EXCETO JAPÃO: ≤10 ng/mL.
   • SOMENTE PARA O JAPÃO: ≤6 ng/mL.
5. Nível basal de IGF 1 de pelo menos 1,0 DP abaixo do nível médio de IGF 1 padronizado para idade e sexo (IGF 1 SDS ≤-1,0)
6. Cariótipo normal 46 XX para meninas.
7. Fundoscopia normal na triagem.
8. Crianças com múltiplas deficiências hormonais devem estar em terapia de reposição estável para outros eixos hipotálamo-hipófise por pelo menos 3 meses.
9. Consentimento informado por escrito e assinado dos pais ou responsáveis ​​legais do participante e consentimento por escrito do participante

Critério de exclusão:

1. BA≥CA
2. Exposição prévia a rhGH, hormônios de crescimento de ação prolongada ou terapia com IGF-1.
3. Principais condições médicas ou presença de contra-indicação ao tratamento com hormônio de crescimento humano (hGH).
4. Hipersensibilidade conhecida aos componentes do medicamento em estudo.
5. Crianças que nascem pequenas para a idade gestacional.
6. Crianças com nanismo psicossocial.
7. Crianças com baixa estatura idiopática.
8. Outras causas de baixa estatura ou anormalidade clinicamente significativa que possam afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento.
9. Tem doença hepática instável ou grave, nefropatia, trato digestivo, doença psiquiátrica, hematológica, do sistema imunológico, diabetes mellitus e tolerância à glicose diminuída ou valores anormais de testes laboratoriais, e o investigador determina que a participação no estudo coloca o participante em risco inaceitável.
10. Doenças malignas.
11. Nível de albumina sérica <LLN.
12. Nível hepático anormal >2xULN ou função renal.
13. Discordância em abster-se de atividade sexual ou utilizar medidas contraceptivas aceitáveis ​​durante o estudo.
14. Administração concomitante de outros tratamentos que possam influenciar o crescimento.
15. Crianças que necessitam de terapia com glicocorticóides.
16. Participação em qualquer outro ensaio de um agente investigacional nos 3 meses anteriores à triagem.
17. Qualquer motivo a critério do investigador