Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti týdenního PEG-somatropinu (GenSci004) při léčbě naivních dětí s nedostatkem růstového hormonu (ELEVATE)

7. září 2023 aktualizováno: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Účinnost a bezpečnost PEG-somatropinu podávaného jednou týdně (GenSci004) u dětí dosud neléčených s nedostatkem růstového hormonu: Randomizovaná, otevřená, paralelní skupina, aktivně kontrolovaná, non-inferiorita studie fáze 3 (ELEVATE)

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost týdenního podávání GenSci004 ve srovnání s denním přípravkem Genotropin u dosud neléčených dětí s poruchou růstu v důsledku GHD.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie fáze 3 je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost týdenního GenSci004 ve srovnání s denním přípravkem Genotropin po dobu 52 týdnů u předpubertálních dětí dosud neléčených s poruchou růstu v důsledku GHD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

162

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Childrens
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Thornton, MD
        • Kontakt:
          • Maria Gomez

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Prepubertální děti s GHD v Tannerově stadiu 1
  2. Výchozí HT alespoň -2,0 SD pod průměrnou HT pro CA a pohlaví (HT SDS ≤ 2,0).
  3. Index tělesné hmotnosti (BMI) v rozmezí ±2,0 SD průměrného BMI pro BA a pohlaví.

  4. Testy stimulace růstového hormonu:

    • PRO VŠECHNY ZEMĚ KROMĚ JAPONSKA: ≤10 ng/ml.
    • POUZE PRO JAPONSKO: ≤6 ng/ml.
  5. Výchozí hladina IGF 1 alespoň 1,0 SD pod průměrnou hladinou IGF 1 standardizovanou pro věk a pohlaví (IGF 1 SDS ≤-1,0)
  6. Normální karyotyp 46 XX pro dívky.
  7. Normální fundoskopie při screeningu.
  8. Děti s mnohočetnými hormonálními deficity musí být na stabilní substituční léčbě jiných hypotalamo-hypofyzárních os po dobu nejméně 3 měsíců.
  9. Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců) účastníka a písemný souhlas účastníka

Kritéria vyloučení:

  1. BA≥CA
  2. Předchozí expozice rhGH, dlouhodobě působícím růstovým hormonům nebo terapii IGF 1.
  3. Závažné zdravotní stavy nebo přítomnost kontraindikace léčby lidským růstovým hormonem (hGH).
  4. Známá přecitlivělost na složky studovaného léku.
  5. Děti narozené malé na gestační věk.
  6. Děti s psychosociálním trpaslíkem.
  7. Děti s idiopatickým nízkým vzrůstem.
  8. Jiné příčiny malého vzrůstu nebo klinicky významné abnormality pravděpodobně ovlivňují růst nebo schopnost hodnotit růst.
  9. Má nestabilní nebo závažnou jaterní, nefropatii, trávicí trakt, psychiatrické, hematologické onemocnění, onemocnění imunitního systému, diabetes mellitus a zhoršenou glukózovou toleranci nebo abnormální hodnoty laboratorních testů a výzkumník určí, že účast ve studii vystavuje účastníka nepřijatelnému riziku.
  10. Maligní onemocnění.
  11. Hladina sérového albuminu <LLN.
  12. Abnormální hladina jater > 2x ULN nebo funkce ledvin.
  13. Nesouhlas se zdržením se sexuální aktivity nebo použitím přijatelného antikoncepčního opatření během studie.
  14. Současné podávání jiných léků, které mohou ovlivnit růst.
  15. Děti vyžadující léčbu glukokortikoidy.
  16. Účast na jakémkoli jiném hodnocení zkoumané látky během 3 měsíců před screeningem.
  17. Jakýkoli důvod podle uvážení vyšetřovatele

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GenSci004
Lék: GenSci004
GenSci004 je pegylovaný rhGH (PEG rhGH) (tj. PEG-somatropin)
Aktivní komparátor: Genotropin
Lék: Genotropin
Genotropin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualized Height Velocity (AHV) pro skupiny GenSci004 a Genotropin
Časové okno: 52 týdnů
Měřeno v centimetrech za rok (cm/rok)
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualized Height Velocity (AHV) pro skupiny GenSci004 a Genotropin
Časové okno: 104 týdnů
Měřeno v centimetrech za rok (cm/rok)
104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Bradley Miller, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • GenSci004-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GHD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit