Programa de acceso posterior al ensayo de TAK-577 para la enfermedad de Von Willebrand (VWD)
Acceso posterior al ensayo para el estudio SHP677-304: factor de Von Willebrand recombinante (rVWF) para sujetos adultos y pediátricos con enfermedad de Von Willebrand (VWD) grave
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un programa de acceso posterior al ensayo en el que el medicamento que se administra se llama TAK-577. Este estudio brindará acceso a TAK-577 antes de la autorización de comercialización para participantes elegibles con EvW grave que se benefician del tratamiento en el estudio SHP677-304 y no pueden recibir tratamiento adecuado con el estándar de atención actual y no pueden participar en un ensayo clínico.
Todos los participantes recibirán TAK-577 como una infusión intravenosa secuencial según su peso.
Este es un programa internacional multicéntrico. Los participantes continuarán el tratamiento hasta que ya no se derive ningún beneficio del tratamiento (o el tratamiento ya no sea tolerable), la decisión del patrocinador de finalizar el programa, el participante elija suspender el tratamiento o TAK-577 esté disponible comercialmente para niños.
Tipo de estudio
Tipo de acceso ampliado
- Tratamiento IND/Protocolo
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante ha completado el período de tratamiento del estudio SHP677-304 (al menos 12 meses de tratamiento del estudio).
- El participante tuvo una buena respuesta clínica al tratamiento con rVWF.
- El participante no tiene acceso a ninguna terapia de reemplazo alternativa comparable o satisfactoria disponible a nivel de país.
- El participante se verá/ha sido afectado negativamente por la interrupción del rVWF.
- Se informa al participante y/o a sus padres/tutor legal sobre la naturaleza del programa de acceso posterior al ensayo y pueden proporcionar su consentimiento informado por escrito para ellos o para el niño para participar (con el consentimiento del niño cuando corresponda) antes del tratamiento).
Criterio de exclusión:
1. Los participantes con hipersensibilidad/intolerancia conocida al fármaco del estudio no serán elegibles para este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Enfermedades de von Willebrand
Otros números de identificación del estudio
- TAK-577 PTA
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .