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Sélumétinib pour la prévention de la croissance du neurofibrome plexiforme dans la NF de type 1 (NF114)

26 mai 2026 mis à jour par: Girish Dhall, MD, University of Alabama at Birmingham

Essai de phase 2 sur le sélumétinib pour la prévention de la croissance et de la morbidité du neurofibrome plexiforme dans la neurofibromatose de type 1

Les neurofibromes plexiformes (PN) sont connus pour entraîner une morbidité importante chez les enfants atteints de NF1. La récente approbation de la FDA pour le sélumétinib chez les enfants de 2 ans et plus présentant une NP symptomatique inopérable était basée sur la découverte que le sélumétinib réduit la majorité de la NP chez les enfants atteints de NF1 et entraîne un bénéfice cliniquement significatif tel qu'une amélioration de la douleur ou de l'amplitude de mouvement. Cependant, de nombreuses morbidités, telles que la cécité ou les lésions nerveuses, ne peuvent pas être complètement inversées par le rétrécissement de la NP. Par conséquent, il demeure un besoin crucial dans cette population de patients de déterminer si les jeunes participants atteints de NP dans des zones à haut risque peuvent bénéficier d'une intervention médicale précoce avant le développement de problèmes cliniques. Cette étude déterminera si les participants présentant une NP asymptomatique dans des zones à haut risque peuvent potentiellement bénéficier d'un traitement précoce par le sélumétinib.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les neurofibromes plexiformes (PN) sont connus pour entraîner une morbidité importante chez les enfants atteints de NF1. La récente approbation de la FDA pour le sélumétinib chez les enfants de 2 ans et plus présentant une NP symptomatique inopérable était basée sur la découverte que le sélumétinib réduit la majorité de la NP chez les enfants atteints de NF1 et entraîne un bénéfice cliniquement significatif tel qu'une amélioration de la douleur ou de l'amplitude de mouvement. Cependant, de nombreuses morbidités, telles que la cécité ou les lésions nerveuses, ne peuvent pas être complètement inversées par le rétrécissement de la NP. Par conséquent, il demeure un besoin crucial dans cette population de patients de déterminer si les jeunes participants atteints de NP dans des zones à haut risque peuvent bénéficier d'une intervention médicale précoce avant le développement de problèmes cliniques. Cette étude déterminera si les participants présentant une NP asymptomatique dans des zones à haut risque peuvent potentiellement bénéficier d'un traitement précoce par le sélumétinib.

Autre : Cet essai sera mené par le Consortium d'essais cliniques sur la neurofibromatose, financé par le programme de recherche médicale dirigé par le Congrès du ministère de la Défense, qui comprend 24 sites à travers les États-Unis.

Intervention : Sélumétinib (KoselugoTM) à la dose approuvée par la FDA de 25 mg/m2/dose PO BID.

Durée de l'étude : 7 ans Durée des participants : 5 ans

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

200

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Karen Cole-Plourde, BA
  • Numéro de téléphone: 2055141317
  • E-mail: kplourde@uab.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Childrens of Alabama
        • Chercheur principal:
          • Girish Dhall, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Laura Katie Metrock, MD
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Chercheur principal:
          • Tena Rosser, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Nathan Robison, MD
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cynthia Campen, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Children's National Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Benjamin Siegel, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Chercheur principal:
          • Miriam Bornhorst, MD
        • Contact:
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 63637
        • Recrutement
        • University of Chicago
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • James Tonsgard, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Hospital for Children/Indiana University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21231
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University
        • Chercheur principal:
          • Jaishri Blakeley, MD
        • Contact:
          • Joshua Roberts, PhD
          • Numéro de téléphone: (410) 955-6827
          • E-mail: jrobe112@jhmi.edu
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • Recrutement
        • National Cancer Institute/ National Institutes of Health
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Brigitte Widemann, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nicole Ullrich, MD, PhD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Radhika Dhamija, MBBS
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University - St. Louis
        • Chercheur principal:
          • Amy Armstrong, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Fisher, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • University of Texas, Southwestern
        • Chercheur principal:
          • Laura Klesse, MD, PhD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

PARTIE 1:

Critère d'intégration:

  1. Âge : > 1 (> 12 mois) et ≤ 8 ans au moment de l'inscription à l'étude.
  2. Diagnostic : participants avec un diagnostic de NF1 basé sur les critères consensuels révisés de 2021 [52] et
  3. Aucun PN connu (avant l'inscription à la partie 1). Les participants pour lesquels il existe une suspicion clinique de NP (par exemple, asymétrie faciale subtile ou grande zone hyperpigmentée sus-jacente) peuvent être inclus dans l'étude après discussion avec le directeur de l'étude, à condition qu'ils n'aient pas déjà subi d'IRM de la région préoccupante et sont par ailleurs asymptomatiques.
  4. Examen physique dans votre établissement dans l'année précédant le consentement.
  5. Le consentement éclairé écrit doit être obtenu des tuteurs légaux de tous les participants âgés de moins de 18 ans.

Critère d'exclusion:

  1. Présence d'une NP symptomatique connue avec ou sans imagerie IRM antérieure.
  2. Les patients ayant déjà subi une IRM corps entier (WBMRI) sont exclus de l'étude. Cependant, les patients qui ont subi une ou plusieurs IRM régionales pour une indication autre qu'une NP et qui n'avaient pas de NP identifiée lors d'une IRM précédente peuvent toujours être éligibles à l'étude.
  3. Impossibilité de subir une IRM et/ou contre-indication aux examens IRM suivant le protocole IRM.
  4. Traitement préalable par sélumétinib ou un autre inhibiteur spécifique de MEK1/2.
  5. Preuve d'une voie optique ou d'un autre gliome de bas grade, gliome de haut grade, tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique ou autre cancer/tumeur nécessitant un traitement par chimiothérapie, thérapie biologique ou radiothérapie.
  6. Radiothérapie continue, chimiothérapie, hormonothérapie dirigée contre une tumeur, immunothérapie ou thérapie biologique.
  7. Jugement clinique de l'investigateur selon lequel le patient ne doit pas participer à l'étude.

PARTIE 2:

Critère d'intégration:

  1. Inscrit à la partie 1 de cette étude et terminé le WBMRI de base dans les 6 semaines suivant l'inscription prévue pour la partie 2.

  2. Un PN mesurable (≥ 3 ml) dans un endroit à haut risque tel que défini ci-dessous (cela doit être confirmé par le président de l'étude ou un membre du comité d'étude avant l'inscription à la partie 2).

    • Dans la tête ou le cou (à l’exception des lésions isolées du cuir chevelu) OU
    • Au sein du plexus brachial ou lombo-sacré OU

    • Adjacent à une ou plusieurs structures à haut risque, défini comme :

      1. Vaisseau sanguin majeur (« nommé ») OU
      2. Voies respiratoires majeures (« nommées ») OU
      3. Viscère creux OU
      4. Moelle épinière et foramens OU
      5. Organes vitaux (y compris le cœur, les poumons, le foie, la rate, etc.)
  3. Surface corporelle (BSA) : BSA ≥ 0,55 m2 [en attendant la disponibilité de la formulation de granulés].
  4. État de performance : performances Lansky ≥70 %. Les participants qui sont en fauteuil roulant en raison d'une paralysie ou d'une immobilité secondaire à une manifestation de NF1 non liée à la NP (telle qu'une pseudarthrose tibiale ou une scoliose sévère) doivent être considérés comme ambulatoires lorsqu'ils sont dans leur fauteuil roulant.
  5. Capable d'avaler des capsules entières [En attendant la disponibilité de la formulation en granulés].
  6. Fonction hématologique : nombre absolu de neutrophiles ≥1 200/µL, hémoglobine ≥9 g/dL et plaquettes ≥100 000/µL (sans transfusions).
  7. Fonction hépatique : Bilirubine à 1,5 fois la limite supérieure de la normale pour l'âge, à l'exception des personnes atteintes du syndrome de Gilbert, et AST/ALT à ≤ 3 fois la limite supérieure de la normale.

  8. Fonction rénale : clairance de la créatinine ou DFG radio-isotopique ≥60 ml/min/1,73 m2 ou une créatinine sérique normale en fonction de l'âge, décrite dans le tableau ci-dessous.

    Âge (années) Créatinine sérique maximale (mg/dL)

    ≤5 0,8 >5 à ≤10 1,0 >10 à ≤15 1,2 >15 1,5

  9. Fonction cardiaque :

    1. Fraction d'éjection normale (ECHO ou IRM cardiaque) ≥ 53 % (ou la normale institutionnelle ; si une plage est donnée, la valeur supérieure de la plage sera utilisée).
    2. ECG avec QTC ou QTcF ≤450 msec.

  10. Pression artérielle adéquate définie comme :

    Une tension artérielle (TA) ≤ le 95e percentile pour l'âge, la taille et le sexe. Une tension artérielle adéquate peut être obtenue à l’aide de médicaments pour le traitement de l’hypertension. Les participants doivent suivre un régime antihypertenseur stable pendant au moins 30 jours avant l'entrée à l'étude.

  11. Volonté d'éviter une exposition excessive au soleil et d'utiliser une protection solaire adéquate si une exposition au soleil est prévue.
  12. Volonté d'éviter l'ingestion de pamplemousses et d'oranges de Séville (ainsi que d'autres produits contenant ces fruits, par exemple du jus de pamplemousse ou de la marmelade) pendant l'étude, car ceux-ci peuvent affecter le métabolisme du sélumétinib.

Critère d'exclusion:

  1. Preuve d'une voie optique ou d'un autre gliome de bas grade, gliome de haut grade, tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique ou autre cancer/tumeur nécessitant un traitement par chimiothérapie, thérapie biologique ou radiothérapie.
  2. Radiothérapie, chimiothérapie, hormonothérapie, immunothérapie ou thérapie biologique en cours dirigées contre une tumeur.
  3. Prothèse, implant orthopédique ou appareil dentaire qui interférerait avec l'analyse volumétrique de la NP cible à l'IRM.
  4. Utilisation d'un agent expérimental au cours des 30 derniers jours.
  5. Tout signe de maladie systémique grave ou incontrôlée, d'infection active, de diathèse hémorragique active ou de transplantation rénale, y compris tout patient connu pour avoir l'hépatite B, l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) sera exclu.
  6. Les participants qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de la sécurité de l'étude.
  7. Nausées et vomissements réfractaires, maladies gastro-intestinales chroniques (par exemple, maladie inflammatoire de l'intestin) ou résection intestinale importante qui empêcherait une absorption adéquate.
  8. Supplémentation en vitamine E supérieure à 100 % de la dose quotidienne recommandée. Toute multivitamine contenant de la vitamine E doit être arrêtée avant le début du traitement.
  9. Les participants n'atteignent pas une tension artérielle adéquate malgré un traitement antihypertenseur pour contrôler la tension artérielle.

  10. Conditions cardiaques :

    1. Maladie coronarienne héréditaire connue
    2. Insuffisance cardiaque symptomatique (cardiomyopathie antérieure ou actuelle de classe II-IV de la NYHA, ou cardiopathie valvulaire grave)
    3. Cardiomyopathie antérieure ou actuelle
    4. Cardiopathie valvulaire sévère
    5. Antécédents de fibrillation auriculaire

  11. Conditions ophtalmologiques :

    1. Antécédents actuels ou passés de rétinopathie séreuse centrale ou de décollement épithélial pigmentaire rétinien (RPED).
    2. Antécédents actuels ou passés d'occlusion de la veine rétinienne.
    3. Histoire de la radiothérapie qui incluait l'orbite dans le domaine du traitement.
    4. Pression intraoculaire (PIO) connue > 21 mmHg (ou LSN ajustée en fonction de l'âge) ou glaucome incontrôlé (indépendamment de la PIO). Les participants atteints de glaucome connu et d'augmentation de la PIO qui n'ont pas de vision significative (perception de la lumière uniquement ou pas de perception de la lumière) et ne ressentent pas de douleur liée au glaucome peuvent être éligibles après discussion avec le président de l'étude.
    5. Les participants présentant toute autre anomalie significative à l'examen ophtalmologique doivent être discutés avec le directeur de l'étude pour leur éligibilité potentielle.
    6. Les résultats ophtalmologiques secondaires à un gliome de longue date de la voie optique (tels que perte visuelle, pâleur du nerf optique ou strabisme) ne seront PAS considérés comme une anomalie significative aux fins de l'étude.
  12. Hypersensibilité sévère connue au sélumétinib ou à tout excipient du sélumétinib ou antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés de composition chimique ou biologique similaire à celle du sélumétinib.
  13. Chirurgie majeure récente dans un minimum de 4 semaines avant le début du traitement à l'étude.
  14. Toute toxicité chronique non résolue de grade CTCAE ≥ 2 suite à un traitement précédent, à l'exception de l'alopécie.
  15. Prendre des suppléments à base de plantes ou des médicaments connus pour être des inhibiteurs ou des inducteurs forts ou modérés des enzymes du cytochrome P450 (CYP) 2C19 et CYP3A4 ou du fluconazole, à moins que ces produits ne puissent être arrêtés en toute sécurité au moins 14 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) avant le première dose du médicament à l'étude.

PARTIE 3 :

Critère d'intégration:

  1. Inscrit à la partie 2 de cette étude et présentait une croissance de la NP > 20 % OU le développement de symptômes liés à la NP pendant la partie observation de la partie 2 (y compris les 2 premières années pour le bras d'observation OU au cours de la première année d'observation après le traitement par le sélumétinib ).
  2. Surface corporelle (BSA) : BSA ≥ 0,55 m2 [en attendant la disponibilité de la formulation de granulés].
  3. État de performance : performances Lansky ≥70 %. Les participants qui sont en fauteuil roulant en raison d'une paralysie ou d'une immobilité secondaire à une manifestation de NF1 non liée à la NP (telle qu'une pseudarthrose tibiale ou une scoliose sévère) doivent être considérés comme ambulatoires lorsqu'ils sont dans leur fauteuil roulant.
  4. Capable d'avaler des capsules entières [En attendant la disponibilité de la formulation en granulés].
  5. Fonction hématologique : nombre absolu de neutrophiles ≥1 200/µL, hémoglobine ≥9 g/dL et plaquettes ≥100 000/µL (sans transfusions).
  6. Fonction hépatique : Bilirubine à 1,5 fois la limite supérieure de la normale pour l'âge, à l'exception des personnes atteintes du syndrome de Gilbert, et AST/ALT à ≤ 3 fois la limite supérieure de la normale.

  7. Fonction rénale : clairance de la créatinine ou DFG radio-isotopique ≥60 mL/min/1,73 m2 ou une créatinine sérique normale en fonction de l'âge, décrite dans le tableau ci-dessous.

    Âge (années) Créatinine sérique maximale (mg/dL)

    ≤5 0,8 >5 à ≤10 1,0 >10 à ≤15 1,2 >15 1,5

  8. Fonction cardiaque :

    1. Fraction d'éjection normale (ECHO ou IRM cardiaque) ≥ 53 % (ou la normale institutionnelle ; si une plage est donnée, la valeur supérieure de la plage sera utilisée).
    2. ECG avec QTC ou QTcF ≤450 msec.

  9. Pression artérielle adéquate définie comme :

    Une tension artérielle (TA) ≤ le 95e percentile pour l'âge, la taille et le sexe. Une tension artérielle adéquate peut être obtenue à l’aide de médicaments pour le traitement de l’hypertension. Les participants doivent suivre un régime antihypertenseur stable pendant au moins 30 jours avant l'entrée à l'étude.

  10. Volonté d'éviter une exposition excessive au soleil et d'utiliser une protection solaire adéquate si une exposition au soleil est prévue.
  11. Volonté d'éviter l'ingestion de pamplemousses et d'oranges de Séville (ainsi que d'autres produits contenant ces fruits, par exemple du jus de pamplemousse ou de la marmelade) pendant l'étude, car ceux-ci peuvent affecter le métabolisme du sélumétinib.

Critère d'exclusion:

  1. Preuve d'une voie optique ou d'un autre gliome de bas grade, gliome de haut grade, tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique ou autre cancer/tumeur nécessitant un traitement par chimiothérapie, thérapie biologique ou radiothérapie.
  2. Radiothérapie, chimiothérapie, hormonothérapie, immunothérapie ou thérapie biologique en cours dirigées contre une tumeur.
  3. Prothèse, implant orthopédique ou appareil dentaire qui interférerait avec l'analyse volumétrique de la NP cible à l'IRM.
  4. Tout signe de maladie systémique grave ou incontrôlée, d'infection active, de diathèse hémorragique active ou de transplantation rénale, y compris tout patient connu pour avoir l'hépatite B, l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) sera exclu.
  5. Les participants qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de la sécurité de l'étude.
  6. Nausées et vomissements réfractaires, maladies gastro-intestinales chroniques (par exemple, maladie inflammatoire de l'intestin) ou résection intestinale importante qui empêcherait une absorption adéquate.
  7. Supplémentation en vitamine E supérieure à 100 % de la dose quotidienne recommandée. Toute multivitamine contenant de la vitamine E doit être arrêtée avant le début du traitement.
  8. Les participants n'atteignent pas une tension artérielle adéquate malgré un traitement antihypertenseur pour contrôler la tension artérielle.

  9. Conditions cardiaques :

    1. Maladie coronarienne héréditaire connue
    2. Insuffisance cardiaque symptomatique (cardiomyopathie antérieure ou actuelle de classe II-IV de la NYHA, ou cardiopathie valvulaire grave)
    3. Cardiomyopathie antérieure ou actuelle
    4. Cardiopathie valvulaire sévère
    5. Antécédents de fibrillation auriculaire

  10. Conditions ophtalmologiques :

    1. Antécédents actuels ou passés de rétinopathie séreuse centrale ou de décollement épithélial pigmentaire rétinien (RPED).
    2. Antécédents actuels ou passés d'occlusion de la veine rétinienne.
    3. Histoire de la radiothérapie qui incluait l'orbite dans le domaine du traitement.
    4. Pression intraoculaire (PIO) connue > 21 mmHg (ou LSN ajustée en fonction de l'âge) ou glaucome incontrôlé (indépendamment de la PIO). Les participants atteints de glaucome connu et d'augmentation de la PIO qui n'ont pas de vision significative (perception de la lumière uniquement ou pas de perception de la lumière) et ne ressentent pas de douleur liée au glaucome peuvent être éligibles après discussion avec le président de l'étude.
    5. Les participants présentant toute autre anomalie significative à l'examen ophtalmologique doivent être discutés avec le directeur de l'étude pour leur éligibilité potentielle.
    6. Les résultats ophtalmologiques secondaires à un gliome de longue date de la voie optique (tels que perte visuelle, pâleur du nerf optique ou strabisme) ne seront PAS considérés comme une anomalie significative aux fins de l'étude.
  11. Hypersensibilité sévère connue au sélumétinib ou à tout excipient du sélumétinib ou antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés de composition chimique ou biologique similaire à celle du sélumétinib.
  12. Chirurgie majeure récente dans un minimum de 4 semaines avant le début du traitement à l'étude.
  13. Toute toxicité chronique non résolue avec un grade CTC AE ≥ 2 suite à un traitement précédent, à l'exception de l'alopécie.
  14. Prendre des suppléments à base de plantes ou des médicaments connus pour être des inhibiteurs ou des inducteurs forts ou modérés des enzymes du cytochrome P450 (CYP) 2C19 et CYP3A4 ou du fluconazole, à moins que ces produits ne puissent être arrêtés en toute sécurité au moins 14 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) avant le première dose du médicament à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Partie 1 : WBMRI pour les patients NF1 sans NP connue
Évaluer l'incidence de la NP asymptomatique dans n'importe quel endroit chez les participants atteints de NF1 et sans NP connue
Expérimental: Partie 2 : Randomisation du traitement entre le sélumétinib et l'observation
Déterminer si le traitement par le sélumétinib prévient la croissance de la NP chez les jeunes participants atteints de tumeurs asymptomatiques dans des zones à haut risque
Médicament: Sélumétinib
Sélumétinib (KoselugoTM) à la dose approuvée par la FDA de 25 mg/m2/dose PO BID
Autres noms:
  • Koselugo
Expérimental: Partie 3 : Participants de la partie 2 présentant une NP croissante ou symptomatique
Évaluer la proportion de participants capables de maintenir la réponse tumorale après la transition vers un schéma posologique intermittent
Médicament: Sélumétinib
Sélumétinib (KoselugoTM) à la dose approuvée par la FDA de 25 mg/m2/dose PO BID
Autres noms:
  • Koselugo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression (SSP)
Délai: 60 mois
Survie sans progression (SSP) dans le groupe traité par sélumétinib par rapport à ceux du groupe d'observation
60 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les participants présentaient une NP mesurable jusque-là inconnue
Délai: 60 mois
Proportion de participants présentant un PN mesurable jusqu'alors inconnu à n'importe quel endroit sur l'imagerie WBMRI
60 mois
PSF
Délai: 60 mois
2) SSP jusqu'à un an après la transition d'un schéma posologique continu à un schéma posologique intermittent
60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Alabama at Birmingham

Collaborateurs

Children's Hospital of Philadelphia
Congressionally Directed Medical Research Programs

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 août 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2023

Première publication (Réel)

3 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2026

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB-300010135
  • 164893 (Autre identifiant: FDA - IND)
  • W81XWH-22-3-0001 (Autre subvention/numéro de financement: DoD and Alexion)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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