Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tilgangsprogram etter prøveversjon av TAK-577 for Von Willebrands sykdom (VWD)

2. september 2025 oppdatert av: Takeda

Etter prøvetilgang for studie SHP677-304: Rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) for voksne og pediatriske personer med alvorlig Von Willebrand-sykdom (VWD)

Tilgangsprogrammet etter rettssaken lar kvalifiserte deltakere få tilgang til ulisensiert behandling på medfølende grunnlag. Rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF) også kjent som TAK-577, er en medisin som hjelper til med å behandle Von Willebrands sykdom (VWD). Dette tilgangsprogrammet etter utprøving muliggjør fortsatt tilgang til barn og voksne som drar nytte av behandling på studien SHP677-304 (NCT03879135).

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er et tilgangsprogram etter utprøving der stoffet som gis kalles TAK-577. Denne studien vil gi tilgang til TAK-577 før markedsføringstillatelse for kvalifiserte deltakere med alvorlig VWD som drar nytte av behandling i studien SHP677-304 og som ikke kan behandles adekvat via gjeldende behandlingsstandard og ikke kan delta i en klinisk studie.

Alle deltakere vil motta TAK-577 som en sekvensiell intravenøs infusjon basert på vekt.

Dette er et multisenter, internasjonalt program. Deltakerne vil fortsette behandlingen til en fordel ikke lenger oppnås fra behandlingen (eller behandlingen ikke lenger er tolerabel), sponsorbeslutningen om å avslutte programmet, deltakeren velger å avbryte behandlingen, eller TAK-577 blir kommersielt tilgjengelig for barn.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren har fullført behandlingsperioden for SHP677-304-studien (minst 12 måneder etter studiebehandling).
  2. Deltakeren hadde god klinisk respons på rVWF-behandling.
  3. Deltakeren har ikke tilgang til noen sammenlignbar eller tilfredsstillende alternativ erstatningsterapi tilgjengelig på landnivå.
  4. Deltakeren vil bli/har blitt negativt påvirket av seponering av rVWF.
  5. Deltaker og/eller en forelder/verge er informert om innholdet av tilgangsprogrammet etter prøveperioden og kan gi skriftlig informert samtykke for seg selv eller barnet til å delta (med samtykke fra et barn når det er aktuelt) før behandling).

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakere med kjent overfølsomhet/intoleranse overfor studiemedikamentet vil ikke være kvalifisert for denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

3. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-577 PTA

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere