Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Programme d'accès post-essai du TAK-577 pour la maladie de von Willebrand (MVW)

2 septembre 2025 mis à jour par: Takeda

Accès après l'essai pour l'étude SHP677-304 : Facteur von Willebrand recombinant (rVWF) pour les sujets adultes et pédiatriques atteints d'une maladie de von Willebrand (MVW) sévère

Le programme d'accès après l'essai permet aux participants éligibles d'avoir accès à un traitement non autorisé pour des raisons humanitaires. Le facteur von Willebrand recombinant (rVWF), également connu sous le nom de TAK-577, est un médicament destiné à aider à traiter la maladie de von Willebrand (MVW). Ce programme d'accès post-essai permet un accès continu aux enfants et aux adultes qui bénéficient du traitement dans le cadre de l'étude SHP677-304 (NCT03879135).

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un programme d'accès post-essai dans lequel le médicament administré est appelé TAK-577. Cette étude donnera accès au TAK-577 avant l'autorisation de mise sur le marché pour les participants éligibles atteints de maladie de von Willebrand sévère qui bénéficient d'un traitement dans le cadre de l'étude SHP677-304 et ne peuvent pas être traités de manière adéquate via la norme de soins actuelle et ne peuvent pas participer à un essai clinique.

Tous les participants recevront du TAK-577 sous forme de perfusion intraveineuse séquentielle en fonction de leur poids.

Il s'agit d'un programme international multicentrique. Les participants continueront le traitement jusqu'à ce qu'un bénéfice ne soit plus dérivé du traitement (ou que le traitement ne soit plus tolérable), que la décision du sponsor de mettre fin au programme, que le participant choisisse d'interrompre le traitement ou que le TAK-577 devienne disponible dans le commerce pour les enfants.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant a terminé la période de traitement de l'étude SHP677-304 (au moins 12 mois de traitement à l'étude).
  2. Le participant a eu une bonne réponse clinique au traitement par le FVWr.
  3. Le participant n'a accès à aucune thérapie de remplacement comparable ou satisfaisante disponible au niveau du pays.
  4. Le participant sera/a été affecté négativement par l'arrêt du rVWF.
  5. Le participant et/ou un ou plusieurs parents/tuteurs légaux sont informés de la nature du programme d'accès après l'essai et peuvent fournir un consentement éclairé écrit pour eux-mêmes ou pour l'enfant à participer (avec l'accord d'un enfant le cas échéant) avant le traitement).

Critère d'exclusion:

1. Les participants présentant une hypersensibilité/intolérance connue au médicament à l'étude ne seront pas éligibles pour cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2023

Première publication (Réel)

15 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

3 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-577 PTA

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner