Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program přístupu po zkušební verzi TAK-577 pro von Willebrandovu chorobu (VWD)

2. září 2025 aktualizováno: Takeda

Přístup po zkušební době pro studii SHP677-304: Rekombinantní von Willebrandův faktor (rVWF) pro dospělé a dětské pacienty s těžkou von Willebrandovou chorobou (VWD)

Program přístupu po soudním řízení umožňuje oprávněným účastníkům získat přístup k nelicencované léčbě na základě soucitu. Rekombinantní von Willebrandův faktor (rVWF), také známý jako TAK-577, je lék, který pomáhá léčit von Willebrandovu chorobu (VWD). Tento program přístupu po ukončení zkoušky umožňuje nepřetržitý přístup k dětem a dospělým, kteří mají prospěch z léčby ve studii SHP677-304 (NCT03879135).

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o program přístupu po skončení zkoušky, ve kterém se podávaná droga nazývá TAK-577. Tato studie poskytne přístup k TAK-577 před registrací pro způsobilé účastníky s těžkou VWD, kteří mají prospěch z léčby ve studii SHP677-304 a nemohou být adekvátně léčeni současným standardem péče a nemohou vstoupit do klinické studie.

Všichni účastníci dostanou TAK-577 jako sekvenční intravenózní infuzi na základě jejich hmotnosti.

Jedná se o multicentrický mezinárodní program. Účastníci budou pokračovat v léčbě, dokud z léčby přestane vycházet přínos (nebo léčba již není tolerovatelná), rozhodnutí sponzora ukončit program, účastník se nerozhodne léčbu přerušit nebo dokud se TAK-577 nestane komerčně dostupným pro děti.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník dokončil léčebné období studie SHP677-304 (alespoň 12 měsíců na studijní léčbě).
  2. Účastník měl dobrou klinickou odpověď na léčbu rVWF.
  3. Účastník nemá přístup k žádné srovnatelné nebo uspokojivé alternativní náhradní léčbě dostupné na úrovni země.
  4. Účastník bude/byl negativně ovlivněn ukončením rVWF.
  5. Účastník a/nebo rodič (rodiče)/zákonný zástupce jsou informováni o povaze programu přístupu po skončení zkušebního období a mohou před léčbou poskytnout písemný informovaný souhlas pro sebe nebo dítě s účastí (se souhlasem dítěte, je-li to vhodné).

Kritéria vyloučení:

1. Účastníci se známou přecitlivělostí/nesnášenlivostí na studované léčivo nebudou způsobilí pro tuto studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

3. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-577 PTA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit