Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Post Trial Access Program for TAK-577 for Von Willebrand Disease (VWD)

2. september 2025 opdateret af: Takeda

Adgang efter forsøg til undersøgelse SHP677-304: Rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) for voksne og pædiatriske forsøgspersoner med svær Von Willebrands sygdom (VWD)

Adgangsprogrammet efter retssagen giver berettigede deltagere mulighed for at få adgang til ulicenseret behandling af medfølende grunde. Rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF), også kendt som TAK-577, er et lægemiddel, der hjælper med at behandle Von Willebrands sygdom (VWD). Dette adgangsprogram efter forsøg muliggør fortsat adgang til børn og voksne, der nyder godt af behandling på studiet SHP677-304 (NCT03879135).

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et adgangsprogram efter forsøg, hvor lægemidlet, der gives, kaldes TAK-577. Denne undersøgelse vil give adgang til TAK-577 før markedsføringstilladelse for kvalificerede deltagere med svær VWD, som nyder godt af behandling på undersøgelse SHP677-304 og ikke kan behandles tilstrækkeligt via den nuværende standard for pleje og ikke kan deltage i et klinisk forsøg.

Alle deltagere vil modtage TAK-577 som en sekventiel intravenøs infusion baseret på deres vægt.

Dette er et multicenter, internationalt program. Deltagerne vil fortsætte behandlingen, indtil en fordel ikke længere opnås ved behandlingen (eller behandlingen ikke længere er tolerabel), sponsorens beslutning om at afslutte programmet, deltageren vælger at afbryde behandlingen, eller TAK-577 bliver kommercielt tilgængelig for børn.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren har gennemført behandlingsperioden for SHP677-304-undersøgelsen (mindst 12 måneder efter undersøgelsesbehandling).
  2. Deltageren havde god klinisk respons på rVWF-behandling.
  3. Deltageren har ikke adgang til nogen sammenlignelig eller tilfredsstillende alternativ erstatningsterapi tilgængelig på landeniveau.
  4. Deltageren vil blive/er blevet negativt påvirket af afbrydelse af rVWF.
  5. Deltageren og/eller en forælder/værge er informeret om arten af ​​adgangsprogrammet efter forsøget og kan give skriftligt informeret samtykke til sig selv eller barnet til at deltage (med samtykke fra et barn, når det er relevant) før behandling).

Ekskluderingskriterier:

1. Deltagere med kendt overfølsomhed/intolerance over for undersøgelseslægemidlet vil ikke være berettiget til denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2023

Først opslået (Faktiske)

15. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

3. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-577 PTA

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner