Werkzaamheid en veiligheid en farmacokinetiek van Boya IVIG (Boya)

Inclusiecriteria:

1. Ondertekening van schriftelijke geïnformeerde toestemming.
2. Mannen of vrouwen.
3. Leeftijd ≤ 60 jaar.

4. Diagnose van PID-ziekte (PID) met een vermindering van de antilichaamproductie als gevolg van:

   1. Gemeenschappelijke variabele immuundeficiëntie (CVID) zoals gedefinieerd ESID/PAGID, OR
   2. X-gebonden agammaglobulinemie (XLA) zoals gedefinieerd door ESID/PAGID.
5. Het ontvangen van intraveneuze immunoglobulinesubstitutietherapie met tussenpozen van 21 of 28 dagen van 300 tot 600 mg/kg/maand gedurende minimaal 2 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
6. Afwezigheid van episoden van ernstige bacteriële infecties bij eerder gebruik van IV-immunoglobuline gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening.
7. Negatieve zwangerschapstest (bij vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden); bereidheid om gedurende de gehele onderzoeksperiode betrouwbare anticonceptiemethoden te gebruiken.
8. Patiënten die hebben deelgenomen aan een klinische studie met een andere onderzoeks-IVIG kunnen worden geïncludeerd als zij een potentieel voordeel hebben in overeenstemming met CNS Res. 251/1997.
9. Deelnemers die een behandeling ondergaan met een subcutaan of intramusculair immunoglobuline kunnen in aanmerking komen door over te schakelen op IVIG-therapie, naar goeddunken van de onderzoeker, rekening houdend met het mogelijke voordeel voor de deelnemer.

Uitsluitingscriteria:

1. Bekende intolerantie of overgevoeligheid voor immunoglobulinen of componenten van het testartikel;
2. Eventuele contra-indicaties voor het gebruik van immunoglobulinen;
3. Secundaire immuundeficiëntie of aandoeningen die mogelijk secundaire immuundeficiëntie veroorzaken, zoals chronische lymfoïde leukemie, lymfoom, multipel myeloom, eiwitverliezende enteropathieën of nefropathieën, en hypoalbuminemie;

4. Klinisch relevante veranderingen in de veiligheidsexamens worden als volgt gedefinieerd:

   • Bloedbeeld

     • Hb < 10,5 g/dl
     • Leukocyten < 3.000 / mm3 of >10.000 cellen / mm3
     • Absoluut aantal neutrofielen < 1.000 cellen/mm3;

   • Coagulatie

     • TP en aPTT > 2,5 x ULN

   • Biochemie

     • geglyceerd hemoglobine > 6,5%
     • totaal bilirubine en fracties, alkalische fosfatase, ALT, AST, GGT > 2,5 x ULN
     • creatinine boven 3 mg/dl of creatinineklaring < 30 ml/min

   • Urine I.

     • Leukocyturie > 10.000 cellen/ml
5. Elke vorm van kanker die actief is of verdwenen is in de afgelopen 12 maanden vóór de screening;
6. Het ontvangen van bloedproducten (behalve intraveneuze immunoglobulinen) gedurende de laatste 3 maanden vóór de screening;
7. Elke koortsziekte binnen 14 dagen vóór inschrijving; Let op: De patiënt kan na herstel opnieuw worden gescreend.
8. Voorgeschiedenis van trombotische voorvallen (waaronder myocardinfarct, beroerte, longembolie en diepe veneuze trombose) binnen 6 maanden vóór inschrijving;
9. Eerder gebruik van levend verzwakte virusvaccins;
10. Selectieve deficiëntie van immunoglobuline A (IgA) of bekende antilichamen tegen IgA;
11. Bekend drugs- of alcoholmisbruik;
12. De noodzaak om andere onderzoeksgeneesmiddelen, systemische immunosuppressiva en andere immunoglobulinen te gebruiken;
13. Zwangerschap of borstvoeding;
14. Onvermogen om te voldoen aan de protocolactiviteiten;
15. Andere PID's dan CVID of X-gebonden agammaglobulinemie
16. Patiënten geïnfecteerd met HIV, HBV of HCV
17. Patiënten met AIDS, cystische fibrose of actieve hepatitis B of C.
18. Elke andere omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker het risico op deelname aan dit onderzoek kan vergroten.