Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Селуметиниб для предотвращения роста плексиформной нейрофибромы при НФ 1 типа (NF114)

26 мая 2026 г. обновлено: Girish Dhall, MD, University of Alabama at Birmingham

Фаза 2 исследования селуметиниба для предотвращения роста и заболеваемости плексиформной нейрофибромы при нейрофиброматозе 1 типа

Известно, что плексиформные нейрофибромы (ПН) вызывают значительную заболеваемость у детей с НФ1. Недавнее одобрение FDA для применения селуметиниба у детей 2 лет и старше с неоперабельным симптоматическим ПН было основано на данных о том, что селуметиниб уменьшает большую часть ПН у детей с НФ1 и приводит к клинически значимым преимуществам, таким как уменьшение боли или улучшение объема движений. Однако многие заболевания, такие как слепота или повреждение нервов, не могут быть полностью устранены с помощью сокращения ПН. Таким образом, среди этой популяции пациентов остается острая необходимость определить, могут ли молодые участники с ПН в местах высокого риска получить пользу от раннего медицинского вмешательства до развития клинических проблем. Это исследование определит, смогут ли участники с бессимптомным ПН в регионах высокого риска потенциально получить пользу от раннего лечения селуметинибом.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Известно, что плексиформные нейрофибромы (ПН) вызывают значительную заболеваемость у детей с НФ1. Недавнее одобрение FDA для применения селуметиниба у детей 2 лет и старше с неоперабельным симптоматическим ПН было основано на данных о том, что селуметиниб уменьшает большую часть ПН у детей с НФ1 и приводит к клинически значимым преимуществам, таким как уменьшение боли или улучшение объема движений. Однако многие заболевания, такие как слепота или повреждение нервов, не могут быть полностью устранены с помощью сокращения ПН. Таким образом, среди этой популяции пациентов остается острая необходимость определить, могут ли молодые участники с ПН в местах высокого риска получить пользу от раннего медицинского вмешательства до развития клинических проблем. Это исследование определит, смогут ли участники с бессимптомным ПН в регионах высокого риска потенциально получить пользу от раннего лечения селуметинибом.

Другое: Это исследование будет проводиться через Консорциум клинических испытаний нейрофиброматоза, финансируемый Программой медицинских исследований под руководством Конгресса при Министерстве обороны, которая состоит из 24 центров по всей территории Соединенных Штатов.

Вмешательство: Селуметиниб (KoselugoTM) в одобренной FDA дозе 25 мг/м2/доза перорально два раза в день.

Продолжительность обучения: 7 лет Продолжительность участия: 5 лет

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

200

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Karen Cole-Plourde, BA
  • Номер телефона: 2055141317
  • Электронная почта: kplourde@uab.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Juliette Southworth, BS
  • Номер телефона: 2055298967
  • Электронная почта: jsouthworth@uab.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • Childrens of Alabama
        • Главный следователь:
          • Girish Dhall, MD
        • Контакт:
          • Manjul Virmani, BS
          • Номер телефона: 205-638-6259
          • Электронная почта: manjulvirmani@uabmc.edu
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Laura Katie Metrock, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Главный следователь:
          • Tena Rosser, MD
        • Контакт:
          • Tena Rosser, MD
          • Номер телефона: 323-361-2471
          • Электронная почта: trosser@chla.usc.org
        • Контакт:
          • Martha Arellano-Garcia, MS
          • Номер телефона: 323-361-5812
          • Электронная почта: margarcia@chla.usc.edu
        • Младший исследователь:
          • Nathan Robison, MD
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University
        • Контакт:
          • Cynthia Campen, MD
          • Номер телефона: 650-497-8953
          • Электронная почта: ccampen@stanford.edu
        • Главный следователь:
          • Cynthia Campen, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Hospital
        • Контакт:
          • Benjamin Siegel, MD
          • Номер телефона: 202-476-5181
          • Электронная почта: NF@childrensnational.org
        • Главный следователь:
          • Benjamin Siegel, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Главный следователь:
          • Miriam Bornhorst, MD
        • Контакт:
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 63637
        • Рекрутинг
        • University of Chicago
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • James Tonsgard, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Riley Hospital for Children/Indiana University
        • Контакт:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
          • Номер телефона: (317) 948-6641
          • Электронная почта: RileyNFnurse@iuhealth.org
        • Главный следователь:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21231
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University
        • Главный следователь:
          • Jaishri Blakeley, MD
        • Контакт:
          • Joshua Roberts, PhD
          • Номер телефона: (410) 955-6827
          • Электронная почта: jrobe112@jhmi.edu
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • Рекрутинг
        • National Cancer Institute/ National Institutes of Health
        • Контакт:
          • Hemaxi Patel
          • Номер телефона: 240-243-8838
          • Электронная почта: hemaxi.patel@nih.gov
        • Главный следователь:
          • Brigitte Widemann, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nicole Ullrich, MD, PhD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Radhika Dhamija, MBBS
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University - St. Louis
        • Главный следователь:
          • Amy Armstrong, MD
        • Контакт:
          • Amy Armstrong, MD
          • Номер телефона: 314-454-6018
          • Электронная почта: armstrongae@wustl.edu
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Andrea Gross, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
          • Ratnakar Patti
          • Номер телефона: 267-426-5503
          • Электронная почта: pattir@email.chop.edu
        • Главный следователь:
          • Michael Fisher, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas, Southwestern
        • Главный следователь:
          • Laura Klesse, MD, PhD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

ЧАСТЬ 1:

Критерии включения:

  1. Возраст: > 1 (> 12 месяцев) и ≤ 8 лет на момент включения в исследование.
  2. Диагноз: участники с диагнозом NF1 на основании пересмотренных консенсусных критериев 2021 года [52] и
  3. Индивидуальный номер неизвестен (до регистрации в Части 1). Участники, у которых есть клиническое подозрение на ПН (например, незначительная асимметрия лица или большая гиперпигментированная область сверху), могут быть включены в исследование после обсуждения с руководителем исследования, при условии, что они ранее не проходили МРТ проблемной области и в остальном протекают бессимптомно.
  4. Медицинский осмотр в вашем учреждении в течение 1 года до получения согласия.
  5. Письменное информированное согласие должно быть получено от законных опекунов всех участников <18 лет.

Критерий исключения:

  1. Наличие известного симптоматического ПН с предшествующей МРТ или без нее.
  2. Пациенты, ранее проходившие МРТ всего тела (WBMRI), исключаются из исследования. Тем не менее, пациенты, у которых была регионарная МРТ по показаниям, отличным от ПП, и у которых не было выявлено ПП на предыдущей МРТ, все равно могут иметь право на участие в исследовании.
  3. Невозможность пройти МРТ и/или противопоказания к проведению МРТ-исследований по протоколу МРТ.
  4. Предыдущее лечение селуметинибом или другим специфическим ингибитором MEK1/2.
  5. Признаки зрительного пути или другой глиомы низкой степени злокачественности, глиомы высокой степени злокачественности, злокачественной опухоли оболочек периферических нервов или другого рака/опухоли, требующих лечения химиотерапией, биологической терапией или лучевой терапией.
  6. Продолжающаяся лучевая терапия, химиотерапия, гормональная терапия, направленная на опухоль, иммунотерапия или биологическая терапия.
  7. Клиническое заключение исследователя о том, что пациенту не следует участвовать в исследовании.

ЧАСТЬ 2:

Критерии включения:

  1. Зарегистрирован для участия в Части 1 этого исследования и завершил базовый уровень WBMRI в течение 6 недель после запланированного участия в Части 2.

  2. Измеримое (≥3 мл) ПП в зоне высокого риска, как определено ниже (это должно быть подтверждено руководителем исследования или членом исследовательского комитета до регистрации в Части 2).

    • В голове или шее (за исключением изолированных поражений кожи головы) ИЛИ
    • В пределах плечевого или пояснично-крестцового сплетения ИЛИ

    • Рядом со структурой(ами) высокого риска, определяемой как:

      1. Крупный («именный») кровеносный сосуд ИЛИ
      2. Основные («именные») дыхательные пути ИЛИ
      3. Полый орган ИЛИ
      4. Спинной мозг и отверстия ИЛИ
      5. Жизненно важные органы (включая сердце, легкие, печень, селезенку и т. д.)
  3. Площадь поверхности тела (ППТ): ППТ ≥ 0,55 м2 [в зависимости от наличия гранулированного состава].
  4. Статус производительности: производительность Лански ≥70%. Участников, прикованных к инвалидной коляске из-за паралича или обездвиженности, вторичной по отношению к проявлениям НФ1, не связанным с ПН (таким как псевдоартроз большеберцовой кости или тяжелый сколиоз), следует считать амбулаторными, когда они находятся в инвалидной коляске.
  5. Возможность проглатывания целых капсул [Ожидается наличие гранулированного состава].
  6. Гематологическая функция: абсолютное количество нейтрофилов ≥1200/мкл, гемоглобин ≥9 г/дл и тромбоцитов ≥100 000/мкл (без переливания).
  7. Функция печени: билирубин в пределах 1,5 х верхней границы нормы для данного возраста, за исключением лиц с синдромом Жильбера, а АСТ/АЛТ в пределах ≤ 3 х верхней границы нормы.

  8. Функция почек: клиренс креатинина или СКФ радиоизотопа ≥60 мл/мин/1,73. m2 или нормальный уровень креатинина сыворотки в зависимости от возраста, описанный в таблице ниже.

    Возраст (лет) Максимальный уровень креатинина в сыворотке (мг/дл)

    ≤5 0,8 от >5 до ≤10 1,0 от >10 до ≤15 1,2 >15 1,5

  9. Сердечная функция:

    1. Нормальная фракция выброса (ЭХО или МРТ сердца) ≥ 53% (или институциональная норма; если указан диапазон, будет использоваться верхнее значение диапазона).
    2. ЭКГ с QTC или QTcF ≤450 мс.

  10. Адекватное артериальное давление определяется как:

    Артериальное давление (АД) ≤ 95-го процентиля для возраста, роста и пола. Адекватного артериального давления можно достичь с помощью лекарств для лечения гипертонии. Участники должны находиться на стабильном антигипертензивном режиме в течение как минимум 30 дней до включения в исследование.

  11. Готовность избегать чрезмерного пребывания на солнце и использовать адекватную солнцезащитную защиту, если ожидается пребывание на солнце.
  12. Готовность избегать употребления грейпфрутов и севильских апельсинов (а также других продуктов, содержащих эти фрукты, например, грейпфрутового сока или мармелада) во время исследования, поскольку они могут повлиять на метаболизм селуметиниба.

Критерий исключения:

  1. Признаки зрительного пути или другой глиомы низкой степени злокачественности, глиомы высокой степени злокачественности, злокачественной опухоли оболочек периферических нервов или другого рака/опухоли, требующих лечения химиотерапией, биологической терапией или лучевой терапией.
  2. Продолжающаяся лучевая терапия, химиотерапия, гормональная терапия, иммунотерапия или биологическая терапия, направленная на опухоль.
  3. Протез, ортопедический имплантат или зубные брекеты, которые могут мешать объемному анализу целевого ПН на МРТ.
  4. Использование исследуемого агента в течение последних 30 дней.
  5. Любые признаки тяжелого или неконтролируемого системного заболевания, активной инфекции, активного геморрагического диатеза или трансплантации почки, включая любого пациента с известным наличием гепатита В, гепатита С или вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), будут исключены.
  6. Участники, которые, по мнению исследователя, могут быть не в состоянии соблюдать требования мониторинга безопасности исследования.
  7. Рефрактерная тошнота и рвота, хронические желудочно-кишечные заболевания (например, воспалительные заболевания кишечника) или значительная резекция кишечника, препятствующая адекватному всасыванию.
  8. Прием витамина Е в количестве, превышающем 100% рекомендуемой суточной дозы. Прием любых поливитаминов, содержащих витамин Е, необходимо прекратить до начала терапии.
  9. Участники не достигают адекватного артериального давления, несмотря на антигипертензивную терапию для контроля артериального давления.

  10. Сердечные заболевания:

    1. Известная наследственная ишемическая болезнь
    2. Симптоматическая сердечная недостаточность (кардиомиопатия II-IV класса по NYHA в анамнезе или в настоящее время или тяжелое поражение клапанов сердца)
    3. Предыдущая или текущая кардиомиопатия
    4. Тяжелые пороки клапанов сердца
    5. История фибрилляции предсердий

  11. Офтальмологические заболевания:

    1. Центральная серозная ретинопатия или отслойка пигментного эпителия сетчатки (RPED) в настоящее время или в прошлом.
    2. Текущая или прошлая история окклюзии вен сетчатки.
    3. История лучевой терапии, которая включала орбиту в область лечения.
    4. Известное внутриглазное давление (ВГД) > 21 мм рт. ст. (или ВГН с учетом возраста) или неконтролируемая глаукома (независимо от ВГД). Участники с известной глаукомой и повышенным ВГД, у которых нет полноценного зрения (только световосприятие или отсутствие световосприятия) и не испытывают боли, связанной с глаукомой, могут иметь право на участие после обсуждения с руководителем исследования.
    5. Участники с любыми другими значительными отклонениями при офтальмологическом осмотре должны быть обсуждены с руководителем исследования на предмет потенциального права на участие.
    6. Офтальмологические данные, вторичные по отношению к давней глиоме зрительных путей (такие как потеря зрения, бледность зрительного нерва или косоглазие), НЕ будут считаться значительными отклонениями для целей исследования.
  12. Известная тяжелая гиперчувствительность к селуметинибу или любому вспомогательному веществу селуметиниба или аллергические реакции в анамнезе, связанные с соединениями, сходными с селуметинибом по химическому или биологическому составу.
  13. Недавнее серьезное хирургическое вмешательство в течение как минимум 4 недель до начала исследуемого лечения.
  14. Любая неразрешенная хроническая токсичность со степенью CTCAE ≥ 2 от предыдущей терапии, за исключением алопеции.
  15. Прием растительных добавок или лекарств, которые, как известно, являются сильными или умеренными ингибиторами или индукторами ферментов цитохрома P450 (CYP)2C19 и CYP3A4 или флуконазола, за исключением случаев, когда такие продукты можно безопасно прекратить по крайней мере за 14 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) до первая доза исследуемого препарата.

ЧАСТЬ 3:

Критерии включения:

  1. Был включен в Часть 2 этого исследования и имел рост ПН >20% ИЛИ развитие симптомов, связанных с ПН, во время наблюдения части 2 (включая первые 2 года для группы наблюдения ИЛИ в течение первого года наблюдения после лечения селуметинибом). ).
  2. Площадь поверхности тела (ППТ): ППТ ≥ 0,55 м2 [в зависимости от наличия гранулированного состава].
  3. Статус производительности: производительность Лански ≥70%. Участников, прикованных к инвалидной коляске из-за паралича или обездвиженности, вторичной по отношению к проявлениям НФ1, не связанным с ПН (таким как псевдоартроз большеберцовой кости или тяжелый сколиоз), следует считать амбулаторными, когда они находятся в инвалидной коляске.
  4. Возможность проглатывания целых капсул [Ожидается наличие гранулированного состава].
  5. Гематологическая функция: абсолютное количество нейтрофилов ≥1200/мкл, гемоглобин ≥9 г/дл и тромбоцитов ≥100 000/мкл (без переливания).
  6. Функция печени: билирубин в пределах 1,5 х верхней границы нормы для данного возраста, за исключением лиц с синдромом Жильбера, а АСТ/АЛТ в пределах ≤ 3 х верхней границы нормы.

  7. Функция почек: клиренс креатинина или СКФ радиоизотопа ≥60 мл/мин/1,73. m2 или нормальный уровень креатинина сыворотки в зависимости от возраста, описанный в таблице ниже.

    Возраст (лет) Максимальный уровень креатинина в сыворотке (мг/дл)

    ≤5 0,8 от >5 до ≤10 1,0 от >10 до ≤15 1,2 >15 1,5

  8. Сердечная функция:

    1. Нормальная фракция выброса (ЭХО или МРТ сердца) ≥ 53% (или институциональная норма; если указан диапазон, будет использоваться верхнее значение диапазона).
    2. ЭКГ с QTC или QTcF ≤450 мс.

  9. Адекватное артериальное давление определяется как:

    Артериальное давление (АД) ≤ 95-го процентиля для возраста, роста и пола. Адекватного артериального давления можно достичь с помощью лекарств для лечения гипертонии. Участники должны находиться на стабильном антигипертензивном режиме в течение как минимум 30 дней до включения в исследование.

  10. Готовность избегать чрезмерного пребывания на солнце и использовать адекватную солнцезащитную защиту, если ожидается пребывание на солнце.
  11. Готовность избегать употребления грейпфрутов и севильских апельсинов (а также других продуктов, содержащих эти фрукты, например, грейпфрутового сока или мармелада) во время исследования, поскольку они могут повлиять на метаболизм селуметиниба.

Критерий исключения:

  1. Признаки зрительного пути или другой глиомы низкой степени злокачественности, глиомы высокой степени злокачественности, злокачественной опухоли оболочек периферических нервов или другого рака/опухоли, требующих лечения химиотерапией, биологической терапией или лучевой терапией.
  2. Продолжающаяся лучевая терапия, химиотерапия, гормональная терапия, иммунотерапия или биологическая терапия, направленная на опухоль.
  3. Протез, ортопедический имплантат или зубные брекеты, которые могут мешать объемному анализу целевого ПН на МРТ.
  4. Любые признаки тяжелого или неконтролируемого системного заболевания, активной инфекции, активного геморрагического диатеза или трансплантации почки, включая любого пациента с известным наличием гепатита В, гепатита С или вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), будут исключены.
  5. Участники, которые, по мнению исследователя, могут быть не в состоянии соблюдать требования мониторинга безопасности исследования.
  6. Рефрактерная тошнота и рвота, хронические желудочно-кишечные заболевания (например, воспалительные заболевания кишечника) или значительная резекция кишечника, препятствующая адекватному всасыванию.
  7. Прием витамина Е в количестве, превышающем 100% рекомендуемой суточной дозы. Прием любых поливитаминов, содержащих витамин Е, необходимо прекратить до начала терапии.
  8. Участники не достигают адекватного артериального давления, несмотря на антигипертензивную терапию для контроля артериального давления.

  9. Сердечные заболевания:

    1. Известная наследственная ишемическая болезнь
    2. Симптоматическая сердечная недостаточность (кардиомиопатия II-IV класса по NYHA в анамнезе или в настоящее время или тяжелое поражение клапанов сердца)
    3. Предыдущая или текущая кардиомиопатия
    4. Тяжелые пороки клапанов сердца
    5. История фибрилляции предсердий

  10. Офтальмологические заболевания:

    1. Центральная серозная ретинопатия или отслойка пигментного эпителия сетчатки (RPED) в настоящее время или в прошлом.
    2. Текущая или прошлая история окклюзии вен сетчатки.
    3. История лучевой терапии, которая включала орбиту в область лечения.
    4. Известное внутриглазное давление (ВГД) > 21 мм рт. ст. (или ВГН с учетом возраста) или неконтролируемая глаукома (независимо от ВГД). Участники с известной глаукомой и повышенным ВГД, у которых нет полноценного зрения (только световосприятие или отсутствие световосприятия) и не испытывают боли, связанной с глаукомой, могут иметь право на участие после обсуждения с руководителем исследования.
    5. Участники с любыми другими значительными отклонениями при офтальмологическом осмотре должны быть обсуждены с руководителем исследования на предмет потенциального права на участие.
    6. Офтальмологические данные, вторичные по отношению к давней глиоме зрительных путей (такие как потеря зрения, бледность зрительного нерва или косоглазие), НЕ будут считаться значительными отклонениями для целей исследования.
  11. Известная тяжелая гиперчувствительность к селуметинибу или любому вспомогательному веществу селуметиниба или аллергические реакции в анамнезе, связанные с соединениями, сходными с селуметинибом по химическому или биологическому составу.
  12. Недавнее серьезное хирургическое вмешательство в течение как минимум 4 недель до начала исследуемого лечения.
  13. Любая неразрешенная хроническая токсичность со степенью CTC AE ≥ 2 от предыдущей терапии, за исключением алопеции.
  14. Прием растительных добавок или лекарств, которые, как известно, являются сильными или умеренными ингибиторами или индукторами ферментов цитохрома P450 (CYP)2C19 и CYP3A4 или флуконазола, за исключением случаев, когда такие продукты можно безопасно прекратить по крайней мере за 14 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) до первая доза исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Без вмешательства: Часть 1: WBMRI для пациентов с НФ1 без известной ПН
Оценить частоту бессимптомного ПН в любой локализации у участников с НФ1 и отсутствием известного ПН.
Экспериментальный: Часть 2: Рандомизация лечения селуметинибом в сравнении с наблюдением
Определить, предотвращает ли лечение селуметинибом рост ПН у молодых участников с бессимптомными опухолями в местах высокого риска.
Лекарство: Селуметиниб
Селуметиниб (KoselugoTM) в одобренной FDA дозе 25 мг/м2/доза перорально два раза в день.
Другие имена:
  • Коселуго
Экспериментальный: Часть 3: Участники Части 2 с растущей или симптоматической ПН.
Оценить долю участников, которые способны поддерживать ответ опухоли после перехода на прерывистый график дозирования.
Лекарство: Селуметиниб
Селуметиниб (KoselugoTM) в одобренной FDA дозе 25 мг/м2/доза перорально два раза в день.
Другие имена:
  • Коселуго

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования (PFS)
Временное ограничение: 60 месяцев
Выживаемость без прогрессирования (ВБП) в группе, получавшей селуметиниб, по сравнению с группой наблюдения
60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
У участников обнаружено ранее неизвестное измеримое PN.
Временное ограничение: 60 месяцев
Доля участников, у которых было обнаружено ранее неизвестное измеримое ПН в любом месте на визуализации WBMRI
60 месяцев
ПФС
Временное ограничение: 60 месяцев
2) ВБП через год после перехода с непрерывного режима дозирования на прерывистый.
60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Alabama at Birmingham

Соавторы

Children's Hospital of Philadelphia
Congressionally Directed Medical Research Programs

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 августа 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB-300010135
  • 164893 (Другой идентификатор: FDA - IND)
  • W81XWH-22-3-0001 (Другой номер гранта/финансирования: DoD and Alexion)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться