Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Selumetinib pro prevenci růstu plexiformního neurofibromu u NF typu 1 (NF114)

26. května 2026 aktualizováno: Girish Dhall, MD, University of Alabama at Birmingham

Studie fáze 2 se selumetinibem pro prevenci růstu a morbidity plexiformního neurofibromu u neurofibromatózy typu 1

Je známo, že plexiformní neurofibromy (PN) způsobují významnou morbiditu u dětí s NF1. Nedávné schválení FDA pro selumetinib u dětí ve věku 2 let a starších s inoperabilní symptomatickou PN bylo založeno na zjištění, že selumetinib snižuje většinu PN u dětí s NF1 a vede ke klinicky významnému přínosu, jako je zlepšení bolesti nebo rozsahu pohybu. Mnoho nemocí, jako je slepota nebo poškození nervů, však nelze zcela zvrátit smrštěním PN. Proto v této populaci pacientů zůstává kritická potřeba určit, zda mladí účastníci s PN ve vysoce rizikových lokalitách mohou mít prospěch z včasné lékařské intervence před rozvojem klinických problémů. Tato studie určí, zda účastníci s asymptomatickou PN ve vysoce rizikových lokalitách mohou potenciálně profitovat z časné léčby selumetinibem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Je známo, že plexiformní neurofibromy (PN) způsobují významnou morbiditu u dětí s NF1. Nedávné schválení FDA pro selumetinib u dětí ve věku 2 let a starších s inoperabilní symptomatickou PN bylo založeno na zjištění, že selumetinib snižuje většinu PN u dětí s NF1 a vede ke klinicky významnému přínosu, jako je zlepšení bolesti nebo rozsahu pohybu. Mnoho nemocí, jako je slepota nebo poškození nervů, však nelze zcela zvrátit smrštěním PN. Proto v této populaci pacientů zůstává kritická potřeba určit, zda mladí účastníci s PN ve vysoce rizikových lokalitách mohou mít prospěch z včasné lékařské intervence před rozvojem klinických problémů. Tato studie určí, zda účastníci s asymptomatickou PN ve vysoce rizikových lokalitách mohou potenciálně profitovat z časné léčby selumetinibem.

Jiné: Tato studie bude provozována prostřednictvím Konsorcia klinických zkoušek Neurofibromatosis, financovaného Kongresem řízeným lékařským výzkumným programem pod ministerstvem obrany, který se skládá z 24 míst po celých Spojených státech.

Intervence: Selumetinib (KoselugoTM) v dávce schválené FDA 25 mg/m2/dávka PO BID.

Délka studia: 7 let Délka trvání účastníka: 5 let

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

200

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Karen Cole-Plourde, BA
  • Telefonní číslo: 2055141317
  • E-mail: kplourde@uab.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Childrens of Alabama
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Girish Dhall, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Laura Katie Metrock, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tena Rosser, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Nathan Robison, MD
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cynthia Campen, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Siegel, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Miriam Bornhorst, MD
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 63637
        • Nábor
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Tonsgard, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children/Indiana University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
        • Nábor
        • Johns Hopkins University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaishri Blakeley, MD
        • Kontakt:
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Nábor
        • National Cancer Institute/ National Institutes of Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brigitte Widemann, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicole Ullrich, MD, PhD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Radhika Dhamija, MBBS
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University - St. Louis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy Armstrong, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Fisher, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • University of Texas, Southwestern
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura Klesse, MD, PhD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

ČÁST 1:

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: > 1 (>12 měsíců) a ≤8 let v době zápisu do studia.
  2. Diagnóza: Účastníci s diagnózou NF1 na základě revidovaných kritérií konsenzu z roku 2021 [52] a
  3. Není známo PN (před zápisem do 1. části). Účastníci, u kterých existuje klinické podezření na PN (např. jemná asymetrie obličeje nebo velká překrývající se hyperpigmentovaná oblast), mohou být zahrnuti do studie po diskusi s vedoucím studie, pokud předtím neprodělali MRI oblasti zájmu a jsou jinak asymptomatické.
  4. Fyzická zkouška ve vaší instituci do 1 roku před udělením souhlasu.
  5. Písemný informovaný souhlas je nutné získat od zákonných zástupců všech účastníků <18 let.

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost známé, symptomatické PN s předchozím zobrazením MRI nebo bez něj.
  2. Pacienti, kteří dříve měli celotělovou MRI (WBMRI), jsou ze studie vyloučeni. Nicméně pacienti, kteří měli regionální MRI pro jinou indikaci než PN a neměli PN identifikovanou na předchozí MRI, mohou být stále způsobilí pro studii.
  3. Neschopnost podstoupit MRI a/nebo kontraindikace vyšetření MRI podle protokolu MRI.
  4. Předchozí léčba selumetinibem nebo jiným specifickým inhibitorem MEK1/2.
  5. Důkazy o optické dráze nebo jiném gliomu nízkého stupně, gliomu vysokého stupně, maligním tumoru pochvy periferního nervu nebo jiné rakovině/nádoru vyžadujícím léčbu chemoterapií, biologickou terapií nebo radiační terapií.
  6. Probíhající radiační terapie, chemoterapie, hormonální terapie zaměřená na nádor, imunoterapie nebo biologická terapie.
  7. Klinický úsudek zkoušejícího, že pacient by se neměl účastnit studie.

ČÁST 2:

Kritéria pro zařazení:

  1. Zapsáno v části 1 této studie a dokončilo výchozí WBMRI do 6 týdnů od plánovaného zařazení do části 2.

  2. Měřitelná (≥3 ml) PN ve vysoce rizikové lokalitě, jak je definováno níže (toto musí být potvrzeno předsedou studie nebo členem studijní komise před zařazením do části 2).

    • V hlavě nebo krku (s výjimkou izolovaných lézí na temeni hlavy) NEBO
    • Uvnitř brachiálního nebo lumbosakrálního plexu NEBO

    • Sousedí s vysoce rizikovou strukturou, definovanou jako:

      1. Velká ("pojmenovaná") krevní céva NEBO
      2. Velké ("pojmenované") dýchací cesty NEBO
      3. Dutý vazek NEBO
      4. Mícha a otvory NEBO
      5. Životně důležité orgány (včetně srdce, plic, jater, sleziny atd.)
  3. Plocha povrchu těla (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [v závislosti na dostupnosti složení granulí].
  4. Stav výkonu: Výkon Lansky ≥70 %. Účastníci, kteří jsou upoutáni na invalidní vozík z důvodu paralýzy nebo imobility sekundární k manifestaci NF1, která nesouvisí s PN (jako je tibiální pseudoartróza nebo těžká skolióza), by měli být považováni za ambulantní, když jsou na invalidním vozíku.
  5. Schopný polykat celé tobolky [Dokud nebude dostupná formulace granulí].
  6. Hematologická funkce: Absolutní počet neutrofilů ≥1200/µL, hemoglobin ≥9g/dl a krevní destičky ≥100 000/µL (bez transfuzí).
  7. Jaterní funkce: Bilirubin do 1,5násobku horní hranice normy pro věk, s výjimkou pacientů s Gilbertovým syndromem, a AST/ALT do ≤3násobku horní hranice normy.

  8. Renální funkce: Clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR ≥60 ml/min/1,73 m2 nebo normální sérový kreatinin podle věku, jak je popsáno v tabulce níže.

    Věk (roky) Maximální sérový kreatinin (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 až ≤10 1,0 >10 až ≤15 1,2 >15 1,5

  9. Srdeční funkce:

    1. Normální ejekční frakce (ECHO nebo MRI srdce) ≥ 53 % (nebo ústavní norma; je-li uvedeno rozmezí, použije se horní hodnota rozmezí).
    2. EKG s QTC nebo QTcF ≤450 ms.

  10. Přiměřený krevní tlak definovaný jako:

    Krevní tlak (TK) ≤ 95. percentil pro věk, výšku a pohlaví. Adekvátního krevního tlaku lze dosáhnout pomocí léků k léčbě hypertenze. Účastníci musí mít stabilní antihypertenzní režim po dobu alespoň 30 dnů před vstupem do studie.

  11. Ochota vyhýbat se nadměrnému slunění a používat přiměřenou ochranu proti slunečnímu záření, pokud se sluneční záření očekává.
  12. Ochota vyhnout se požití grapefruitu a sevillských pomerančů (stejně jako jiných produktů obsahujících toto ovoce, např. grapefruitový džus nebo marmeláda), protože mohou ovlivnit metabolismus selumetinibu.

Kritéria vyloučení:

  1. Důkazy o optické dráze nebo jiném gliomu nízkého stupně, gliomu vysokého stupně, maligním nádoru pochvy periferního nervu nebo jiné rakovině/nádoru vyžadujícím léčbu chemoterapií, biologickou terapií nebo radiační terapií.
  2. Probíhající radiační terapie, chemoterapie, hormonální terapie, imunoterapie nebo biologická terapie zaměřená na nádor.
  3. Protéza, ortopedický implantát nebo zubní rovnátka, které by interferovaly s volumetrickou analýzou cílové PN na MRI.
  4. Použití zkoumané látky během posledních 30 dnů.
  5. Jakékoli známky závažného nebo nekontrolovaného systémového onemocnění, aktivní infekce, aktivní krvácivé diatézy nebo transplantace ledvin, včetně jakéhokoli pacienta, o kterém je známo, že má hepatitidu B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience (HIV), budou vyloučeny.
  6. Účastníci, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti.
  7. Refrakterní nauzea a zvracení, chronická gastrointestinální onemocnění (např. zánětlivé onemocnění střev) nebo významná resekce střeva, která by bránila adekvátní absorpci.
  8. Suplementace vitaminem E vyšší než 100 % denní doporučené dávky. Před zahájením léčby musí být vysazen jakýkoli multivitamin obsahující vitamin E.
  9. Účastníci nedosáhli adekvátního krevního tlaku navzdory antihypertenzní léčbě ke kontrole krevního tlaku.

  10. Srdeční stavy:

    1. Známá dědičná koronární choroba
    2. Symptomatické srdeční selhání (předchozí nebo současná kardiomyopatie nebo závažné onemocnění srdečních chlopní podle NYHA třídy II-IV)
    3. Předchozí nebo současná kardiomyopatie
    4. Těžké chlopenní onemocnění srdce
    5. Fibrilace síní v anamnéze

  11. Oftalmologické stavy:

    1. Současná nebo minulá anamnéza centrální serózní retinopatie nebo odchlípení pigmentového epitelu sítnice (RPED).
    2. Současná nebo minulá anamnéza okluze retinální žíly.
    3. Historie radiační terapie, která zahrnovala orbitu v oblasti léčby.
    4. Známý nitrooční tlak (IOP) > 21 mmHg (nebo ULN upravená podle věku) nebo nekontrolovaný glaukom (bez ohledu na IOP). Účastníci se známým glaukomem a zvýšeným NOT, kteří nemají smysluplné vidění (pouze vnímání světla nebo žádné vnímání světla) a nepociťují bolest související s glaukomem, mohou být způsobilí po diskusi s vedoucím studie.
    5. Účastníci s jakoukoli jinou významnou abnormalitou při očním vyšetření by měli být prodiskutováni s vedoucím studie ohledně potenciální způsobilosti.
    6. Oftalmologické nálezy sekundární k dlouhodobému gliomu optické dráhy (jako je ztráta zraku, bledost zrakového nervu nebo strabismus) NEBUDOU pro účely studie považovány za významnou abnormalitu.
  12. Známá závažná hypersenzitivita na selumetinib nebo kteroukoli pomocnou látku selumetinibu nebo anamnéza alergických reakcí připisovaných sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako selumetinib.
  13. Nedávná velká operace během minimálně 4 týdnů před zahájením studijní léčby.
  14. Jakákoli nevyřešená chronická toxicita se stupněm CTCAE ≥ 2 z předchozí léčby, kromě alopecie.
  15. Přijímání bylinných doplňků nebo léků, o kterých je známo, že jsou silnými nebo středně silnými inhibitory nebo induktory enzymů cytochromu P450 (CYP)2C19 a CYP3A4 nebo flukonazolu, pokud takové přípravky nelze bezpečně vysadit alespoň 14 dní nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávka studovaného léku.

ČÁST 3:

Kritéria pro zařazení:

  1. Zařazeno do části 2 této studie a mělo růst PN > 20 % NEBO rozvoj příznaků souvisejících s PN během pozorovací části části 2 (včetně prvních 2 let pro observační rameno NEBO během prvního roku sledování po léčbě selumetinibem ).
  2. Plocha povrchu těla (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [v závislosti na dostupnosti složení granulí].
  3. Stav výkonu: Výkon Lansky ≥70 %. Účastníci, kteří jsou upoutáni na invalidní vozík z důvodu paralýzy nebo imobility sekundární k manifestaci NF1, která nesouvisí s PN (jako je tibiální pseudoartróza nebo těžká skolióza), by měli být považováni za ambulantní, když jsou na invalidním vozíku.
  4. Schopný polykat celé tobolky [Dokud nebude dostupná formulace granulí].
  5. Hematologická funkce: Absolutní počet neutrofilů ≥1200/µL, hemoglobin ≥9g/dl a krevní destičky ≥100 000/µL (bez transfuzí).
  6. Jaterní funkce: Bilirubin do 1,5násobku horní hranice normy pro věk, s výjimkou pacientů s Gilbertovým syndromem, a AST/ALT do ≤3násobku horní hranice normy.

  7. Renální funkce: Clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR ≥60 ml/min/1,73 m2 nebo normální sérový kreatinin podle věku, jak je popsáno v tabulce níže.

    Věk (roky) Maximální sérový kreatinin (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 až ≤10 1,0 >10 až ≤15 1,2 >15 1,5

  8. Srdeční funkce:

    1. Normální ejekční frakce (ECHO nebo MRI srdce) ≥ 53 % (nebo ústavní norma; je-li uvedeno rozmezí, použije se horní hodnota rozmezí).
    2. EKG s QTC nebo QTcF ≤450 ms.

  9. Přiměřený krevní tlak definovaný jako:

    Krevní tlak (TK) ≤ 95. percentil pro věk, výšku a pohlaví. Adekvátního krevního tlaku lze dosáhnout pomocí léků k léčbě hypertenze. Účastníci musí mít stabilní antihypertenzní režim po dobu alespoň 30 dnů před vstupem do studie.

  10. Ochota vyhýbat se nadměrnému slunění a používat přiměřenou ochranu proti slunečnímu záření, pokud se sluneční záření očekává.
  11. Ochota vyhnout se požití grapefruitu a sevillských pomerančů (stejně jako jiných produktů obsahujících toto ovoce, např. grapefruitový džus nebo marmeláda), protože mohou ovlivnit metabolismus selumetinibu.

Kritéria vyloučení:

  1. Důkazy o optické dráze nebo jiném gliomu nízkého stupně, gliomu vysokého stupně, maligním nádoru pochvy periferního nervu nebo jiné rakovině/nádoru vyžadujícím léčbu chemoterapií, biologickou terapií nebo radiační terapií.
  2. Probíhající radiační terapie, chemoterapie, hormonální terapie, imunoterapie nebo biologická terapie zaměřená na nádor.
  3. Protéza, ortopedický implantát nebo zubní rovnátka, které by interferovaly s volumetrickou analýzou cílové PN na MRI.
  4. Jakékoli známky závažného nebo nekontrolovaného systémového onemocnění, aktivní infekce, aktivní krvácivé diatézy nebo transplantace ledvin, včetně jakéhokoli pacienta, o kterém je známo, že má hepatitidu B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience (HIV), budou vyloučeny.
  5. Účastníci, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti.
  6. Refrakterní nauzea a zvracení, chronická gastrointestinální onemocnění (např. zánětlivé onemocnění střev) nebo významná resekce střeva, která by bránila adekvátní absorpci.
  7. Suplementace vitaminem E vyšší než 100 % denní doporučené dávky. Před zahájením léčby musí být vysazen jakýkoli multivitamin obsahující vitamin E.
  8. Účastníci nedosáhli adekvátního krevního tlaku navzdory antihypertenzní léčbě ke kontrole krevního tlaku.

  9. Srdeční stavy:

    1. Známá dědičná koronární choroba
    2. Symptomatické srdeční selhání (předchozí nebo současná kardiomyopatie nebo závažné onemocnění srdečních chlopní podle NYHA třídy II-IV)
    3. Předchozí nebo současná kardiomyopatie
    4. Těžké chlopenní onemocnění srdce
    5. Fibrilace síní v anamnéze

  10. Oftalmologické stavy:

    1. Současná nebo minulá anamnéza centrální serózní retinopatie nebo odchlípení pigmentového epitelu sítnice (RPED).
    2. Současná nebo minulá anamnéza okluze retinální žíly.
    3. Historie radiační terapie, která zahrnovala orbitu v oblasti léčby.
    4. Známý nitrooční tlak (IOP) > 21 mmHg (nebo ULN upravená podle věku) nebo nekontrolovaný glaukom (bez ohledu na IOP). Účastníci se známým glaukomem a zvýšeným NOT, kteří nemají smysluplné vidění (pouze vnímání světla nebo žádné vnímání světla) a nepociťují bolest související s glaukomem, mohou být způsobilí po diskusi s vedoucím studie.
    5. Účastníci s jakoukoli jinou významnou abnormalitou při očním vyšetření by měli být prodiskutováni s vedoucím studie ohledně potenciální způsobilosti.
    6. Oftalmologické nálezy sekundární k dlouhodobému gliomu optické dráhy (jako je ztráta zraku, bledost zrakového nervu nebo strabismus) NEBUDOU pro účely studie považovány za významnou abnormalitu.
  11. Známá závažná hypersenzitivita na selumetinib nebo kteroukoli pomocnou látku selumetinibu nebo anamnéza alergických reakcí připisovaných sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako selumetinib.
  12. Nedávná velká operace během minimálně 4 týdnů před zahájením studijní léčby.
  13. Jakákoli nevyřešená chronická toxicita s CTC AE stupněm ≥ 2 z předchozí léčby, kromě alopecie.
  14. Přijímání bylinných doplňků nebo léků, o kterých je známo, že jsou silnými nebo středně silnými inhibitory nebo induktory enzymů cytochromu P450 (CYP)2C19 a CYP3A4 nebo flukonazolu, pokud takové přípravky nelze bezpečně vysadit alespoň 14 dní nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávka studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Část 1: WBMRI pro pacienty s NF1 bez známé PN
Posoudit výskyt asymptomatické PN v jakékoli lokalizaci u účastníků s NF1 a bez známé PN
Experimentální: Část 2: Randomizace léčby na selumetinib vs. pozorování
Zjistit, zda léčba selumetinibem zabraňuje růstu PN u mladých účastníků s asymptomatickými nádory ve vysoce rizikových lokalitách
Lék: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) v dávce schválené FDA 25 mg/m2/dávka PO BID
Ostatní jména:
  • Koselugo
Experimentální: Část 3: Účastníci 2. části s rostoucí nebo symptomatickou PN
Posoudit podíl účastníků, kteří jsou schopni udržet odpověď nádoru po přechodu na přerušované dávkovací schéma
Lék: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) v dávce schválené FDA 25 mg/m2/dávka PO BID
Ostatní jména:
  • Koselugo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 60 měsíců
Přežití bez progrese (PFS) ve skupině léčené selumetinibem ve srovnání s přežitím ve skupině s pozorováním
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
U účastníků byla zjištěna dříve neznámá měřitelná PN
Časové okno: 60 měsíců
Podíl účastníků, u kterých bylo zjištěno, že mají dříve neznámou měřitelnou PN v jakémkoli místě na zobrazení WBMRI
60 měsíců
PFS
Časové okno: 60 měsíců
2) PFS po dobu jednoho roku po přechodu z kontinuálního na přerušované dávkování
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Alabama at Birmingham

Spolupracovníci

Children's Hospital of Philadelphia
Congressionally Directed Medical Research Programs

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB-300010135
  • 164893 (Jiný identifikátor: FDA - IND)
  • W81XWH-22-3-0001 (Jiné číslo grantu/financování: DoD and Alexion)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurofibromatóza 1

Klinické studie na Selumetinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit