Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van wekelijkse PEG-somatropine (GenSci004) bij behandelingsnaïeve kinderen met groeihormoondeficiëntie (ELEVATE)

Inclusiecriteria:

1. Prepuberale kinderen met GHD in Tanner fase 1
2. Basis-HT minimaal -2,0 SD onder de gemiddelde HT voor CA en geslacht (HT SDS ≤ 2,0).
3. Body mass index (BMI) binnen ±2,0 SD van de gemiddelde BMI voor BA en geslacht.

4. Stimulatietests voor groeihormoon:

   • VOOR ALLE LANDEN BEHALVE JAPAN: ≤10 ng/ml.
   • ALLEEN VOOR JAPAN: ≤6 ng/ml.
5. Baseline IGF 1-niveau van minimaal 1,0 SD onder het gemiddelde IGF 1-niveau gestandaardiseerd voor leeftijd en geslacht (IGF 1 SDS ≤-1,0)
6. Normaal 46 XX karyotype voor meisjes.
7. Normale fundoscopie bij screening.
8. Kinderen met meerdere hormonale tekorten moeten gedurende ten minste 3 maanden een stabiele vervangingstherapie voor andere hypothalamus-hypofyse-assen krijgen.
9. Schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming van de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de deelnemer en schriftelijke toestemming van de deelnemer

Uitsluitingscriteria:

1. BA≥CA
2. Voorafgaande blootstelling aan rhGH, langwerkende groeihormonen of IGF 1-therapie.
3. Belangrijke medische aandoeningen of aanwezigheid van contra-indicatie voor behandeling met menselijk groeihormoon (hGH).
4. Bekende overgevoeligheid voor de componenten van het onderzoeksgeneesmiddel.
5. Kinderen die klein zijn geboren voor de zwangerschapsduur.
6. Kinderen met psychosociale dwerggroei.
7. Kinderen met een idiopathische kleine gestalte.
8. Andere oorzaken van een kleine gestalte of een klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei of het vermogen om de groei te evalueren beïnvloeden.
9. Heeft een onstabiele of ernstige lever-, nefropathie-, spijsverteringskanaal-, psychiatrische, hematologische ziekte, immuunsysteemziekte, diabetes mellitus en verminderde glucosetolerantie, of abnormale laboratoriumtestwaarden, en de onderzoeker bepaalt dat deelname aan het onderzoek een onaanvaardbaar risico met zich meebrengt voor de deelnemer.
10. Kwaadaardige ziekten.
11. Serumalbumineniveau <LLN.
12. Abnormaal leverniveau >2xULN of nierfunctie.
13. Onenigheid om tijdens het onderzoek af te zien van seksuele activiteit of aanvaardbare anticonceptiemaatregelen te gebruiken.
14. Gelijktijdige toediening van andere behandelingen die de groei kunnen beïnvloeden.
15. Kinderen die behandeling met glucocorticoïden nodig hebben.
16. Deelname aan een ander onderzoek met een onderzoeksagent binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
17. Welke reden dan ook, naar goeddunken van de onderzoeker