Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TAK-577:n kokeilun jälkeinen pääsyohjelma von Willebrandin taudin (VWD) varalta

keskiviikko 3. tammikuuta 2024 päivittänyt: Takeda

Kokeilun jälkeinen pääsy tutkimukseen SHP677-304: Rekombinantti von Willebrand -tekijä (rVWF) aikuisille ja lapsille, joilla on vaikea Von Willebrandin tauti (VWD)

Kokeilujakson jälkeinen pääsyohjelma antaa oikeutetuille osallistujille pääsyn luvattomaan hoitoon myötätuntoisin perustein. Rekombinantti von Willebrand -tekijä (rVWF), joka tunnetaan myös nimellä TAK-577, on lääke, joka auttaa Von Willebrandin taudin (VWD) hoidossa. Tämä kokeilun jälkeinen pääsyohjelma mahdollistaa jatkuvan pääsyn lapsille ja aikuisille, jotka hyötyvät tutkimuksen SHP677-304 (NCT03879135) hoidosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Saatavilla

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kokeilun jälkeinen pääsyohjelma, jossa annettava lääke on nimeltään TAK-577. Tämä tutkimus tarjoaa pääsyn TAK-577:ään ennen myyntiluvan myöntämistä kelpoisille osallistujille, joilla on vaikea VWD ja jotka hyötyvät hoidosta tutkimuksessa SHP677-304 ja joita ei voida hoitaa riittävästi nykyisellä hoitotasolla eivätkä voi osallistua kliiniseen tutkimukseen.

Kaikki osallistujat saavat TAK-577:n peräkkäisenä suonensisäisenä infuusiona painonsa perusteella.

Tämä on monikeskus, kansainvälinen ohjelma. Osallistujat jatkavat hoitoa, kunnes hoidosta ei enää saada hyötyä (tai hoito ei ole enää siedettävä), sponsori päättää ohjelman lopettamisesta, osallistuja päättää keskeyttää hoidon tai TAK-577 tulee kaupallisesti saataville lapsille.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Hoito IND/protokolla

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistuja on suorittanut SHP677-304-tutkimuksen hoitojakson (vähintään 12 kuukautta tutkimushoidossa).
  2. Osallistujalla oli hyvä kliininen vaste rVWF-hoidolle.
  3. Osallistujalla ei ole mahdollisuutta saada mitään vastaavaa tai tyydyttävää vaihtoehtoista korvaushoitoa, joka on saatavilla maassa.
  4. rVWF:n lopettaminen vaikuttaa/on vaikuttanut negatiivisesti osallistujaan.
  5. Osallistuja ja/tai vanhemmat/laillinen huoltaja saavat tietoa kokeen jälkeisen pääsyohjelman luonteesta ja voivat antaa itselleen tai lapselle kirjallisen suostumuksen osallistumiseen (lapsen suostumuksella tarvittaessa) ennen hoitoa).

Poissulkemiskriteerit:

1. Osallistujat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä/intoleransseja tutkimuslääkkeelle, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-577 PTA

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Von Willebrandin tauti (VWD)

Kliiniset tutkimukset TAK-577

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa