L'étude danoise sur les symptômes chez les patients atteints d'une maladie rénale avancée

Contexte Au stade cinq de la maladie rénale chronique, les patients doivent décider s'ils souhaitent commencer un traitement par dialyse ou par un traitement conservateur des reins (CKM). Il s’agit d’une décision majeure pour les patients et leurs proches, qui concerne la survie, la qualité de vie, la charge symptomatique et la durée d’hospitalisation. Les patients atteints d'une maladie rénale chronique de stade cinq présentent une charge de symptômes élevée, qu'ils soient traités par dialyse ou par voie CKM. Une observation et un enregistrement systématiques des symptômes doivent avoir lieu et être atténués dans la mesure du possible. Les patients présentent un certain nombre de symptômes différents, notamment de la fatigue, des nausées, de la dyspnée, une diminution de la fonction physique, des douleurs et une agitation dans les jambes. Une revue systématique basée sur 25 études primaires a révélé une mortalité accrue chez les patients suivant une voie CKM par rapport aux patients sous dialyse. Mais en même temps, des avantages sont constatés en termes d’amélioration de la qualité de vie, de réduction du fardeau des symptômes et de réduction des hospitalisations si le patient suit la voie CKM. Une autre étude rapporte que les patients sous dialyse présentent un fardeau de symptômes plus élevé, un bien-être moindre et une qualité de vie plus faible que les patients qui ont choisi de ne pas suivre la dialyse.

Au Danemark, les symptômes ressentis par les patients atteints d'une maladie rénale chronique de stade cinq ne sont pas systématiquement enregistrés, car il n'existait pas auparavant d'outil permettant de recueillir les résultats rapportés par les patients. L'échelle intégrée de résultats palliatifs rénaux (IPOS-Renal) pour les patients atteints d'insuffisance rénale chronique de stade cinq est un outil de dépistage validé permettant d'étudier systématiquement les symptômes signalés par les patients atteints d'insuffisance rénale chronique de stade cinq. La collecte systématique de données sur les symptômes du patient constitue la première étape pour améliorer les soins et le traitement des patients atteints d'une maladie rénale chronique de stade cinq. La validation et la traduction de l'IPOS-Renal danois ont été réalisées en 2019-2020 par le chercheur principal. La mise en œuvre d'IPOS-Renal peut contribuer à mettre davantage l'accent sur la gestion des symptômes et la qualité de vie des patients atteints d'une maladie rénale chronique de stade cinq. IPOS-Renal donne aux patients la possibilité de s'impliquer davantage dans leur maladie et leur santé, car les patients eux-mêmes ont la possibilité de remplir le questionnaire. IPOS-Renal prend moins de 10 minutes. IPOS-Renal contient un total de 11 questions concernant les symptômes physiques les plus courants chez les patients souffrant d'insuffisance rénale chronique. De plus, IPOS-Renal contient également des questions sur les besoins mentaux et existentiels, les besoins sociaux et les besoins pratiques du patient.

Objectif Le but de la présente étude est de déterminer s'il existe une corrélation entre les patients âgés de plus de 75 ans atteints d'une maladie rénale chronique de stade cinq en traitement par - dialyse ou sur une voie CKM et leur charge de symptômes mesurée avec le score IPOS-Rénal. De plus, on étudie s'il existe une corrélation entre les patients âgés de plus de 75 ans atteints d'insuffisance rénale chronique de stade cinq en traitement par dialyse ou sous voie CKM et leur mortalité.

Hypothèses I. Les patients suivant une voie CKM présentent une plus grande amélioration de leur charge de symptômes mesurée avec IPOS-Renal que les patients sous dialyse.

II. Les patients sous dialyse ont un taux de mortalité inférieur à celui des patients sous voie CKM.

Matériels et méthodes Conception Le projet sera réalisé sous la forme d'une étude de cohorte observationnelle prospective de patients atteints d'insuffisance rénale chronique de stade cinq en traitement de dialyse ou sur une voie CKM. Les données proviennent de patients de 11 hôpitaux au Danemark : hôpital universitaire d'Aalborg, Regionshospitalet Gødstrup, Sydvestjysk Sygehus, hôpital de Kolding, Gegehus Sønderjylland Sønderborg, Rigshospitalet, hôpital universitaire de Sjællands Roskilde, hôpital Nykøbing Falster, hôpital Herlev, hôpital de Zélande du Nord et hôpital universitaire d'Aarhus. Dans la présente étude, les informations de base sont définies lors de la première réponse du patient au questionnaire. Après cela, le questionnaire est répondu tous les 6 mois pendant deux ans ou jusqu'au décès.

Population étudiée Les patients seront inclus juste après avoir pris leur décision concernant le traitement - dialyse (hémodialyse ou dialyse péritonéale) ou voie CKM. De plus, les patients doivent répondre aux critères d'inclusion. Les patients seront observés pendant au moins deux ans ou jusqu'à leur décès. L'étude a débuté le 15.03.2023 et devrait s'achever le 14.03.2025.

Exposition L'exposition de l'étude est le traitement des patients sous forme de traitement de dialyse (hémodialyse ou dialyse péritonéale) ou d'une voie CKM.

Résultats Dans cette étude, deux résultats principaux sont utilisés ; Score IPOS-Rénal et mortalité. Le score IPOS-Rénal comprend des questions sur les symptômes physiques suivants : douleur, essoufflement, faiblesse, nausées et vomissements, diminution de l'appétit, constipation, bouche douloureuse ou sèche, mauvaise mobilité, démangeaisons, difficultés à dormir, jambes agitées, modifications cutanées et diarrhée. . À cela s'ajoutent des questions sur les besoins mentaux et existentiels, les besoins sociaux et les besoins pratiques des patients.

Collecte des données et procédure Tous les patients qui répondent aux critères d'inclusion et ont choisi un traitement peuvent être inclus dans le projet. Dès l'inclusion dans le projet, une déclaration de consentement est signée. Après cela, le patient ou avec l'aide de proches ou d'un professionnel de santé remplira le premier questionnaire IPOS-Rénal au départ puis tous les 6 mois. Le questionnaire complété est envoyé par courrier à l'enquêteur principal, ou numérisé et envoyé par e-mail. Lorsque 5 mois se sont écoulés, l'investigateur principal envoie un rappel indiquant qu'il faut répondre à un nouveau questionnaire dans 1 mois (+/- 14 jours). Celle-ci a lieu 6, 12, 18 et 24 mois après l'inclusion.

Les données démographiques seront collectées au départ : âge, sexe, DFGe, comorbidités, fragilité, conditions sociales, conditions de logement, niveau d'éducation, origine ethnique et qualité de vie. Les données sont collectées par le chercheur principal, qui est également responsable de la gestion des données. Le chercheur principal est employé par le département de médecine rénale de l'hôpital universitaire d'Aarhus. Les données seront saisies et stockées dans REDCap.

Calcul de la puissance Le calcul de la puissance est basé sur les données publiées pour l'hypothèse II, selon laquelle les patients sous dialyse ont une mortalité inférieure à celle des patients sous voie CKM. Les données internationales publiées ont montré que le rapport de risque (HR) pour les patients sous dialyse par rapport aux patients sous voie CKM est d'environ 0,5. Dans une étude danoise, la répartition des patients est visible, ainsi 90 % des patients sont en traitement de dialyse, tandis que 10 % des patients sont en voie CKM. À l'échelle internationale, il existe des études sur la répartition des patients selon lesquelles jusqu'à 60 % des patients sont en traitement de dialyse, tandis que 40 % des patients sont en voie CKM. Ce calcul de puissance est basé sur l'hypothèse d'une répartition des patients où 80 % des patients sont en traitement de dialyse et 20 % des patients sont en voie CKM. La Société danoise de néphrologie constate une mortalité de 30 % pour les patients de plus de 70 ans. Sur cette base, il est calculé qu'un échantillon d'un total de 341 patients fournirait une puissance >80 % et pourrait montrer un HR de 0,5. Le projet devrait pouvoir inclure 341 patients sur une période de deux ans.

Un calcul de puissance a également été effectué pour l'hypothèse I ; Les patients suivant une voie CKM présentent une plus grande amélioration de leur charge de symptômes mesurée avec IPOS-Renal que les patients sous dialyse. Cette hypothèse nécessitait une taille d'échantillon plus petite pour atteindre une puissance > 80 %. La taille de l'échantillon de 341 patients sera donc également suffisante pour pouvoir identifier des différences pour cette hypothèse.

Considérations statistiques Les analyses statistiques seront effectuées et traitées dans STATA 17.0. Toutes les hypothèses sont testées au niveau de signification de 0,05. Les données démographiques pour les caractéristiques de base sont présentées avec une moyenne et un écart type (SD) pour les données continues qui peuvent être décrites par une distribution normale. Les données continues, qui ne peuvent pas être décrites avec une distribution normale, sont présentées avec une médiane et un intervalle interquartile (IQR). Les données catégorielles sont décrites par le nombre (n) et la proportion en pourcentage (%). Les scores pour les critères de jugement principaux sont présentés avec la moyenne et l'écart-type si les données sont normalement distribuées. Les variables continues sont comparées par le test t ou le test de Mann-Whitney. Tandis que les variables catégorielles seront comparées par le test chi2. L'évolution de la charge des symptômes au fil du temps mesurée par IPOS-Renal sera des données continues collectées à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois pour les patients en traitement de dialyse et les patients sur une voie CKM, respectivement. Les résultats des deux groupes de patients différents sont ensuite comparés par test t ou test de Mann-Whitney. Une analyse de régression à risque proportionnel de Cox sera utilisée pour calculer la mortalité pendant la période de suivi pour le groupe de patients en traitement de dialyse et les patients en voie CKM, respectivement.

Considérations critiques L'étude présente certaines limites méthodologiques. Étant donné que les données sont collectées au moyen de questionnaires autodéclarés, il existe un risque de biais d’information, qui peut se traduire par une sur- ou une sous-déclaration de la charge de symptômes. Nous nous attendons également à constater une différence entre les deux groupes de patients en termes d'âge, de fragilité et de comorbidité. Des tentatives seront faites pour prendre en compte ces différences dans les analyses statistiques. Nous nous attendons à ce que le groupe de patients sous dialyse soit le plus important. Dans le même temps, nous nous attendons à ce que ce groupe ait une mortalité plus faible et un plus grand fardeau de symptômes mesurés avec IPOS-Renal par rapport aux patients suivant la voie CKM. Au contraire, nous nous attendons à ce que les patients suivant une voie CKM aient une mortalité plus élevée et une charge de symptômes plus faible mesurée avec IPOS-Renal par rapport aux patients sous dialyse. La force de l'étude de 80 % est considérée comme une force pour l'étude, et il faut supposer que les résultats trouvés ne sont pas basés sur le hasard, mais contiennent les vraies valeurs réelles.

Considérations éthiques Un consentement écrit éclairé sera obtenu de tous les patients avant l'étude. La participation à l'étude sera basée sur le consentement aux soins et au traitement conformément à la législation sanitaire, chapitre 5, article 15. Selon le comité d'éthique scientifique, il n'est pas nécessaire de rendre compte de l'étude. Cette étude sera menée conformément aux principes éthiques de la recherche médicale impliquant des sujets humains sur la base de la Déclaration d'Helsinki de l'Association médicale mondiale pour protéger les droits des patients.

Le 05.01.2022, l'autorité danoise de protection des données a autorisé l'enregistrement de données personnelles sensibles dans le cadre du projet de recherche, cas no. 788266.

Les informations relatives aux sujets expérimentaux sont protégées conformément au Règlement Général sur la Protection des Données et aux droits des patients conformément à la législation sanitaire.