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Efficacité, innocuité et pharmacocinétique de Boya IVIG (BoyaIVIG)

31 mai 2026 mis à jour par: Azidus Brasil

Efficacité, innocuité et pharmacocinétique de l'immunoglobuline intraveineuse Boya (IVIG) chez les participants présentant un déficit immunitaire primaire

Évaluer l'innocuité, l'efficacité et les propriétés pharmacocinétiques de la préparation IVIG de Boya chez les participants atteints de PID âgés de moins de 60 ans et de plus de 6 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 3, ouverte, prospective, à groupe unique et multicentrique visant à évaluer l'efficacité des IgIV pour maintenir le nombre moyen d'infections bactériennes graves à moins d'une par an. La sécurité et la pharmacocinétique (PK) du produit expérimental seront également évaluées. Cinquante participants hommes ou femmes âgés de moins de 60 ans seront sélectionnés, avec au moins 20 participants âgés de 06 à 17 ans. Au cours de l'étude, au moins 20 participants adultes seront invités à constituer les sous-groupes évaluant les paramètres pharmacocinétiques.

Le principal avantage des IgIV est d’aider le système immunitaire à répondre à un large éventail d’infections, qui sont souvent corrélées à des taux de morbidité et de mortalité élevés chez les personnes atteintes de PID, en particulier dans les cas de CVID et XLA. De plus, une réduction de la consommation de médicaments et des hospitalisations est attendue, favorisant une amélioration de la qualité de vie de ces patients.

Le traitement par IgIV est généralement sûr, bien que des effets indésirables soient rapportés dans une proportion allant de 1 % à 81 % des patients ou des perfusions, avec une incidence moyenne de 30 % à 40 % parmi les patients et de 5 % à 15 % parmi les perfusions. Ces effets peuvent se manifester à différents degrés d’intensité, allant de légers à graves. Ils peuvent survenir immédiatement, pendant ou peu de temps après la perfusion, ainsi que tardivement, apparaissant des heures, voire des jours après l'intervention. La plupart des événements indésirables sont légers et immédiats, survenant dès les premières perfusions, liés au débit de perfusion et rapidement réversibles.

Maux de tête, fièvre, malaise général, symptômes pseudo-grippaux, nausées, frissons, fatigue, myalgie, lombalgie, tachycardie, modifications de la tension artérielle et érythrodermie sont les événements les plus courants. Des réactions graves surviennent dans moins de 1% des applications et généralement avec l'utilisation de doses plus élevées, indiquées dans les maladies auto-immunes et inflammatoires.

Des précautions particulières sont nécessaires chez les patients présentant des comorbidités telles qu'une maladie cardiaque, une néphropathie, une maladie du foie, des troubles de la coagulation (thrombophilie) et un diabète sucré. Chez ces patients, certaines caractéristiques des IgIV doivent être évaluées, comme la présence de sucres, d'osmolalité, de sodium, entre autres.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Signature du consentement éclairé écrit.
  2. Hommes ou femmes.
  3. Âge ≤ 60 ans.

  4. Diagnostic de la maladie PID (PID) avec une réduction de la production d'anticorps due à :

    1. Déficit immunitaire commun variable (CVID) tel que défini ESID/PAGID, OU
    2. Agammaglobulinémie liée à l'X (XLA) telle que définie par ESID/PAGID.
  5. Recevoir un traitement de remplacement d'immunoglobulines intraveineuses à intervalles de 21 ou 28 jours à raison de 300 à 600 mg/kg/mois pendant au moins 2 mois avant l'entrée à l'étude.
  6. Absence d'épisodes d'infections bactériennes graves avec utilisation préalable d'immunoglobulines IV pendant au moins 3 mois avant le dépistage.
  7. Test de grossesse négatif (chez les participantes en âge de procréer) ; volonté d'utiliser des méthodes contraceptives fiables tout au long de la période d'étude.
  8. Les patients qui ont participé à une étude clinique avec une autre IgIV expérimentale peuvent être inclus s'ils présentent un bénéfice potentiel conformément à la CNS Res. 251/1997.
  9. Les participants suivant un traitement avec une immunoglobuline sous-cutanée ou intramusculaire peuvent être inclus en passant au traitement par IgIV à la discrétion de l'investigateur, compte tenu du bénéfice possible pour le participant.

Critère d'exclusion:

  1. Intolérance ou hypersensibilité connue aux immunoglobulines ou aux composants de l'article testé ;
  2. Toute contre-indication à l'utilisation des immunoglobulines ;
  3. Immunodéficience secondaire ou affections pouvant causer une immunodéficience secondaire, telles que la leucémie lymphoïde chronique, le lymphome, le myélome multiple, les entéropathies ou néphropathies avec perte de protéines et l'hypoalbuminémie ;

  4. Les changements cliniquement pertinents dans les examens de sécurité sont définis comme :

    • Formule sanguine

      • Hb < 10,5 g/dL
      • Leucocytes < 3 000 / mm3 ou > 10 000 cellules / mm3
      • Nombre absolu de neutrophiles < 1 000 cellules/mm3 ;

    • Coagulation

      • TP et aPTT > 2,5 x LSN

    • Biochimie

      • hémoglobine glyquée > 6,5 %
      • bilirubine totale et fractions, phosphatase alcaline, ALT, AST, GGT > 2,5 x LSN
      • créatinine supérieure à 3 mg/dl ou clairance de la créatinine < 30 ml/min

    • Urine I.

      • Leucocyturie > 10 000 cellules/mL
  5. Tout cancer actif ou résolu au cours des 12 derniers mois précédant le dépistage ;
  6. Recevoir des produits sanguins (sauf immunoglobulines intraveineuses) au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage ;
  7. Toute maladie fébrile dans les 14 jours précédant l'inscription ; Remarque : Le patient peut être soumis à un nouveau dépistage après sa guérison.
  8. Antécédents d'événements thrombotiques (y compris infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, embolie pulmonaire et thrombose veineuse profonde) dans les 6 mois précédant l'inscription ;
  9. Utilisation antérieure de vaccins à virus vivants atténués ;
  10. Déficit sélectif en immunoglobuline A (IgA) ou en anticorps connus contre les IgA ;
  11. Abus connu de drogues ou d’alcool ;
  12. La nécessité d'utiliser d'autres médicaments expérimentaux, des immunosuppresseurs systémiques et toute autre immunoglobuline ;
  13. Grossesse ou allaitement ;
  14. Incapacité de se conformer aux activités du protocole ;
  15. DIP autres que CVID ou agammaglobulinémie liée à l'X
  16. Patients infectés par le VIH, le VHB ou le VHC
  17. Patients atteints du SIDA, de mucoviscidose ou d'hépatite B ou C active.
  18. Toute autre condition qui, de l'avis de l'enquêteur, peut augmenter le risque de participation à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Boya IVIG

All participants will receive Boya IVIG:

Dose: 200 to 800 mg/kg Schedule of administration: 21- or 28-day interval Time frame: 54 weeks (21-day interval) or 56 weeks (28-day interval)
Biologique: Boya IVIG

Intervention:

Biological: Boya IVIG Boya IVIG is a 5% human immunoglobulin for intravenous administration

Autres noms:
  • IgIV
  • BOYA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Primary Efficacy Objective
Délai: 54 weeks (21-day interval schedule) or 56 weeks (28-day interval schedule)
Average incidence of serious bacterial infections per participant between V0 and Vfinal.
54 weeks (21-day interval schedule) or 56 weeks (28-day interval schedule)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation du taux d’infections non graves à un an
Délai: Incidence moyenne des infections non graves par patient entre la visite 0 et la visite finale (jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 1 an), telle que documentée sous forme d'événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE).
L'incidence de toutes les infections aiguës, à l'exception des infections bactériennes aiguës graves, au cours du suivi d'un an (statistiques descriptives simples).
Incidence moyenne des infections non graves par patient entre la visite 0 et la visite finale (jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 1 an), telle que documentée sous forme d'événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE).
Missing time from school/work
Délai: Average number of days off from school/work per patient/year, as collected in weekly telephone contacts.
Assessment of time lost at school/work due to infections per year
Average number of days off from school/work per patient/year, as collected in weekly telephone contacts.
Length of hospitalization
Délai: Number of days of hospitalization due to infections per participant/year between V0 and Vfinal, as documented as Adverse Events.
Assessment of the length of hospital stay per year.
Number of days of hospitalization due to infections per participant/year between V0 and Vfinal, as documented as Adverse Events.
Use of antibiotics
Délai: Tabulation of all antibiotics used, separating those indicated for prophylactic and therapeutic purposes
Assess the use of antibiotics for therapeutic purposes.
Tabulation of all antibiotics used, separating those indicated for prophylactic and therapeutic purposes

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Total IgG trough levels
Délai: 9 months
To assess the total IgG serum concentration before each infusion (IgG trough levels), between Visit 4 and Final Visit (through study completion).
9 months
Total IgG pharmacokinetic profile
Délai: 21 or 28 days
Assess total serum IgG levels at defined times, at the fifth consecutive infusion with stable dosing, regardless of the visit.
21 or 28 days
Total IgG primary and secondary PK parameters
Délai: 21 or 28 days
Determine area under the curv (AUC), maximum concentration (Cmax), elimination constant (Kel), distribution volume, half-life of total IgG from the concentration vs time curve.
21 or 28 days
Pharmacokinetic profile of anti-pneumococcal capsular antipolysaccharide
Délai: 21 or 28 days
Assess anti-pneumococcal capsular antipolysaccharide levels at defined times, at the fifth consecutive infusion with stable dosing, regardless of the visit.
21 or 28 days
Pharmacokinetic profile of anti-Haemophilus influenzae
Délai: 21 or 28 days
Assess anti-Haemophilus influenzae levels at defined times, at the fifth consecutive infusion with stable dosing, regardless of the visit.
21 or 28 days
Pharmacokinetic profile of anti-measles
Délai: 21 or 28 days
Assess anti-measles levels at defined times, at the fifth consecutive infusion with stable dosing, regardless of the visit.
21 or 28 days
Infusion-related adverse events
Délai: up to 72 hours after each infusion
Incidence, severity, and causality of adverse events during or within 72 hours after each infusion.
up to 72 hours after each infusion
Emergent adverse events (TEAEs.)
Délai: 12 months
Incidence, severity, and causality of all treatment-emergent adverse events, except those related to the infusion.
12 months
Exploratory outcome
Délai: 1 day
Serum levels of IgG1, IgG2, IgG3, and IgG4 before V-6 and before and 30 minutes after the end of the V4 infusion.
1 day

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Azidus Brasil

Collaborateurs

Boya Bio Pharmaceutical Group Co Ltd

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Luciana Ferrara, Azidus Brasil

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • World Health Organization (2005) Recommendations for the production, control and regulation of human plasma for fractionation, Annex 4, TRS nº 941, pp. 69.
  • EMA/CHMP/BPWP/94033/2007 rev. 4. Guideline on the clinical investigation of human normal immunoglobulin for intravenous administration (IVIg), Sep,2020.
  • Brasil, Resolução nº 251, de 07 de agosto de 1977. Disponível em; https://www.inca.gov.br/sites/ufu.sti.inca.local/files//media/document//resolucao-cns-251-97.pdf. Acesso em 25 de out de 2023
  • Food and Drug Administration (2006). Guidance for Clinical Trial Sponsors on the Establishment and Operation of Clinical Trial Data Monitoring Committees. Rockville, MD, pp. 38.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2023

Première publication (Réel)

29 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BoyaIVIG

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

On pense qu'après l'analyse des données et leur présentation à la Commission nationale d'éthique de la recherche, toutes les données de l'étude deviendront publiques.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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