Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Selumetinib til forebyggelse af plexiform neurofibromvækst i NF type 1 (NF114)

26. maj 2026 opdateret af: Girish Dhall, MD, University of Alabama at Birmingham

Fase 2-forsøg med Selumetinib til forebyggelse af plexiform neurofibromvækst og sygelighed ved neurofibromatose type 1

Plexiforme neurofibromer (PN) er kendt for at forårsage signifikant morbiditet hos børn med NF1. Den nylige FDA-godkendelse af selumetinib hos børn på 2 år og ældre med inoperabel symptomatisk PN var baseret på opdagelsen af, at selumetinib formindsker størstedelen af ​​PN hos børn med NF1 og resulterer i klinisk betydningsfulde fordele såsom forbedring af smerte eller bevægelsesområde. Imidlertid kan mange sygeligheder, såsom blindhed eller nerveskade, ikke vendes fuldt ud med PN-svind. Derfor er der fortsat et kritisk behov i denne patientpopulation for at afgøre, om unge deltagere med PN på højrisikosteder kan drage fordel af tidlig medicinsk intervention forud for udviklingen af ​​kliniske problemer. Denne undersøgelse vil afgøre, om deltagere med asymptomatisk PN på højrisikosteder potentielt kan drage fordel af tidlig behandling med selumetinib.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Plexiforme neurofibromer (PN) er kendt for at forårsage signifikant morbiditet hos børn med NF1. Den nylige FDA-godkendelse af selumetinib hos børn på 2 år og ældre med inoperabel symptomatisk PN var baseret på opdagelsen af, at selumetinib formindsker størstedelen af ​​PN hos børn med NF1 og resulterer i klinisk betydningsfulde fordele såsom forbedring af smerte eller bevægelsesområde. Imidlertid kan mange sygeligheder, såsom blindhed eller nerveskade, ikke vendes fuldt ud med PN-svind. Derfor er der fortsat et kritisk behov i denne patientpopulation for at afgøre, om unge deltagere med PN på højrisikosteder kan drage fordel af tidlig medicinsk intervention forud for udviklingen af ​​kliniske problemer. Denne undersøgelse vil afgøre, om deltagere med asymptomatisk PN på højrisikosteder potentielt kan drage fordel af tidlig behandling med selumetinib.

Andet: Dette forsøg vil blive drevet gennem Neurofibromatosis Clinical Trials Consortium, finansieret af Congressionally Directed Medical Research Program under Department of Defense, som består af 24 steder i hele USA.

Intervention: Selumetinib (KoselugoTM) ved den FDA godkendte dosis på 25 mg/m2/dosis PO BID.

Studievarighed: 7 år Deltagervarighed: 5 år

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Karen Cole-Plourde, BA
  • Telefonnummer: 2055141317
  • E-mail: kplourde@uab.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Childrens of Alabama
        • Ledende efterforsker:
          • Girish Dhall, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Laura Katie Metrock, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ledende efterforsker:
          • Tena Rosser, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Nathan Robison, MD
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cynthia Campen, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Siegel, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Miriam Bornhorst, MD
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 63637
        • Rekruttering
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James Tonsgard, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children/Indiana University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Ledende efterforsker:
          • Jaishri Blakeley, MD
        • Kontakt:
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Cancer Institute/ National Institutes of Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Brigitte Widemann, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicole Ullrich, MD, PhD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Radhika Dhamija, MBBS
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University - St. Louis
        • Ledende efterforsker:
          • Amy Armstrong, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Fisher, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas, Southwestern
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Klesse, MD, PhD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

DEL 1:

Inklusionskriterier:

  1. Alder: > 1 (>12 måneder) og ≤8 år på studieoptagelsestidspunktet.
  2. Diagnose: Deltagere med diagnosen NF1 baseret på 2021 reviderede konsensuskriterier [52] og
  3. Ingen kendt PN (før tilmelding på del 1). Deltagere, for hvem der er klinisk mistanke om en PN (f.eks. subtil ansigtsasymmetri eller stort overliggende hyperpigmenteret område), kan inkluderes i undersøgelsen efter drøftelse med studielederen, så længe de ikke tidligere har fået foretaget en MR-scanning af den problematiske region og er ellers asymptomatiske.
  4. Fysisk eksamen på din institution inden for 1 år før samtykke.
  5. Skriftligt informeret samtykke skal indhentes fra de juridiske værger for alle deltagere <18 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af en kendt, symptomatisk PN med eller uden tidligere MR-billeddannelse.
  2. Patienter, der tidligere har haft helkrops-MR (WBMRI), er udelukket fra undersøgelsen. Patienter, der har fået foretaget regional(e) MR(er) for en anden indikation end en PN og ikke har fået identificeret en PN på tidligere MRI, kan dog stadig være berettiget til undersøgelsen.
  3. Manglende evne til at gennemgå MR og/eller kontraindikation for MR-undersøgelser efter MR-protokollen.
  4. Forudgående behandling med selumetinib eller en anden specifik MEK1/2-hæmmer.
  5. Bevis på en optisk vej eller andet lavgradigt gliom, højgradigt gliom, malignt perifer nerveskedetumor eller anden cancer/tumor, der kræver behandling med kemoterapi, biologisk terapi eller strålebehandling.
  6. Løbende strålebehandling, kemoterapi, hormonbehandling rettet mod en tumor, immunterapi eller biologisk terapi.
  7. Klinisk vurdering fra investigator, at patienten ikke bør deltage i undersøgelsen.

DEL 2:

Inklusionskriterier:

  1. Tilmeldt del 1 af denne undersøgelse og gennemførte baseline WBMRI inden for 6 uger efter planlagt tilmelding på del 2.

  2. En målbar (≥3 mL) PN på et højrisikosted som defineret nedenfor (dette skal bekræftes af studieformand eller et medlem af studieudvalget før tilmelding til del 2).

    • I hovedet eller halsen (med undtagelse af isolerede hovedbundslæsioner) ELLER
    • Inden for plexus brachialis eller lumbosacral ELLER

    • Ved siden af ​​højrisikostruktur(er), defineret som:

      1. Større ("navngivet") blodkar ELLER
      2. Major ("navngivet") luftvej ELLER
      3. Hul viscus ELLER
      4. Rygmarv og foramina ELLER
      5. Vitale organer (inklusive hjerte, lunger, lever, milt osv.)
  3. Kropsoverfladeareal (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [afventer tilgængelighed af granulatformulering].
  4. Ydeevnestatus: Lansky præstation ≥70%. Deltagere, der er bundet til kørestol på grund af lammelse eller immobilitet sekundært til en ikke-PN-relateret manifestation af NF1 (såsom tibial pseudarthrose eller svær skoliose), bør betragtes som ambulante, når de sidder i deres kørestol.
  5. I stand til at sluge hele kapsler [Afventer tilgængelighed af granulatformulering].
  6. Hæmatologisk funktion: Absolut neutrofiltal ≥1200/µL, hæmoglobin ≥9g/dL og blodplader ≥100.000/µL (uden transfusioner).
  7. Leverfunktion: Bilirubin inden for 1,5 x den øvre normalgrænse for alder, med undtagelse af dem med Gilbert syndrom, og ASAT/ALAT inden for ≤ 3 x den øvre normalgrænse.

  8. Nyrefunktion: Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥60ml/min/1,73 m2 eller et normalt serumkreatinin baseret på alder, beskrevet i nedenstående tabel.

    Alder (år) Maksimal serumkreatinin (mg/dL)

    ≤5 0,8 >5 til ≤10 1,0 >10 til ≤15 1,2 >15 1,5

  9. Hjertefunktion:

    1. Normal ejektionsfraktion (EKHO eller hjerte-MR) ≥ 53 % (eller den institutionelle normal; hvis der er givet et interval, vil den øvre værdi af området blive brugt).
    2. EKG med QTC eller QTcF ≤450 msek.

  10. Tilstrækkeligt blodtryk defineret som:

    Et blodtryk (BP) ≤ den 95. percentil for alder, højde og køn. Tilstrækkeligt blodtryk kan opnås ved hjælp af medicin til behandling af hypertension. Deltagerne skal have et stabilt antihypertensivt regime i mindst 30 dage før studiestart.

  11. Villighed til at undgå overdreven soleksponering og brug tilstrækkelig solcremebeskyttelse, hvis soleksponering forventes.
  12. Vilje til at undgå indtagelse af grapefrugt og Sevilla-appelsiner (såvel som andre produkter, der indeholder disse frugter, f.eks. grapefrugtjuice eller marmelade) under undersøgelsen, da disse kan påvirke selumetinib-metabolismen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på en optisk vej eller anden lavgradig gliom, højgradig gliom, malign perifer nerveskedetumor eller anden cancer/tumor, der kræver behandling med kemoterapi, biologisk terapi eller strålebehandling.
  2. Løbende strålebehandling, kemoterapi, hormonbehandling, immunterapi eller biologisk behandling rettet mod en tumor.
  3. Proteser, ortopædisk implantat eller tandbøjler, der ville forstyrre volumetrisk analyse af mål-PN på MR.
  4. Brug af et forsøgsmiddel inden for de seneste 30 dage.
  5. Ethvert tegn på alvorlig eller ukontrolleret systemisk sygdom, aktiv infektion, aktive blødningsdiateser eller nyretransplantation, inklusive enhver patient, der vides at have hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV), vil blive udelukket.
  6. Deltagere, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde undersøgelsens sikkerhedsovervågningskrav.
  7. Refraktær kvalme og opkastning, kroniske gastrointestinale sygdomme (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom) eller betydelig tarmresektion, der ville udelukke tilstrækkelig absorption.
  8. Tilskud med E-vitamin større end 100 % af den daglige anbefalede dosis. Ethvert multivitamin, der indeholder vitamin E, skal stoppes før påbegyndelse af behandlingen.
  9. Deltagerne opnår ikke tilstrækkeligt blodtryk på trods af antihypertensiv behandling til kontrol af blodtrykket.

  10. Hjertetilstande:

    1. Kendt arvelig koronarsygdom
    2. Symptomatisk hjertesvigt (NYHA klasse II-IV tidligere eller nuværende kardiomyopati eller alvorlig hjerteklapsygdom)
    3. Tidligere eller nuværende kardiomyopati
    4. Alvorlig hjerteklapsygdom
    5. Historie om atrieflimren

  11. Oftalmologiske tilstande:

    1. Nuværende eller tidligere historie med central serøs retinopati eller retinal pigmentepitelløsning (RPED).
    2. Nuværende eller tidligere historie med retinal veneokklusion.
    3. Historie om strålebehandling, der omfattede kredsløbet inden for behandlingsområdet.
    4. Kendt intraokulært tryk (IOP) > 21 mmHg (eller ULN justeret efter alder) eller ukontrolleret glaukom (uanset IOP). Deltagere med kendt glaukom og øget IOP, som ikke har meningsfuldt syn (kun lysopfattelse eller ingen lysopfattelse) og ikke oplever smerter relateret til glaukom, kan være berettigede efter drøftelse med studielederen.
    5. Deltagere med enhver anden væsentlig abnormitet ved oftalmisk undersøgelse bør diskuteres med studielederen for potentiel berettigelse.
    6. Oftalmologiske fund sekundære til langvarig optisk pathway gliom (såsom synstab, synsnervebleghed eller strabismus) vil IKKE blive betragtet som en signifikant abnormitet i forbindelse med undersøgelsen.
  12. Kendt svær overfølsomhed over for selumetinib eller ethvert hjælpestof af selumetinib eller allergiske reaktioner i anamnesen, der tilskrives forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som selumetinib.
  13. Nylig større operation inden for mindst 4 uger før start af undersøgelsesbehandling.
  14. Enhver uafklaret kronisk toksicitet med CTCAE grad ≥ 2 fra tidligere behandling, bortset fra alopeci.
  15. Modtagelse af naturlægemidler eller medicin, der vides at være stærke eller moderate hæmmere eller inducere af cytochrom P450 (CYP)2C19 og CYP3A4 enzymer eller fluconazol, medmindre sådanne produkter sikkert kan seponeres mindst 14 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før første dosis af undersøgelsesmedicin.

DEL 3:

Inklusionskriterier:

  1. Tilmeldt del 2 af denne undersøgelse og havde PN-vækst >20 % ELLER udvikling af PN-relaterede symptom(er), mens de var på observationsdel af del 2 (inklusive de første 2 år for observationsarmen ELLER under det første år af observation efter behandling med selumetinib ).
  2. Kropsoverfladeareal (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [afventer tilgængelighed af granulatformulering].
  3. Ydeevnestatus: Lansky præstation ≥70%. Deltagere, der er bundet til kørestol på grund af lammelse eller immobilitet sekundært til en ikke-PN-relateret manifestation af NF1 (såsom tibial pseudarthrose eller svær skoliose), bør betragtes som ambulante, når de sidder i deres kørestol.
  4. I stand til at sluge hele kapsler [Afventer tilgængelighed af granulatformulering].
  5. Hæmatologisk funktion: Absolut neutrofiltal ≥1200/µL, hæmoglobin ≥9g/dL og blodplader ≥100.000/µL (uden transfusioner).
  6. Leverfunktion: Bilirubin inden for 1,5 x den øvre normalgrænse for alder, med undtagelse af dem med Gilbert syndrom, og ASAT/ALAT inden for ≤ 3 x den øvre normalgrænse.

  7. Nyrefunktion: Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥60mL/min/1,73 m2 eller et normalt serumkreatinin baseret på alder, beskrevet i nedenstående tabel.

    Alder (år) Maksimal serumkreatinin (mg/dL)

    ≤5 0,8 >5 til ≤10 1,0 >10 til ≤15 1,2 >15 1,5

  8. Hjertefunktion:

    1. Normal ejektionsfraktion (EKHO eller hjerte-MR) ≥ 53 % (eller den institutionelle normal; hvis der er givet et interval, vil den øvre værdi af området blive brugt).
    2. EKG med QTC eller QTcF ≤450 msek.

  9. Tilstrækkeligt blodtryk defineret som:

    Et blodtryk (BP) ≤ den 95. percentil for alder, højde og køn. Tilstrækkeligt blodtryk kan opnås ved hjælp af medicin til behandling af hypertension. Deltagerne skal have et stabilt antihypertensivt regime i mindst 30 dage før studiestart.

  10. Villighed til at undgå overdreven soleksponering og brug tilstrækkelig solcremebeskyttelse, hvis soleksponering forventes.
  11. Vilje til at undgå indtagelse af grapefrugt og Sevilla-appelsiner (såvel som andre produkter, der indeholder disse frugter, f.eks. grapefrugtjuice eller marmelade) under undersøgelsen, da disse kan påvirke selumetinib-metabolismen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på en optisk vej eller anden lavgradig gliom, højgradig gliom, malign perifer nerveskedetumor eller anden cancer/tumor, der kræver behandling med kemoterapi, biologisk terapi eller strålebehandling.
  2. Løbende strålebehandling, kemoterapi, hormonbehandling, immunterapi eller biologisk behandling rettet mod en tumor.
  3. Proteser, ortopædisk implantat eller tandbøjler, der ville forstyrre volumetrisk analyse af mål-PN på MR.
  4. Ethvert tegn på alvorlig eller ukontrolleret systemisk sygdom, aktiv infektion, aktive blødningsdiateser eller nyretransplantation, inklusive enhver patient, der vides at have hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV), vil blive udelukket.
  5. Deltagere, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde undersøgelsens sikkerhedsovervågningskrav.
  6. Refraktær kvalme og opkastning, kroniske gastrointestinale sygdomme (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom) eller betydelig tarmresektion, der ville udelukke tilstrækkelig absorption.
  7. Tilskud med E-vitamin større end 100 % af den daglige anbefalede dosis. Ethvert multivitamin, der indeholder vitamin E, skal stoppes før påbegyndelse af behandlingen.
  8. Deltagerne opnår ikke tilstrækkeligt blodtryk på trods af antihypertensiv behandling til kontrol af blodtrykket.

  9. Hjertetilstande:

    1. Kendt arvelig koronarsygdom
    2. Symptomatisk hjertesvigt (NYHA klasse II-IV tidligere eller nuværende kardiomyopati eller alvorlig hjerteklapsygdom)
    3. Tidligere eller nuværende kardiomyopati
    4. Alvorlig hjerteklapsygdom
    5. Historie om atrieflimren

  10. Oftalmologiske tilstande:

    1. Nuværende eller tidligere historie med central serøs retinopati eller retinal pigmentepitelløsning (RPED).
    2. Nuværende eller tidligere historie med retinal veneokklusion.
    3. Historie om strålebehandling, der omfattede kredsløbet inden for behandlingsområdet.
    4. Kendt intraokulært tryk (IOP) > 21 mmHg (eller ULN justeret efter alder) eller ukontrolleret glaukom (uanset IOP). Deltagere med kendt glaukom og øget IOP, som ikke har meningsfuldt syn (kun lysopfattelse eller ingen lysopfattelse) og ikke oplever smerter relateret til glaukom, kan være berettigede efter drøftelse med studielederen.
    5. Deltagere med enhver anden væsentlig abnormitet ved oftalmisk undersøgelse bør diskuteres med studielederen for potentiel berettigelse.
    6. Oftalmologiske fund sekundære til langvarig optisk pathway gliom (såsom synstab, synsnervebleghed eller strabismus) vil IKKE blive betragtet som en signifikant abnormitet i forbindelse med undersøgelsen.
  11. Kendt svær overfølsomhed over for selumetinib eller ethvert hjælpestof af selumetinib eller allergiske reaktioner i anamnesen, der tilskrives forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som selumetinib.
  12. Nylig større operation inden for mindst 4 uger før start af undersøgelsesbehandling.
  13. Enhver uafklaret kronisk toksicitet med CTC AE grad ≥ 2 fra tidligere behandling, bortset fra alopeci.
  14. Modtagelse af naturlægemidler eller medicin, der vides at være stærke eller moderate hæmmere eller inducere af cytochrom P450 (CYP)2C19 og CYP3A4 enzymer eller fluconazol, medmindre sådanne produkter sikkert kan seponeres mindst 14 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før første dosis af undersøgelsesmedicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Del 1: WBMRI for NF1-patienter uden kendt PN
At vurdere forekomsten af ​​asymptomatisk PN på ethvert sted hos deltagere med NF1 og ingen kendt PN
Eksperimentel: Del 2: Behandlingsrandomisering til selumetinib vs observation
For at bestemme, om selumetinib-behandling forhindrer PN-vækst hos unge deltagere med asymptomatiske tumorer på højrisikosteder
Medicin: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) ved den FDA godkendte dosis på 25 mg/m2/dosis PO BID
Andre navne:
  • Koselugo
Eksperimentel: Del 3: Del 2 deltagere med voksende eller symptomatisk PN
At vurdere andelen af ​​deltagere, der er i stand til at opretholde tumorrespons efter overgang til et intermitterende doseringsskema
Medicin: Selumetinib
Selumetinib (KoselugoTM) ved den FDA godkendte dosis på 25 mg/m2/dosis PO BID
Andre navne:
  • Koselugo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: 60 måneder
Progressionsfri overlevelse (PFS) i gruppen behandlet med selumetinib sammenlignet med dem i observationsgruppen
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagerne viste sig at have en hidtil ukendt målelig PN
Tidsramme: 60 måneder
Andel af deltagere, der fandtes at have en hidtil ukendt målbar PN et hvilket som helst sted på WBMRI-billeddannelse
60 måneder
PFS
Tidsramme: 60 måneder
2) PFS gennem et år efter overgang fra kontinuerlig til intermitterende doseringsplan
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Samarbejdspartnere

Children's Hospital of Philadelphia
Congressionally Directed Medical Research Programs

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2031

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2023

Først opslået (Faktiske)

3. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. maj 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB-300010135
  • 164893 (Anden identifikator: FDA - IND)
  • W81XWH-22-3-0001 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: DoD and Alexion)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibromatose 1

Kliniske forsøg med Selumetinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner