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Selumetinib zur Vorbeugung des Wachstums plexiformer Neurofibrome bei NF Typ 1 (NF114)

26. Mai 2026 aktualisiert von: Girish Dhall, MD, University of Alabama at Birmingham

Phase-2-Studie mit Selumetinib zur Prävention des Wachstums und der Morbidität plexiformer Neurofibrome bei Neurofibromatose Typ 1

Es ist bekannt, dass plexiforme Neurofibrome (PN) bei Kindern mit NF1 eine erhebliche Morbidität verursachen. Die jüngste FDA-Zulassung für Selumetinib bei Kindern ab 2 Jahren mit inoperabler symptomatischer PN basierte auf der Feststellung, dass Selumetinib den Großteil der PN bei Kindern mit NF1 verringert und zu einem klinisch bedeutsamen Nutzen wie einer Verbesserung der Schmerzen oder des Bewegungsumfangs führt. Viele Erkrankungen wie Blindheit oder Nervenschäden können jedoch durch PN-Schrumpfung nicht vollständig rückgängig gemacht werden. Daher besteht bei dieser Patientenpopulation nach wie vor ein dringender Bedarf, festzustellen, ob junge Teilnehmer mit PN an Hochrisikostandorten von einer frühzeitigen medizinischen Intervention profitieren könnten, bevor klinische Probleme auftreten. In dieser Studie wird ermittelt, ob Teilnehmer mit asymptomatischer PN an Hochrisikostandorten möglicherweise von einer frühzeitigen Behandlung mit Selumetinib profitieren können.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es ist bekannt, dass plexiforme Neurofibrome (PN) bei Kindern mit NF1 eine erhebliche Morbidität verursachen. Die jüngste FDA-Zulassung für Selumetinib bei Kindern ab 2 Jahren mit inoperabler symptomatischer PN basierte auf der Feststellung, dass Selumetinib den Großteil der PN bei Kindern mit NF1 verringert und zu einem klinisch bedeutsamen Nutzen wie einer Verbesserung der Schmerzen oder des Bewegungsumfangs führt. Viele Erkrankungen wie Blindheit oder Nervenschäden können jedoch durch PN-Schrumpfung nicht vollständig rückgängig gemacht werden. Daher besteht bei dieser Patientenpopulation nach wie vor ein dringender Bedarf, festzustellen, ob junge Teilnehmer mit PN an Hochrisikostandorten von einer frühzeitigen medizinischen Intervention profitieren könnten, bevor klinische Probleme auftreten. In dieser Studie wird ermittelt, ob Teilnehmer mit asymptomatischer PN an Hochrisikostandorten möglicherweise von einer frühzeitigen Behandlung mit Selumetinib profitieren können.

Sonstiges: Diese Studie wird vom Neurofibromatosis Clinical Trials Consortium durchgeführt, das vom Congressionally Directed Medical Research Program des Verteidigungsministeriums finanziert wird und aus 24 Standorten in den Vereinigten Staaten besteht.

Intervention: Selumetinib (KoselugoTM) in der von der FDA zugelassenen Dosis von 25 mg/m2/Dosis PO BID.

Studiendauer: 7 Jahre Teilnehmerdauer: 5 Jahre

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

200

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Karen Cole-Plourde, BA
  • Telefonnummer: 2055141317
  • E-Mail: kplourde@uab.edu

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • Childrens of Alabama
        • Hauptermittler:
          • Girish Dhall, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Laura Katie Metrock, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Hauptermittler:
          • Tena Rosser, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Nathan Robison, MD
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cynthia Campen, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Benjamin Siegel, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hauptermittler:
          • Miriam Bornhorst, MD
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 63637
        • Rekrutierung
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • James Tonsgard, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Hospital for Children/Indiana University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21231
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University
        • Hauptermittler:
          • Jaishri Blakeley, MD
        • Kontakt:
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Rekrutierung
        • National Cancer Institute/ National Institutes of Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Brigitte Widemann, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicole Ullrich, MD, PhD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Radhika Dhamija, MBBS
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University - St. Louis
        • Hauptermittler:
          • Amy Armstrong, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Fisher, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University of Texas, Southwestern
        • Hauptermittler:
          • Laura Klesse, MD, PhD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

TEIL 1:

Einschlusskriterien:

  1. Alter: > 1 (>12 Monate) und ≤8 Jahre zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung.
  2. Diagnose: Teilnehmer mit einer Diagnose von NF1 basierend auf den 2021 überarbeiteten Konsenskriterien [52] und
  3. Keine bekannte PN (vor der Einschreibung für Teil 1). Teilnehmer, bei denen ein klinischer Verdacht auf eine PN besteht (z. B. leichte Gesichtsasymmetrie oder großer darüber liegender hyperpigmentierter Bereich), können nach Rücksprache mit dem Studienleiter in die Studie aufgenommen werden, sofern bei ihnen zuvor keine MRT-Untersuchung der betroffenen Region durchgeführt wurde sind ansonsten asymptomatisch.
  4. Körperliche Untersuchung an Ihrer Einrichtung innerhalb eines Jahres vor der Einwilligung.
  5. Für alle Teilnehmer unter 18 Jahren muss eine schriftliche Einverständniserklärung der Erziehungsberechtigten eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorliegen einer bekannten, symptomatischen PN mit oder ohne vorherige MRT-Bildgebung.
  2. Patienten, bei denen zuvor eine Ganzkörper-MRT (WBMRT) durchgeführt wurde, sind von der Studie ausgeschlossen. Allerdings können Patienten, bei denen regionale MRT(s) für eine andere Indikation als eine PN durchgeführt wurden und bei denen in der vorherigen MRT keine PN festgestellt wurde, dennoch für die Studie in Frage kommen.
  3. Unfähigkeit, sich einer MRT zu unterziehen und/oder Kontraindikation für MRT-Untersuchungen gemäß dem MRT-Protokoll.
  4. Vorherige Behandlung mit Selumetinib oder einem anderen spezifischen MEK1/2-Inhibitor.
  5. Hinweise auf eine Sehbahn oder ein anderes niedriggradiges Gliom, hochgradiges Gliom, einen bösartigen Tumor der peripheren Nervenscheide oder einen anderen Krebs/Tumor, der eine Behandlung mit Chemotherapie, biologischer Therapie oder Strahlentherapie erfordert.
  6. Laufende Strahlentherapie, Chemotherapie, gegen einen Tumor gerichtete Hormontherapie, Immuntherapie oder biologische Therapie.
  7. Klinische Beurteilung durch den Prüfer, dass der Patient nicht an der Studie teilnehmen sollte.

TEIL 2:

Einschlusskriterien:

  1. Eingeschrieben in Teil 1 dieser Studie und Abschluss der Baseline-WBMRI innerhalb von 6 Wochen nach der geplanten Einschreibung in Teil 2.

  2. Eine messbare (≥3 ml) PN an einem Hochrisikoort wie unten definiert (dies muss vor der Einschreibung für Teil 2 vom Studienleiter oder einem Mitglied des Studienausschusses bestätigt werden).

    • Im Kopf oder Hals (mit Ausnahme isolierter Kopfhautläsionen) ODER
    • Innerhalb des Plexus brachialis oder lumbosacralis OR

    • Angrenzend an Hochrisikostruktur(en), definiert als:

      1. Großes („benanntes“) Blutgefäß ODER
      2. Großer („benannter“) Atemweg ODER
      3. Hohlviskos ODER
      4. Rückenmark und Foramina OR
      5. Lebenswichtige Organe (einschließlich Herz, Lunge, Leber, Milz usw.)
  3. Körperoberfläche (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [abhängig von der Verfügbarkeit der Granulatformulierung].
  4. Leistungsstatus: Lansky-Leistung ≥70 %. Teilnehmer, die aufgrund einer Lähmung oder Immobilität infolge einer nicht mit PN in Zusammenhang stehenden Manifestation von NF1 (z. B. Schienbeinpseudarthrose oder schwere Skoliose) an den Rollstuhl gebunden sind, sollten als gehfähig gelten, wenn sie im Rollstuhl sitzen.
  5. Kann ganze Kapseln schlucken [Abhängig von der Verfügbarkeit der Granulatformulierung].
  6. Hämatologische Funktion: Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1200/µL, Hämoglobin ≥ 9 g/dl und Blutplättchen ≥ 100.000/µL (ohne Transfusionen).
  7. Leberfunktion: Bilirubin innerhalb des 1,5-fachen oberen Normalwerts für das Alter, mit Ausnahme von Patienten mit Gilbert-Syndrom, und AST/ALT innerhalb des ≤ 3-fachen oberen Normalwerts.

  8. Nierenfunktion: Kreatinin-Clearance oder Radioisotop-GFR ≥60 ml/min/1,73 m2 oder ein normaler Serumkreatininwert basierend auf dem Alter, wie in der folgenden Tabelle beschrieben.

    Alter (Jahre) Maximales Serumkreatinin (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 bis ≤10 1,0 >10 bis ≤15 1,2 >15 1,5

  9. Herzfunktion:

    1. Normale Ejektionsfraktion (ECHO oder Herz-MRT) ≥ 53 % (oder der institutionelle Normalwert; wenn ein Bereich angegeben ist, wird der obere Wert des Bereichs verwendet).
    2. EKG mit QTC oder QTcF ≤450 ms.

  10. Angemessener Blutdruck ist definiert als:

    Ein Blutdruck (BP) ≤ dem 95. Perzentil für Alter, Größe und Geschlecht. Mit Medikamenten zur Behandlung von Bluthochdruck kann ein ausreichender Blutdruck erreicht werden. Die Teilnehmer müssen vor Studienbeginn mindestens 30 Tage lang eine stabile blutdrucksenkende Therapie erhalten.

  11. Bereitschaft, übermäßige Sonneneinstrahlung zu vermeiden und ausreichenden Sonnenschutz zu verwenden, wenn eine Sonneneinstrahlung zu erwarten ist.
  12. Bereitschaft, den Verzehr von Grapefruit und Sevilla-Orangen (sowie anderen Produkten, die diese Früchte enthalten, z. B. Grapefruitsaft oder Marmelade) während der Studie zu vermeiden, da diese den Selumetinib-Metabolismus beeinflussen können.

Ausschlusskriterien:

  1. Hinweise auf eine Sehbahn oder ein anderes niedriggradiges Gliom, hochgradiges Gliom, einen bösartigen Tumor der peripheren Nervenscheide oder einen anderen Krebs/Tumor, der eine Behandlung mit Chemotherapie, biologischer Therapie oder Strahlentherapie erfordert.
  2. Laufende Strahlentherapie, Chemotherapie, Hormontherapie, Immuntherapie oder biologische Therapie gegen einen Tumor.
  3. Prothesen, orthopädische Implantate oder Zahnspangen, die die volumetrische Analyse des Ziel-PN im MRT beeinträchtigen würden.
  4. Verwendung eines Prüfmittels innerhalb der letzten 30 Tage.
  5. Jeglicher Hinweis auf eine schwere oder unkontrollierte systemische Erkrankung, eine aktive Infektion, eine aktive Blutungsdiathese oder eine Nierentransplantation, einschließlich aller Patienten, von denen bekannt ist, dass sie Hepatitis B, Hepatitis C oder das humane Immundefizienzvirus (HIV) haben, werden ausgeschlossen.
  6. Teilnehmer, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie einzuhalten.
  7. Refraktäre Übelkeit und Erbrechen, chronische Magen-Darm-Erkrankungen (z. B. entzündliche Darmerkrankungen) oder erhebliche Darmresektionen, die eine ausreichende Resorption verhindern würden.
  8. Ergänzung mit Vitamin E von mehr als 100 % der empfohlenen Tagesdosis. Alle Multivitaminpräparate, die Vitamin E enthalten, müssen vor Beginn der Therapie abgesetzt werden.
  9. Teilnehmer erreichen trotz blutdrucksenkender Therapie zur Kontrolle des Blutdrucks keinen ausreichenden Blutdruck.

  10. Herzerkrankungen:

    1. Bekannte angeborene koronare Herzkrankheit
    2. Symptomatische Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse II-IV frühere oder aktuelle Kardiomyopathie oder schwere Herzklappenerkrankung)
    3. Frühere oder aktuelle Kardiomyopathie
    4. Schwere Herzklappenerkrankung
    5. Geschichte des Vorhofflimmerns

  11. Ophthalmologische Erkrankungen:

    1. Aktuelle oder frühere Vorgeschichte einer zentralen serösen Retinopathie oder einer Ablösung des retinalen Pigmentepithels (RPED).
    2. Aktuelle oder frühere Vorgeschichte eines Netzhautvenenverschlusses.
    3. Geschichte der Strahlentherapie, die die Augenhöhle in den Behandlungsbereich einbezog.
    4. Bekannter Augeninnendruck (IOD) > 21 mmHg (oder ULN, angepasst an das Alter) oder unkontrolliertes Glaukom (unabhängig vom IOD). Teilnehmer mit bekanntem Glaukom und erhöhtem Augeninnendruck, die kein sinnvolles Sehvermögen haben (nur Lichtwahrnehmung oder keine Lichtwahrnehmung) und keine Schmerzen im Zusammenhang mit dem Glaukom verspüren, können nach Rücksprache mit dem Studienleiter teilnahmeberechtigt sein.
    5. Teilnehmer mit anderen signifikanten Anomalien bei der Augenuntersuchung sollten mit dem Studienleiter über eine mögliche Eignung besprochen werden.
    6. Ophthalmologische Befunde als Folge eines seit langem bestehenden Glioms der Sehbahn (z. B. Sehverlust, Blässe des Sehnervs oder Strabismus) werden für die Zwecke der Studie NICHT als signifikante Anomalie angesehen.
  12. Bekannte schwere Überempfindlichkeit gegen Selumetinib oder einen der Hilfsstoffe von Selumetinib oder allergische Reaktionen in der Vorgeschichte, die auf Verbindungen mit ähnlicher chemischer oder biologischer Zusammensetzung wie Selumetinib zurückzuführen sind.
  13. Kürzlich durchgeführte größere Operation innerhalb von mindestens 4 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung.
  14. Jede ungelöste chronische Toxizität mit CTCAE-Grad ≥ 2 aus der vorherigen Therapie, mit Ausnahme von Alopezie.
  15. Einnahme pflanzlicher Nahrungsergänzungsmittel oder Medikamente, von denen bekannt ist, dass sie starke oder mäßige Inhibitoren oder Induktoren der Enzyme Cytochrom P450 (CYP)2C19 und CYP3A4 oder Fluconazol sind, es sei denn, solche Produkte können mindestens 14 Tage oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) sicher abgesetzt werden erste Dosis der Studienmedikation.

TEIL 3:

Einschlusskriterien:

  1. Eingeschrieben in Teil 2 dieser Studie und hatte ein PN-Wachstum von >20 % ODER die Entwicklung von PN-bezogenen Symptomen während des Beobachtungsteils von Teil 2 (einschließlich der ersten 2 Jahre für den Beobachtungsarm ODER während des ersten Beobachtungsjahres nach der Behandlung mit Selumetinib). ).
  2. Körperoberfläche (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [abhängig von der Verfügbarkeit der Granulatformulierung].
  3. Leistungsstatus: Lansky-Leistung ≥70 %. Teilnehmer, die aufgrund einer Lähmung oder Immobilität infolge einer nicht mit PN in Zusammenhang stehenden Manifestation von NF1 (z. B. Schienbeinpseudarthrose oder schwere Skoliose) an den Rollstuhl gebunden sind, sollten als gehfähig gelten, wenn sie im Rollstuhl sitzen.
  4. Kann ganze Kapseln schlucken [Abhängig von der Verfügbarkeit der Granulatformulierung].
  5. Hämatologische Funktion: Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1200/µL, Hämoglobin ≥ 9 g/dl und Blutplättchen ≥ 100.000/µL (ohne Transfusionen).
  6. Leberfunktion: Bilirubin innerhalb des 1,5-fachen oberen Normalwerts für das Alter, mit Ausnahme von Patienten mit Gilbert-Syndrom, und AST/ALT innerhalb des ≤ 3-fachen oberen Normalwerts.

  7. Nierenfunktion: Kreatinin-Clearance oder Radioisotop-GFR ≥60 ml/min/1,73 m2 oder ein normaler Serumkreatininwert basierend auf dem Alter, wie in der folgenden Tabelle beschrieben.

    Alter (Jahre) Maximales Serumkreatinin (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 bis ≤10 1,0 >10 bis ≤15 1,2 >15 1,5

  8. Herzfunktion:

    1. Normale Ejektionsfraktion (ECHO oder Herz-MRT) ≥ 53 % (oder der institutionelle Normalwert; wenn ein Bereich angegeben ist, wird der obere Wert des Bereichs verwendet).
    2. EKG mit QTC oder QTcF ≤450 ms.

  9. Angemessener Blutdruck ist definiert als:

    Ein Blutdruck (BP) ≤ dem 95. Perzentil für Alter, Größe und Geschlecht. Mit Medikamenten zur Behandlung von Bluthochdruck kann ein ausreichender Blutdruck erreicht werden. Die Teilnehmer müssen vor Studienbeginn mindestens 30 Tage lang eine stabile blutdrucksenkende Therapie erhalten.

  10. Bereitschaft, übermäßige Sonneneinstrahlung zu vermeiden und ausreichenden Sonnenschutz zu verwenden, wenn eine Sonneneinstrahlung zu erwarten ist.
  11. Bereitschaft, den Verzehr von Grapefruit und Sevilla-Orangen (sowie anderen Produkten, die diese Früchte enthalten, z. B. Grapefruitsaft oder Marmelade) während der Studie zu vermeiden, da diese den Selumetinib-Metabolismus beeinflussen können.

Ausschlusskriterien:

  1. Hinweise auf eine Sehbahn oder ein anderes niedriggradiges Gliom, hochgradiges Gliom, einen bösartigen Tumor der peripheren Nervenscheide oder einen anderen Krebs/Tumor, der eine Behandlung mit Chemotherapie, biologischer Therapie oder Strahlentherapie erfordert.
  2. Laufende Strahlentherapie, Chemotherapie, Hormontherapie, Immuntherapie oder biologische Therapie gegen einen Tumor.
  3. Prothesen, orthopädische Implantate oder Zahnspangen, die die volumetrische Analyse des Ziel-PN im MRT beeinträchtigen würden.
  4. Jeglicher Hinweis auf eine schwere oder unkontrollierte systemische Erkrankung, eine aktive Infektion, eine aktive Blutungsdiathese oder eine Nierentransplantation, einschließlich aller Patienten, von denen bekannt ist, dass sie Hepatitis B, Hepatitis C oder das humane Immundefizienzvirus (HIV) haben, werden ausgeschlossen.
  5. Teilnehmer, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie einzuhalten.
  6. Refraktäre Übelkeit und Erbrechen, chronische Magen-Darm-Erkrankungen (z. B. entzündliche Darmerkrankungen) oder erhebliche Darmresektionen, die eine ausreichende Resorption verhindern würden.
  7. Ergänzung mit Vitamin E von mehr als 100 % der empfohlenen Tagesdosis. Alle Multivitaminpräparate, die Vitamin E enthalten, müssen vor Beginn der Therapie abgesetzt werden.
  8. Teilnehmer erreichen trotz blutdrucksenkender Therapie zur Kontrolle des Blutdrucks keinen ausreichenden Blutdruck.

  9. Herzerkrankungen:

    1. Bekannte angeborene koronare Herzkrankheit
    2. Symptomatische Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse II-IV frühere oder aktuelle Kardiomyopathie oder schwere Herzklappenerkrankung)
    3. Frühere oder aktuelle Kardiomyopathie
    4. Schwere Herzklappenerkrankung
    5. Geschichte des Vorhofflimmerns

  10. Ophthalmologische Erkrankungen:

    1. Aktuelle oder frühere Vorgeschichte einer zentralen serösen Retinopathie oder einer Ablösung des retinalen Pigmentepithels (RPED).
    2. Aktuelle oder frühere Vorgeschichte eines Netzhautvenenverschlusses.
    3. Geschichte der Strahlentherapie, die die Augenhöhle in den Behandlungsbereich einbezog.
    4. Bekannter Augeninnendruck (IOD) > 21 mmHg (oder ULN, angepasst an das Alter) oder unkontrolliertes Glaukom (unabhängig vom IOD). Teilnehmer mit bekanntem Glaukom und erhöhtem Augeninnendruck, die kein sinnvolles Sehvermögen haben (nur Lichtwahrnehmung oder keine Lichtwahrnehmung) und keine Schmerzen im Zusammenhang mit dem Glaukom verspüren, können nach Rücksprache mit dem Studienleiter teilnahmeberechtigt sein.
    5. Teilnehmer mit anderen signifikanten Anomalien bei der Augenuntersuchung sollten mit dem Studienleiter über eine mögliche Eignung besprochen werden.
    6. Ophthalmologische Befunde als Folge eines seit langem bestehenden Glioms der Sehbahn (z. B. Sehverlust, Blässe des Sehnervs oder Strabismus) werden für die Zwecke der Studie NICHT als signifikante Anomalie angesehen.
  11. Bekannte schwere Überempfindlichkeit gegen Selumetinib oder einen der Hilfsstoffe von Selumetinib oder allergische Reaktionen in der Vorgeschichte, die auf Verbindungen mit ähnlicher chemischer oder biologischer Zusammensetzung wie Selumetinib zurückzuführen sind.
  12. Kürzlich durchgeführte größere Operation innerhalb von mindestens 4 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung.
  13. Jede ungelöste chronische Toxizität mit CTC-AE-Grad ≥ 2 aus der vorherigen Therapie, mit Ausnahme von Alopezie.
  14. Einnahme pflanzlicher Nahrungsergänzungsmittel oder Medikamente, von denen bekannt ist, dass sie starke oder mäßige Inhibitoren oder Induktoren der Enzyme Cytochrom P450 (CYP)2C19 und CYP3A4 oder Fluconazol sind, es sei denn, solche Produkte können mindestens 14 Tage oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) sicher abgesetzt werden erste Dosis der Studienmedikation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Teil 1: WBMRI für NF1-Patienten ohne bekannte PN
Beurteilung der Inzidenz asymptomatischer PN an jedem Ort bei Teilnehmern mit NF1 und keiner bekannten PN
Experimental: Teil 2: Randomisierung der Behandlung auf Selumetinib vs. Beobachtung
Um festzustellen, ob die Behandlung mit Selumetinib das PN-Wachstum bei jungen Teilnehmern mit asymptomatischen Tumoren an Hochrisikostandorten verhindert
Arzneimittel: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) in der von der FDA zugelassenen Dosis von 25 mg/m2/Dosis PO BID
Andere Namen:
  • Koselugo
Experimental: Teil 3: Teil 2 Teilnehmer mit wachsender oder symptomatischer PN
Zur Beurteilung des Anteils der Teilnehmer, die nach der Umstellung auf einen intermittierenden Dosierungsplan in der Lage sind, die Tumorreaktion aufrechtzuerhalten
Arzneimittel: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) in der von der FDA zugelassenen Dosis von 25 mg/m2/Dosis PO BID
Andere Namen:
  • Koselugo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: 60 Monate
Progressionsfreies Überleben (PFS) in der mit Selumetinib behandelten Gruppe im Vergleich zu denen in der Beobachtungsgruppe
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bei den Teilnehmern wurde eine bisher unbekannte messbare PN festgestellt
Zeitfenster: 60 Monate
Anteil der Teilnehmer, bei denen in der WBMRI-Bildgebung an einer beliebigen Stelle eine bisher unbekannte messbare PN festgestellt wurde
60 Monate
PFS
Zeitfenster: 60 Monate
2) PFS bis zu einem Jahr nach dem Übergang von einem kontinuierlichen zu einem intermittierenden Dosierungsplan
60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Mitarbeiter

Children's Hospital of Philadelphia
Congressionally Directed Medical Research Programs

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB-300010135
  • 164893 (Andere Kennung: FDA - IND)
  • W81XWH-22-3-0001 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: DoD and Alexion)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Neurofibromatose 1

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