Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Szelumetinib a plexi alakú neurofibroma növekedés megelőzésére NF 1-es típusban (NF114)

2026. május 26. frissítette: Girish Dhall, MD, University of Alabama at Birmingham

A szelumetinib 2. fázisú vizsgálata a plexiforma neurofibroma növekedés és morbiditás megelőzésére 1. típusú neurofibromatózisban

A plexiform neurofibromákról (PN) ismert, hogy jelentős morbiditást okoznak NF1-es gyermekeknél. Az FDA nemrégiben jóváhagyott szelumetinib 2 éves és idősebb, inoperábilis tüneti PN-ben szenvedő gyermekeknél azon a megállapításon alapult, hogy a szelumetinib csökkenti a PN nagy részét az NF1-ben szenvedő gyermekeknél, és klinikailag jelentős előnyökkel jár, mint például a fájdalom vagy a mozgástartomány javulása. Számos betegség azonban, mint például a vakság vagy az idegkárosodás, nem fordítható vissza teljesen a PN zsugorításával. Ezért ebben a betegpopulációban továbbra is kritikus igény van annak megállapítására, hogy a magas kockázatú helyeken élő PN-ben szenvedő fiatal résztvevők számára előnyös lehet-e a korai orvosi beavatkozás, mielőtt a klinikai problémák kialakulnának. Ez a tanulmány azt fogja meghatározni, hogy a tünetmentes PN-ben szenvedő résztvevők nagy kockázatú helyeken részesülhetnek-e a korai szelumetinib kezelésből.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A plexiform neurofibromákról (PN) ismert, hogy jelentős morbiditást okoznak NF1-es gyermekeknél. Az FDA nemrégiben jóváhagyott szelumetinib 2 éves és idősebb, inoperábilis tüneti PN-ben szenvedő gyermekeknél azon a megállapításon alapult, hogy a szelumetinib csökkenti a PN nagy részét az NF1-ben szenvedő gyermekeknél, és klinikailag jelentős előnyökkel jár, mint például a fájdalom vagy a mozgástartomány javulása. Számos betegség azonban, mint például a vakság vagy az idegkárosodás, nem fordítható vissza teljesen a PN zsugorításával. Ezért ebben a betegpopulációban továbbra is kritikus igény van annak megállapítására, hogy a magas kockázatú helyeken élő PN-ben szenvedő fiatal résztvevők számára előnyös lehet-e a korai orvosi beavatkozás, mielőtt a klinikai problémák kialakulnának. Ez a tanulmány azt fogja meghatározni, hogy a tünetmentes PN-ben szenvedő résztvevők nagy kockázatú helyeken részesülhetnek-e a korai szelumetinib kezelésből.

Egyéb: Ezt a vizsgálatot a Neurofibromatosis Clinical Trials Consortium (Neurofibromatosis Clinical Trials Consortium) végzi, amelyet a védelmi minisztérium alá tartozó Kongresszusi Orvosi Kutatási Program finanszíroz, amely 24 helyszínt foglal magában szerte az Egyesült Államokban.

Beavatkozás: Selumetinib (KoselugoTM) az FDA által jóváhagyott 25 mg/m2/dózis PO BID dózisban.

Tanulmányi idő: 7 év Résztvevői időtartam: 5 év

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

200

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Karen Cole-Plourde, BA
  • Telefonszám: 2055141317
  • E-mail: kplourde@uab.edu

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Toborzás
        • Childrens of Alabama
        • Kutatásvezető:
          • Girish Dhall, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Laura Katie Metrock, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kutatásvezető:
          • Tena Rosser, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Nathan Robison, MD
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cynthia Campen, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Benjamin Siegel, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kutatásvezető:
          • Miriam Bornhorst, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 63637
        • Toborzás
        • University of Chicago
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • James Tonsgard, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • Riley Hospital for Children/Indiana University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21231
        • Toborzás
        • Johns Hopkins University
        • Kutatásvezető:
          • Jaishri Blakeley, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • Toborzás
        • National Cancer Institute/ National Institutes of Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Brigitte Widemann, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Boston Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nicole Ullrich, MD, PhD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Radhika Dhamija, MBBS
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University - St. Louis
        • Kutatásvezető:
          • Amy Armstrong, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Michael Fisher, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Toborzás
        • University of Texas, Southwestern
        • Kutatásvezető:
          • Laura Klesse, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

1. RÉSZ:

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor: > 1 (>12 hónap) és ≤8 éves a tanulmányi beiratkozás időpontjában.
  2. Diagnózis: Azok a résztvevők, akiknél a 2021-re felülvizsgált konszenzuskritériumok alapján NF1-diagnózist [52] és
  3. Nem ismert PN (az 1. részre való beiratkozás előtt). Azok a résztvevők, akiknél fennáll a PN klinikai gyanúja (pl. finom arcaszimmetria vagy kiterjedt hiperpigmentált terület), a vizsgálati elnökkel folytatott megbeszélést követően bevonhatók a vizsgálatba, amennyiben korábban nem végeztek MRI-t az érintett régióban, és egyébként tünetmentesek.
  4. Fizikai vizsgálat az Ön intézményében a hozzájárulást megelőző 1 éven belül.
  5. Minden 18 évesnél fiatalabb résztvevő törvényes gyámjától írásos beleegyezést kell kérni.

Kizárási kritériumok:

  1. Ismert, tüneti PN jelenléte korábbi MRI képalkotással vagy anélkül.
  2. Azokat a betegeket, akiknek korábban volt teljes test MRI-je (WBMRI), kizárják a vizsgálatból. Mindazonáltal azok a betegek, akiknél a PN-től eltérő indikáció miatt regionális MRI-t végeztek, és a korábbi MRI-n nem azonosítottak PN-t, továbbra is részt vehetnek a vizsgálatban.
  3. Az MRI-vizsgálat képtelensége és/vagy MRI-vizsgálat ellenjavallata az MRI protokollt követően.
  4. Előzetes kezelés szelumetinibbel vagy más specifikus MEK1/2 gátlóval.
  5. Optikai útvonal vagy más alacsony fokú glióma, magas fokú glióma, rosszindulatú perifériás ideghüvely daganat vagy más rák/daganat, amely kemoterápiás, biológiai terápiás vagy sugárterápiás kezelést igényel.
  6. Folyamatos sugárterápia, kemoterápia, daganatra irányuló hormonterápia, immunterápia vagy biológiai terápia.
  7. A vizsgáló klinikai megítélése, hogy a betegnek nem szabad részt vennie a vizsgálatban.

2. RÉSZ:

Bevételi kritériumok:

  1. Beiratkozott ennek a tanulmánynak az 1. részébe, és a 2. részre tervezett felvételt követő 6 héten belül befejezte a WBMRI kiindulási állapotát.

  2. Mérhető (≥3 ml) PN az alábbiakban meghatározott magas kockázatú helyen (ezt a vizsgálati elnöknek vagy a vizsgálati bizottság egy tagjának meg kell erősítenie a 2. részre való beiratkozás előtt).

    • A fejben vagy a nyakban (az elszigetelt fejbőr elváltozások kivételével) VAGY
    • A brachialis vagy lumbosacralis plexuson belül VAGY

    • A nagy kockázatú szerkezet(ek) szomszédságában, a következőképpen definiálva:

      1. Főbb ("megnevezett") véredény VAGY
      2. Főbb ("megnevezett") légúti VAGY
      3. Üreges viszkóz VAGY
      4. Gerincvelő és üreg VAGY
      5. Életfontosságú szervek (beleértve a szívet, a tüdőt, a májat, a lépet stb.)
  3. Testfelület (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [a granulátum készítmény elérhetőségétől függően].
  4. Teljesítmény állapota: Lansky teljesítmény ≥70%. Azokat a résztvevőket, akik az NF1 nem PN-hez kapcsolódó megnyilvánulása miatti bénulás vagy mozdulatlanság miatt kerekesszékhez kötöttek (például tibialis pszeudarthrosis vagy súlyos gerincferdülés), járószékben járó résztvevőknek kell tekinteni.
  5. Képes egész kapszulákat lenyelni [A granulátum készítmény rendelkezésre állásáig].
  6. Hematológiai funkció: Abszolút neutrofilszám ≥1200/µL, hemoglobin ≥9g/dL és vérlemezkék ≥100 000/µL (transzfúzió nélkül).
  7. Májfunkció: A bilirubin az életkor felső határának 1,5-szeresén belül, a Gilbert-szindrómás betegek kivételével, és az AST/ALT a normálérték felső határának ≤ 3-szorosán belül.

  8. Vesefunkció: Kreatinin-clearance vagy radioizotóp GFR ≥60ml/perc/1,73 m2 vagy normál szérum kreatinin az életkor alapján, az alábbi táblázatban leírtak szerint.

    Életkor (év) Maximális szérum kreatinin (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 - ≤10 1,0 >10 - ≤15 1,2 >15 1,5

  9. Szívműködés:

    1. Normál ejekciós frakció (ECHO vagy szív MRI) ≥ 53% (vagy az intézményi normál; ha tartományt adnak meg, akkor a tartomány felső értékét kell használni).
    2. EKG QTC-vel vagy QTcF-vel ≤450 msec.

  10. A megfelelő vérnyomás meghatározása:

    A vérnyomás (BP) ≤ a 95. percentilis kor, magasság és nem szerint. A magas vérnyomás kezelésére szolgáló gyógyszeres kezeléssel megfelelő vérnyomást lehet elérni. A résztvevőknek legalább 30 napig stabil vérnyomáscsökkentő kezelést kell alkalmazniuk a vizsgálatba való belépés előtt.

  11. Hajlandóság elkerülni a túlzott napozást, és megfelelő fényvédő védőeszközt használni, ha napsugárzás várható.
  12. Hajlandóság elkerülni a grapefruit és a sevillai narancs (valamint más, ezeket a gyümölcsöket tartalmazó termékek, pl. grapefruitlé vagy lekvár) fogyasztását a vizsgálat során, mivel ezek befolyásolhatják a szelumetinib metabolizmusát.

Kizárási kritériumok:

  1. Optikai útvonal vagy más alacsony fokú glióma, magas fokú glióma, rosszindulatú perifériás ideghüvely daganat vagy más rák/daganat, amely kemoterápiás, biológiai terápiás vagy sugárterápiás kezelést igényel.
  2. Folyamatos sugárterápia, kemoterápia, hormonterápia, immunterápia vagy daganatra irányuló biológiai terápia.
  3. Protézis, ortopédiai implantátum vagy fogszabályzó, amely megzavarná a cél PN térfogati analízisét MRI-n.
  4. Vizsgálati szer használata az elmúlt 30 napban.
  5. Bármilyen súlyos vagy kontrollálatlan szisztémás betegségre, aktív fertőzésre, aktív vérzéses diatézisre vagy veseátültetésre utaló bizonyítékot kizárnak, beleértve azokat a betegeket is, akikről ismert, hogy hepatitis B-ben, hepatitis C-ben vagy humán immunhiány vírusban (HIV) szenvednek.
  6. Azok a résztvevők, akik a vizsgáló véleménye szerint esetleg nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.
  7. Refrakter hányinger és hányás, krónikus gyomor-bélrendszeri betegségek (pl. gyulladásos bélbetegség), vagy jelentős bélreszekció, amely kizárná a megfelelő felszívódást.
  8. A napi ajánlott adag 100%-ánál nagyobb E-vitamin-pótlás. Minden E-vitamint tartalmazó multivitamint le kell állítani a kezelés megkezdése előtt.
  9. A résztvevők nem értek el megfelelő vérnyomást a vérnyomáscsökkentő terápia ellenére.

  10. Szívbetegségek:

    1. Ismert örökletes koszorúér-betegség
    2. Tünetekkel járó szívelégtelenség (NYHA II-IV osztályú korábbi vagy jelenlegi kardiomiopátia, vagy súlyos szívbillentyű-betegség)
    3. Korábbi vagy jelenlegi kardiomiopátia
    4. Súlyos szívbillentyű-betegség
    5. A pitvarfibrilláció története

  11. Szemészeti állapotok:

    1. Jelenlegi vagy múltbeli centrális savós retinopátia vagy retina pigment epiteliális leválás (RPED).
    2. Jelenlegi vagy múltbeli retina véna elzáródás.
    3. A sugárterápia története, amely az orbitot is magában foglalta a kezelés területén.
    4. Ismert intraokuláris nyomás (IOP) > 21 Hgmm (vagy életkor szerint korrigált ULN) vagy kontrollálatlan glaukóma (a szemnyomástól függetlenül). Azok a résztvevők, akiknek ismert glaukómája és megnövekedett szemnyomása van, és akik nem rendelkeznek értelmes látással (csak fényérzékelés vagy nincs fényérzékelés), és nem tapasztalnak a glaukómához kapcsolódó fájdalmat, a vizsgálati elnökkel folytatott megbeszélést követően jogosultak lehetnek.
    5. Azok a résztvevők, akiknél a szemészeti vizsgálat során bármilyen egyéb jelentős eltérést észlelnek, meg kell beszélni a vizsgálati elnökkel a lehetséges jogosultság érdekében.
    6. A régóta fennálló látóideg-glióma miatti másodlagos szemészeti leletek (például látásvesztés, látóideg sápadtsága vagy strabismus) NEM tekinthetők jelentős rendellenességnek a vizsgálat szempontjából.
  12. A szelumetinibbel vagy a szelumetinib bármely segédanyagával szembeni ismert súlyos túlérzékenység, vagy a szelumetinibhez hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonítható allergiás reakciók.
  13. Legutóbbi nagy műtét legalább 4 héttel a vizsgálati kezelés megkezdése előtt.
  14. Bármilyen megoldatlan krónikus toxicitás, amelynek CTCAE fokozata ≥ 2 a korábbi kezelésből, kivéve az alopecia.
  15. Olyan gyógynövény-kiegészítők vagy gyógyszerek szedése, amelyekről ismert, hogy a citokróm P450 (CYP)2C19 és CYP3A4 enzimek erős vagy mérsékelt gátlói vagy induktorai vagy a flukonazol, kivéve, ha az ilyen termékek szedését biztonságosan le lehet állítani legalább 14 nappal vagy 5 felezési idővel (amelyik hosszabb) vizsgálati gyógyszer első adagja.

3. RÉSZ:

Bevételi kritériumok:

  1. A vizsgálat 2. részében vettek részt, és a PN növekedése >20% VAGY PN-hez kapcsolódó tünet(ek) alakult ki a 2. rész megfigyelési részében (beleértve a megfigyelési csoport első 2 évét VAGY a szelumetinib-kezelést követő megfigyelés első évében ).
  2. Testfelület (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [a granulátum készítmény elérhetőségétől függően].
  3. Teljesítmény állapota: Lansky teljesítmény ≥70%. Azokat a résztvevőket, akik az NF1 nem PN-hez kapcsolódó megnyilvánulása miatti bénulás vagy mozdulatlanság miatt kerekesszékhez kötöttek (például tibialis pszeudarthrosis vagy súlyos gerincferdülés), járószékben járó résztvevőknek kell tekinteni.
  4. Képes egész kapszulákat lenyelni [A granulátum készítmény rendelkezésre állásáig].
  5. Hematológiai funkció: Abszolút neutrofilszám ≥1200/µL, hemoglobin ≥9g/dL és vérlemezkék ≥100 000/µL (transzfúzió nélkül).
  6. Májfunkció: A bilirubin az életkor felső határának 1,5-szeresén belül, a Gilbert-szindrómás betegek kivételével, és az AST/ALT a normálérték felső határának ≤ 3-szorosán belül.

  7. Vesefunkció: Kreatinin-clearance vagy radioizotóp GFR ≥60mL/perc/1,73 m2 vagy normál szérum kreatinin az életkor alapján, az alábbi táblázatban leírtak szerint.

    Életkor (év) Maximális szérum kreatinin (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 - ≤10 1,0 >10 - ≤15 1,2 >15 1,5

  8. Szívműködés:

    1. Normál ejekciós frakció (ECHO vagy szív MRI) ≥ 53% (vagy az intézményi normál; ha tartományt adnak meg, akkor a tartomány felső értékét kell használni).
    2. EKG QTC-vel vagy QTcF-vel ≤450 msec.

  9. A megfelelő vérnyomás meghatározása:

    A vérnyomás (BP) ≤ a 95. percentilis kor, magasság és nem szerint. A magas vérnyomás kezelésére szolgáló gyógyszeres kezeléssel megfelelő vérnyomást lehet elérni. A résztvevőknek legalább 30 napig stabil vérnyomáscsökkentő kezelést kell alkalmazniuk a vizsgálatba való belépés előtt.

  10. Hajlandóság elkerülni a túlzott napozást, és megfelelő fényvédő védőeszközt használni, ha napsugárzás várható.
  11. Hajlandóság elkerülni a grapefruit és a sevillai narancs (valamint más, ezeket a gyümölcsöket tartalmazó termékek, pl. grapefruitlé vagy lekvár) fogyasztását a vizsgálat során, mivel ezek befolyásolhatják a szelumetinib metabolizmusát.

Kizárási kritériumok:

  1. Optikai útvonal vagy más alacsony fokú glióma, magas fokú glióma, rosszindulatú perifériás ideghüvely daganat vagy más rák/daganat, amely kemoterápiás, biológiai terápiás vagy sugárterápiás kezelést igényel.
  2. Folyamatos sugárterápia, kemoterápia, hormonterápia, immunterápia vagy daganatra irányuló biológiai terápia.
  3. Protézis, ortopédiai implantátum vagy fogszabályzó, amely megzavarná a cél PN térfogati analízisét MRI-n.
  4. Bármilyen súlyos vagy kontrollálatlan szisztémás betegségre, aktív fertőzésre, aktív vérzéses diatézisre vagy veseátültetésre utaló bizonyítékot kizárnak, beleértve azokat a betegeket is, akikről ismert, hogy hepatitis B-ben, hepatitis C-ben vagy humán immunhiány vírusban (HIV) szenvednek.
  5. Azok a résztvevők, akik a vizsgáló véleménye szerint esetleg nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.
  6. Refrakter hányinger és hányás, krónikus gyomor-bélrendszeri betegségek (pl. gyulladásos bélbetegség), vagy jelentős bélreszekció, amely kizárná a megfelelő felszívódást.
  7. A napi ajánlott adag 100%-ánál nagyobb E-vitamin-pótlás. Minden E-vitamint tartalmazó multivitamint le kell állítani a kezelés megkezdése előtt.
  8. A résztvevők nem értek el megfelelő vérnyomást a vérnyomáscsökkentő terápia ellenére.

  9. Szívbetegségek:

    1. Ismert örökletes koszorúér-betegség
    2. Tünetekkel járó szívelégtelenség (NYHA II-IV osztályú korábbi vagy jelenlegi kardiomiopátia, vagy súlyos szívbillentyű-betegség)
    3. Korábbi vagy jelenlegi kardiomiopátia
    4. Súlyos szívbillentyű-betegség
    5. A pitvarfibrilláció története

  10. Szemészeti állapotok:

    1. Jelenlegi vagy múltbeli centrális savós retinopátia vagy retina pigment epiteliális leválás (RPED).
    2. Jelenlegi vagy múltbeli retina véna elzáródás.
    3. A sugárterápia története, amely az orbitot is magában foglalta a kezelés területén.
    4. Ismert intraokuláris nyomás (IOP) > 21 Hgmm (vagy életkor szerint korrigált ULN) vagy kontrollálatlan glaukóma (a szemnyomástól függetlenül). Azok a résztvevők, akiknek ismert glaukómája és megnövekedett szemnyomása van, és akik nem rendelkeznek értelmes látással (csak fényérzékelés vagy nincs fényérzékelés), és nem tapasztalnak a glaukómával kapcsolatos fájdalmat, a vizsgálati elnökkel folytatott megbeszélést követően jogosultak lehetnek.
    5. Azok a résztvevők, akiknél a szemészeti vizsgálat során bármilyen egyéb jelentős eltérést észlelnek, meg kell beszélni a vizsgálati elnökkel a lehetséges jogosultság érdekében.
    6. A régóta fennálló látóideg-glióma miatti másodlagos szemészeti leletek (például látásvesztés, látóideg sápadtsága vagy strabismus) NEM tekinthetők jelentős rendellenességnek a vizsgálat szempontjából.
  11. A szelumetinibbel vagy a szelumetinib bármely segédanyagával szembeni ismert súlyos túlérzékenység, vagy a szelumetinibhez hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonítható allergiás reakciók.
  12. Legutóbbi nagy műtét legalább 4 héttel a vizsgálati kezelés megkezdése előtt.
  13. Bármilyen megoldatlan krónikus toxicitás, amelynek CTC AE fokozata ≥ 2 a korábbi kezelésből, kivéve az alopeciát.
  14. Olyan gyógynövény-kiegészítők vagy gyógyszerek szedése, amelyekről ismert, hogy a citokróm P450 (CYP)2C19 és CYP3A4 enzimek erős vagy mérsékelt gátlói vagy induktorai vagy a flukonazol, kivéve, ha az ilyen termékek szedését biztonságosan le lehet állítani legalább 14 nappal vagy 5 felezési idővel (amelyik hosszabb) vizsgálati gyógyszer első adagja.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: 1. rész: WBMRI ismert PN-vel nem rendelkező NF1-es betegek számára
A tünetmentes PN előfordulási gyakoriságának felmérése bármely helyen az NF1-es és nem ismert PN-ben szenvedő résztvevőknél
Kísérleti: 2. rész: Kezelés randomizálása szelumetinibre vs megfigyelés
Annak meghatározása, hogy a szelumetinib-kezelés megakadályozza-e a PN növekedését olyan fiatal résztvevőknél, akiknél tünetmentes daganatok vannak magas kockázatú helyeken
Drog: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) az FDA által jóváhagyott 25 mg/m2/adag PO BID dózisban
Más nevek:
  • Koselugo
Kísérleti: 3. rész: 2. rész résztvevők növekvő vagy tünetekkel járó PN-ben
Felmérni azon résztvevők arányát, akik képesek fenntartani a tumorválaszt az időszakos adagolási rendre való áttérés után
Drog: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) az FDA által jóváhagyott 25 mg/m2/adag PO BID dózisban
Más nevek:
  • Koselugo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: 60 hónap
Progressziómentes túlélés (PFS) a szelumetinibbel kezelt csoportban a megfigyelt csoporthoz képest
60 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevőknél korábban ismeretlen mérhető PN-t találtak
Időkeret: 60 hónap
Azon résztvevők aránya, akiknél korábban ismeretlen mérhető PN-t találtak a WBMRI képalkotás bármely helyén
60 hónap
PFS
Időkeret: 60 hónap
2) PFS egy évig a folyamatosról szakaszos adagolási rendre való áttérés után
60 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Alabama at Birmingham

Együttműködők

Children's Hospital of Philadelphia
Congressionally Directed Medical Research Programs

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. augusztus 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2031. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 18.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 26.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB-300010135
  • 164893 (Egyéb azonosító: FDA - IND)
  • W81XWH-22-3-0001 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: DoD and Alexion)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel