Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Post-proeftoegangsprogramma van TAK-577 voor de ziekte van Von Willebrand (VWD)

2 september 2025 bijgewerkt door: Takeda

Toegang na het onderzoek voor onderzoek SHP677-304: Recombinante von Willebrand-factor (rVWF) voor volwassenen en kinderen met ernstige ziekte van Von Willebrand (VWD)

Het toegangsprogramma na het proces biedt in aanmerking komende deelnemers de mogelijkheid om op medelevende gronden toegang te krijgen tot een behandeling zonder vergunning. Recombinante von Willebrand-factor (rVWF), ook bekend als TAK-577, is een geneesmiddel ter behandeling van de ziekte van Von Willebrand (VWD). Dit toegangsprogramma na het onderzoek maakt voortgezette toegang mogelijk voor kinderen en volwassenen die baat hebben bij de behandeling in het onderzoek SHP677-304 (NCT03879135).

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een post-trial toegangsprogramma waarbij het medicijn dat wordt gegeven TAK-577 heet. Deze studie zal toegang bieden tot TAK-577 vóór de vergunning voor het in de handel brengen van in aanmerking komende deelnemers met ernstige VWD die baat hebben bij de behandeling in studie SHP677-304 en die niet adequaat kunnen worden behandeld via de huidige zorgstandaard en die niet kunnen deelnemen aan een klinische proef.

Alle deelnemers ontvangen TAK-577 als een opeenvolgende intraveneuze infusie op basis van hun gewicht.

Dit is een multi-center, internationaal programma. Deelnemers zullen de behandeling voortzetten totdat er geen voordeel meer uit de behandeling wordt gehaald (of de behandeling niet langer wordt verdragen), de sponsor besluit om het programma te beëindigen, de deelnemer ervoor kiest om de behandeling te staken, of TAK-577 commercieel beschikbaar wordt voor kinderen.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De deelnemer heeft de behandelingsperiode van het SHP677-304-onderzoek voltooid (minstens 12 maanden studiebehandeling).
  2. Deelnemer had een goede klinische respons op behandeling met rVWF.
  3. De deelnemer heeft geen toegang tot enige vergelijkbare of bevredigende alternatieve vervangingstherapie die op landniveau beschikbaar is.
  4. Deelnemer zal/is negatief beïnvloed door het stopzetten van rVWF.
  5. De deelnemer en/of een ouder(s)/wettelijke voogd worden geïnformeerd over de aard van het toegangsprogramma na de proefperiode en kunnen vóór de behandeling schriftelijke geïnformeerde toestemming geven aan zichzelf of het kind om deel te nemen (indien van toepassing met toestemming van een kind).

Uitsluitingscriteria:

1. Deelnemers met een bekende overgevoeligheid/intolerantie voor het onderzoeksgeneesmiddel komen niet in aanmerking voor dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-577 PTA

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren