Programa de acesso pós-teste de TAK-577 para doença de Von Willebrand (VWD)
Acesso pós-ensaio para o estudo SHP677-304: Fator de Von Willebrand recombinante (rVWF) para indivíduos adultos e pediátricos com doença de Von Willebrand grave (VWD)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um programa de acesso pós-ensaio em que o medicamento administrado é denominado TAK-577. Este estudo fornecerá acesso ao TAK-577 antes da autorização de comercialização para participantes elegíveis com DVW grave que estão se beneficiando do tratamento no estudo SHP677-304 e não podem ser tratados adequadamente por meio do padrão atual de atendimento e não podem entrar em um ensaio clínico.
Todos os participantes receberão TAK-577 como uma infusão intravenosa sequencial com base no peso.
Este é um programa multicêntrico e internacional. Os participantes continuarão o tratamento até que um benefício não seja mais derivado do tratamento (ou o tratamento não seja mais tolerável), a decisão do patrocinador de encerrar o programa, o participante opte por descontinuar o tratamento ou o TAK-577 se torne comercialmente disponível para crianças.
Tipo de estudo
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante completou o período de tratamento do estudo SHP677-304 (pelo menos 12 meses de tratamento do estudo).
- O participante teve boa resposta clínica ao tratamento com rVWF.
- O participante não tem acesso a nenhuma terapia de substituição alternativa comparável ou satisfatória disponível a nível nacional.
- O participante será/foi impactado negativamente pela descontinuação do rVWF.
- O participante e/ou pai(s)/responsável legal é informado sobre a natureza do programa de acesso pós-ensaio e pode fornecer consentimento informado por escrito para si ou para a criança participar (com consentimento da criança, quando apropriado) antes do tratamento).
Critério de exclusão:
1. Os participantes com hipersensibilidade/intolerância conhecida ao medicamento do estudo não serão elegíveis para este estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Von Willebrand doenças
Outros números de identificação do estudo
- TAK-577 PTA
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