Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Selumetinibi pleksimuotoisen neurofibrooman kasvun ehkäisyyn NF-tyypin 1 (NF114)

tiistai 26. toukokuuta 2026 päivittänyt: Girish Dhall, MD, University of Alabama at Birmingham

Vaiheen 2 koe selumetinibillä pleksiformisen neurofibrooman kasvun ja sairastuvuuden ehkäisemiseksi tyypin 1 neurofibromatoosissa

Pleksimuotoisten neurofibroomien (PN) tiedetään aiheuttavan merkittävää sairastuvuutta lapsilla, joilla on NF1. FDA:n äskettäinen hyväksyntä selumetinibille yli 2-vuotiaille lapsille, joilla on oireeton PN, perustui havaintoon, jonka mukaan selumetinibi kutistaa suurimman osan PN:stä lapsilla, joilla on NF1 ja johtaa kliinisesti merkitykselliseen hyötyyn, kuten kivun tai liikeradan paranemiseen. Monia sairauksia, kuten sokeutta tai hermovaurioita, ei kuitenkaan voida täysin poistaa PN:n kutistumisen avulla. Siksi tässä potilasjoukossa on edelleen kriittinen tarve määrittää, voivatko nuoret osallistujat, joilla on PN korkean riskin alueilla, hyötyä varhaisesta lääketieteellisestä interventiosta ennen kliinisten ongelmien kehittymistä. Tämä tutkimus selvittää, voivatko osallistujat, joilla on oireeton PN korkean riskin alueilla, mahdollisesti hyötyä varhaisesta selumetinibihoidosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Pleksimuotoisten neurofibroomien (PN) tiedetään aiheuttavan merkittävää sairastuvuutta lapsilla, joilla on NF1. FDA:n äskettäinen hyväksyntä selumetinibille yli 2-vuotiaille lapsille, joilla on oireeton PN, perustui havaintoon, jonka mukaan selumetinibi kutistaa suurimman osan PN:stä lapsilla, joilla on NF1 ja johtaa kliinisesti merkitykselliseen hyötyyn, kuten kivun tai liikeradan paranemiseen. Monia sairauksia, kuten sokeutta tai hermovaurioita, ei kuitenkaan voida täysin poistaa PN:n kutistumisen avulla. Siksi tässä potilasjoukossa on edelleen kriittinen tarve määrittää, voivatko nuoret osallistujat, joilla on PN korkean riskin alueilla, hyötyä varhaisesta lääketieteellisestä interventiosta ennen kliinisten ongelmien kehittymistä. Tämä tutkimus selvittää, voivatko osallistujat, joilla on oireeton PN korkean riskin alueilla, mahdollisesti hyötyä varhaisesta selumetinibihoidosta.

Muuta: Tämä tutkimus suoritetaan Neurofibromatosis Clinical Trials Consortiumin kautta, jota rahoittaa puolustusministeriön kongressiohjattu lääketieteellinen tutkimusohjelma, joka koostuu 24 toimipaikasta kaikkialla Yhdysvalloissa.

Interventio: Selumetinibi (KoselugoTM) FDA:n hyväksymällä annoksella 25 mg/m2/annos PO BID.

Opintojen kesto: 7 vuotta Osallistujajaksot: 5 vuotta

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Karen Cole-Plourde, BA
  • Puhelinnumero: 2055141317
  • Sähköposti: kplourde@uab.edu

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Childrens of Alabama
        • Päätutkija:
          • Girish Dhall, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Laura Katie Metrock, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Päätutkija:
          • Tena Rosser, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Nathan Robison, MD
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cynthia Campen, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Benjamin Siegel, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Päätutkija:
          • Miriam Bornhorst, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 63637
        • Rekrytointi
        • University of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • James Tonsgard, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children/Indiana University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Steven Rhodes, MD, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21231
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins University
        • Päätutkija:
          • Jaishri Blakeley, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Rekrytointi
        • National Cancer Institute/ National Institutes of Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Brigitte Widemann, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicole Ullrich, MD, PhD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Radhika Dhamija, MBBS
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University - St. Louis
        • Päätutkija:
          • Amy Armstrong, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael Fisher, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • University of Texas, Southwestern
        • Päätutkija:
          • Laura Klesse, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

OSA 1:

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä: > 1 (> 12 kuukautta) ja ≤ 8 vuotta opiskeluhetkellä.
  2. Diagnoosi: Osallistujat, joilla on NF1-diagnoosi vuoden 2021 tarkistettujen konsensuskriteerien [52] ja
  3. Ei tiedossa PN-numeroa (ennen ilmoittautumista osaan 1). Osallistujat, joilla on kliinistä epäilyä PN:stä (esim. hienovarainen kasvojen epäsymmetria tai suuri hyperpigmentoitunut alue), voidaan ottaa mukaan tutkimukseen tutkimusjohtajan kanssa käytyjen keskustelujen jälkeen, mikäli heillä ei ole aiemmin ollut MRI-tutkimusta huolenaiheesta ja ovat muuten oireettomia.
  4. Fyysinen koe oppilaitoksessasi 1 vuoden sisällä ennen suostumusta.
  5. Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava kaikilta alle 18-vuotiailta osallistujilta laillisilta huoltajilta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu, oireellinen PN aiemman MRI-kuvauksen kanssa tai ilman sitä.
  2. Potilaat, joille on aiemmin tehty koko kehon MRI (WBMRI), suljetaan pois tutkimuksesta. Potilaat, joille on tehty alueellinen magneettikuvaus muuhun indikaatioon kuin PN-tutkimukseen ja joille ei ole tunnistettu PN:tä aiemmassa magneettikuvauksessa, voivat silti olla kelvollisia tutkimukseen.
  3. Kyvyttömyys tehdä magneettikuvausta ja/tai vasta-aihe MRI-tutkimuksiin MRI-protokollan mukaisesti.
  4. Aikaisempi hoito selumetinibillä tai muulla spesifisellä MEK1/2-estäjillä.
  5. Todisteet optisesta reitistä tai muusta matala-asteisesta glioomasta, korkea-asteisesta glioomasta, pahanlaatuisesta ääreishermon tuppikasvaimesta tai muusta syövästä/kasvaimesta, joka vaatii hoitoa kemoterapialla, biologisella terapialla tai sädehoidolla.
  6. Meneillään oleva sädehoito, kemoterapia, kasvaimeen suunnattu hormonihoito, immunoterapia tai biologinen hoito.
  7. Tutkijan kliininen arvio, jonka mukaan potilaan ei pitäisi osallistua tutkimukseen.

OSA 2:

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ilmoittautunut tämän tutkimuksen osaan 1 ja suorittanut WBMRI:n lähtötilanteen 6 viikon kuluessa suunnitellusta osaan 2 ilmoittautumisesta.

  2. Mitattavissa oleva (≥3 ml) PN korkean riskin alueella, kuten alla on määritelty (tutkimusjohtajan tai tutkimuskomitean jäsenen on vahvistettava tämä ennen ilmoittautumista osaan 2).

    • Päässä tai kaulassa (lukuun ottamatta yksittäisiä päänahan vaurioita) TAI
    • Brachial tai lumbosacral plexus TAI

    • Korkean riskin rakenteiden vieressä, jotka määritellään seuraavasti:

      1. Suuri ("nimetty") verisuoni TAI
      2. Suuri ("nimetty") hengitystie TAI
      3. Ontto viskositeetti TAI
      4. Selkäydin ja aukot TAI
      5. Tärkeät elimet (mukaan lukien sydän, keuhkot, maksa, perna jne.)
  3. Kehon pinta-ala (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [odottaessa raeformulaation saatavuutta].
  4. Suorituskykytila: Lanskyn suorituskyky ≥70%. Osallistujat, jotka ovat pyörätuolissa halvaantumisen tai liikkumattomuuden vuoksi, jotka johtuvat NF1:n ei-PN-oireyhtymästä (kuten sääriluun pseudartroosista tai vaikeasta skolioosista), tulee harkita liikkuvan pyörätuolissaan.
  5. Pystyy nielemään kokonaisia ​​kapseleita [Odottaa raeformulaation saatavuutta].
  6. Hematologinen toiminta: Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1200/µL, hemoglobiini ≥9g/dl ja verihiutaleet ≥100 000/µL (ilman verensiirtoja).
  7. Maksan toiminta: Bilirubiini 1,5 x normaalin ylärajan sisällä, paitsi Gilbertin oireyhtymää sairastavilla potilailla, ja ASAT/ALAT ≤ 3 x normaalin ylärajan sisällä.

  8. Munuaisten toiminta: Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR ≥60 ml/min/1,73 m2 tai normaali seerumin kreatiniini iän perusteella alla olevassa taulukossa kuvatulla tavalla.

    Ikä (vuotta) Seerumin kreatiniinin enimmäismäärä (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 - ≤10 1,0 >10 - ≤15 1,2 >15 1,5

  9. Sydämen toiminta:

    1. Normaali ejektiofraktio (ECHO tai sydämen MRI) ≥ 53 % (tai laitoksen normaali; jos vaihteluväli on annettu, käytetään alueen ylempää arvoa).
    2. EKG QTC:llä tai QTcF:llä ≤450 ms.

  10. Riittävä verenpaine määritellään seuraavasti:

    Verenpaine (BP) ≤ iän, pituuden ja sukupuolen 95. prosenttipiste. Riittävä verenpaine voidaan saavuttaa käyttämällä verenpainetaudin hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä. Osallistujien on oltava stabiililla verenpainetta alentavalla hoito-ohjelmalla vähintään 30 päivää ennen tutkimukseen osallistumista.

  11. Halukkuus välttää liiallista altistumista auringolle ja käyttää riittävää aurinkosuojaa, jos auringolle altistuminen on odotettavissa.
  12. Halukkuus välttää greipin ja Sevillan appelsiinien (sekä muiden näitä hedelmiä sisältävien tuotteiden, kuten greippimehun tai marmeladin) nauttimista tutkimuksen aikana, koska ne voivat vaikuttaa selumetinibin aineenvaihduntaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todisteet optisesta reitistä tai muusta matala-asteisesta glioomasta, korkea-asteisesta glioomasta, pahanlaatuisesta ääreishermon tuppikasvaimesta tai muusta syövästä/kasvaimesta, joka vaatii kemoterapiaa, biologista hoitoa tai sädehoitoa.
  2. Meneillään oleva sädehoito, kemoterapia, hormonihoito, immunoterapia tai kasvaimeen suunnattu biologinen hoito.
  3. Proteesi, ortopedinen implantti tai hammastuet, jotka häiritsevät kohde-PN:n volumetristä analyysiä magneettikuvauksessa.
  4. Tutkimusaineen käyttö viimeisten 30 päivän aikana.
  5. Kaikki todisteet vakavasta tai hallitsemattomasta systeemisestä sairaudesta, aktiivisesta infektiosta, aktiivisesta verenvuotodiateesista tai munuaisensiirrosta, mukaan lukien potilaat, joilla tiedetään olevan hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus (HIV), suljetaan pois.
  6. Osallistujat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia.
  7. Refraktorinen pahoinvointi ja oksentelu, krooniset maha-suolikanavan sairaudet (esim. tulehduksellinen suolistosairaus) tai merkittävä suolen resektio, joka estäisi riittävän imeytymisen.
  8. E-vitamiinilisä yli 100 % päivittäisestä suositellusta annoksesta. Kaikki E-vitamiinia sisältävät monivitamiinit on lopetettava ennen hoidon aloittamista.
  9. Osallistujat, jotka eivät saavuta riittävää verenpainetta verenpaineen hallintaan annetusta verenpainehoidosta huolimatta.

  10. Sydänsairaudet:

    1. Tunnettu perinnöllinen sepelvaltimotauti
    2. Oireinen sydämen vajaatoiminta (NYHA-luokan II-IV aiempi tai nykyinen kardiomyopatia tai vaikea läppäsairaus)
    3. Aikaisempi tai nykyinen kardiomyopatia
    4. Vaikea sydänläppäsairaus
    5. Eteisvärinän historia

  11. Oftalmologiset sairaudet:

    1. Nykyinen tai aikaisempi keskushermostoinen retinopatia tai verkkokalvon pigmenttiepiteelin irtoaminen (RPED).
    2. Nykyinen tai aikaisempi verkkokalvon laskimotukos.
    3. Sädehoidon historia, joka sisälsi kiertoradan hoidon alalla.
    4. Tunnettu silmänsisäinen paine (IOP) > 21 mmHg (tai ULN iän mukaan sovitettuna) tai hallitsematon glaukooma (IOP:sta riippumatta). Osallistujat, joilla on tunnettu glaukooma ja kohonnut silmänpaine, joilla ei ole mielekästä näkökykyä (vain valon havaitseminen tai ei valon havaitsemista) ja joilla ei ole glaukoomaan liittyvää kipua, voivat olla kelvollisia keskusteltuaan tutkimusjohtajan kanssa.
    5. Osallistujista, joilla on muita merkittäviä poikkeavuuksia silmätutkimuksessa, tulee keskustella tutkimusjohtajan kanssa mahdollisesta kelpoisuudesta.
    6. Oftalmologisia löydöksiä, jotka ovat toissijaisia ​​pitkäaikaisen optisen polun gliooman vuoksi (kuten näönmenetys, näköhermon kalpeus tai karsastus) EI pidetä merkittävänä poikkeavuutena tutkimuksen tarkoituksiin.
  12. Tunnettu vakava yliherkkyys selumetinibille tai jollekin selumetinibin apuaineelle tai aiempi allerginen reaktio, joka johtuu yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin selumetinibi.
  13. Äskettäin tehty suuri leikkaus vähintään 4 viikon sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista.
  14. Mikä tahansa ratkaisematon krooninen toksisuus, jonka CTCAE-aste on ≥ 2 aikaisemmasta hoidosta, paitsi hiustenlähtö.
  15. rohdosvalmisteiden tai lääkkeiden, joiden tiedetään olevan vahvoja tai kohtalaisia ​​sytokromi P450 (CYP)2C19- ja CYP3A4-entsyymien tai flukonatsolin estäjiä tai indusoijia tai flukonatsolia, ellei tällaisten valmisteiden käyttöä voida turvallisesti lopettaa vähintään 14 päivää tai 5 puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen ensimmäinen annos tutkimuslääkitystä.

OSA 3:

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistui tämän tutkimuksen osaan 2 ja hänellä oli PN:n kasvu > 20 % TAI PN:hen liittyvien oireiden kehittyminen osan 2 havainnointiosassa (mukaan lukien ensimmäiset 2 vuotta havaintoryhmälle TAI ensimmäisen havaintovuoden aikana selumetinibihoidon jälkeen ).
  2. Kehon pinta-ala (BSA): BSA ≥ 0,55 m2 [odottaessa raeformulaation saatavuutta].
  3. Suorituskykytila: Lanskyn suorituskyky ≥70%. Osallistujat, jotka ovat pyörätuolissa halvaantumisen tai liikkumattomuuden vuoksi, jotka johtuvat NF1:n ei-PN-oireyhtymästä (kuten sääriluun pseudartroosista tai vaikeasta skolioosista), tulee harkita liikkuvan pyörätuolissaan.
  4. Pystyy nielemään kokonaisia ​​kapseleita [Odottaa raeformulaation saatavuutta].
  5. Hematologinen toiminta: Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1200/µL, hemoglobiini ≥9g/dl ja verihiutaleet ≥100 000/µL (ilman verensiirtoja).
  6. Maksan toiminta: Bilirubiini 1,5 x normaalin ylärajan sisällä, paitsi Gilbertin oireyhtymää sairastavilla potilailla, ja ASAT/ALAT ≤ 3 x normaalin ylärajan sisällä.

  7. Munuaisten toiminta: Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR ≥60 ml/min/1,73 m2 tai normaali seerumin kreatiniini iän perusteella alla olevassa taulukossa kuvatulla tavalla.

    Ikä (vuotta) Seerumin kreatiniinin enimmäismäärä (mg/dl)

    ≤5 0,8 >5 - ≤10 1,0 >10 - ≤15 1,2 >15 1,5

  8. Sydämen toiminta:

    1. Normaali ejektiofraktio (ECHO tai sydämen MRI) ≥ 53 % (tai laitoksen normaali; jos vaihteluväli on annettu, käytetään alueen ylempää arvoa).
    2. EKG QTC:llä tai QTcF:llä ≤450 ms.

  9. Riittävä verenpaine määritellään seuraavasti:

    Verenpaine (BP) ≤ iän, pituuden ja sukupuolen 95. prosenttipiste. Riittävä verenpaine voidaan saavuttaa käyttämällä verenpainetaudin hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä. Osallistujien on oltava stabiililla verenpainetta alentavalla hoito-ohjelmalla vähintään 30 päivää ennen tutkimukseen osallistumista.

  10. Halukkuus välttää liiallista altistumista auringolle ja käyttää riittävää aurinkosuojaa, jos auringolle altistuminen on odotettavissa.
  11. Halukkuus välttää greipin ja Sevillan appelsiinien (sekä muiden näitä hedelmiä sisältävien tuotteiden, kuten greippimehun tai marmeladin) nauttimista tutkimuksen aikana, koska ne voivat vaikuttaa selumetinibin aineenvaihduntaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todisteet optisesta reitistä tai muusta matala-asteisesta glioomasta, korkea-asteisesta glioomasta, pahanlaatuisesta ääreishermon tuppikasvaimesta tai muusta syövästä/kasvaimesta, joka vaatii kemoterapiaa, biologista hoitoa tai sädehoitoa.
  2. Meneillään oleva sädehoito, kemoterapia, hormonihoito, immunoterapia tai kasvaimeen suunnattu biologinen hoito.
  3. Proteesi, ortopedinen implantti tai hammastuet, jotka häiritsevät kohde-PN:n volumetristä analyysiä magneettikuvauksessa.
  4. Kaikki todisteet vakavasta tai hallitsemattomasta systeemisestä sairaudesta, aktiivisesta infektiosta, aktiivisesta verenvuotodiateesista tai munuaisensiirrosta, mukaan lukien potilaat, joilla tiedetään olevan hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus (HIV), suljetaan pois.
  5. Osallistujat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia.
  6. Refraktorinen pahoinvointi ja oksentelu, krooniset maha-suolikanavan sairaudet (esim. tulehduksellinen suolistosairaus) tai merkittävä suolen resektio, joka estäisi riittävän imeytymisen.
  7. E-vitamiinilisä yli 100 % päivittäisestä suositellusta annoksesta. Kaikki E-vitamiinia sisältävät monivitamiinit on lopetettava ennen hoidon aloittamista.
  8. Osallistujat, jotka eivät saavuta riittävää verenpainetta verenpaineen hallintaan annetusta verenpainehoidosta huolimatta.

  9. Sydänsairaudet:

    1. Tunnettu perinnöllinen sepelvaltimotauti
    2. Oireinen sydämen vajaatoiminta (NYHA-luokan II-IV aiempi tai nykyinen kardiomyopatia tai vaikea läppäsairaus)
    3. Aikaisempi tai nykyinen kardiomyopatia
    4. Vaikea sydänläppäsairaus
    5. Eteisvärinän historia

  10. Oftalmologiset sairaudet:

    1. Nykyinen tai aikaisempi keskushermostoinen retinopatia tai verkkokalvon pigmenttiepiteelin irtoaminen (RPED).
    2. Nykyinen tai aikaisempi verkkokalvon laskimotukos.
    3. Sädehoidon historia, joka sisälsi kiertoradan hoidon alalla.
    4. Tunnettu silmänsisäinen paine (IOP) > 21 mmHg (tai ULN iän mukaan sovitettuna) tai hallitsematon glaukooma (IOP:sta riippumatta). Osallistujat, joilla on tunnettu glaukooma ja kohonnut silmänpaine, joilla ei ole merkityksellistä näkemystä (vain valon havaitseminen tai ei valon havaitsemista) ja jotka eivät koe glaukoomaan liittyvää kipua, voivat olla kelvollisia keskusteltuaan tutkimusjohtajan kanssa.
    5. Osallistujista, joilla on muita merkittäviä poikkeavuuksia silmätutkimuksessa, tulee keskustella tutkimusjohtajan kanssa mahdollisesta kelpoisuudesta.
    6. Oftalmologisia löydöksiä, jotka ovat toissijaisia ​​pitkäaikaisen optisen polun gliooman vuoksi (kuten näönmenetys, näköhermon kalpeus tai karsastus) EI pidetä merkittävänä poikkeavuutena tutkimuksen tarkoituksiin.
  11. Tunnettu vakava yliherkkyys selumetinibille tai jollekin selumetinibin apuaineelle tai aiempi allerginen reaktio, joka johtuu yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin selumetinibi.
  12. Äskettäin tehty suuri leikkaus vähintään 4 viikon sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista.
  13. Mikä tahansa ratkaisematon krooninen toksisuus, jonka CTC AE-aste on ≥ 2 aikaisemmasta hoidosta, paitsi hiustenlähtö.
  14. rohdosvalmisteiden tai lääkkeiden, joiden tiedetään olevan vahvoja tai kohtalaisia ​​sytokromi P450 (CYP)2C19- ja CYP3A4-entsyymien tai flukonatsolin estäjiä tai indusoijia tai flukonatsolia, ellei tällaisten valmisteiden käyttöä voida turvallisesti lopettaa vähintään 14 päivää tai 5 puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen ensimmäinen annos tutkimuslääkitystä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Osa 1: WBMRI NF1-potilaille, joilla ei ole tiedossa olevaa PN:ää
Oireettoman PN:n esiintymisen arvioimiseksi missä tahansa paikassa osallistujilla, joilla on NF1 ja joilla ei ole tiedossa olevaa PN:ää
Kokeellinen: Osa 2: Hoidon satunnaistaminen selumetinibiin vs. havainnointi
Sen määrittämiseksi, estääkö selumetinibihoito PN:n kasvua nuorilla osallistujilla, joilla on oireettomia kasvaimia korkean riskin paikoissa
Lääke: Selumetinibi
Selumetinibi (KoselugoTM) FDA:n hyväksymällä annoksella 25 mg/m2/annos PO BID
Muut nimet:
  • Koselugo
Kokeellinen: Osa 3: Osan 2 osallistujat, joilla on kasvava tai oireinen PN
Arvioida niiden osallistujien osuutta, jotka pystyvät ylläpitämään kasvainvasteen siirtymisen jälkeen jaksoittaiseen annostusohjelmaan
Lääke: Selumetinibi
Selumetinibi (KoselugoTM) FDA:n hyväksymällä annoksella 25 mg/m2/annos PO BID
Muut nimet:
  • Koselugo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Progression vapaa selviytyminen (PFS)
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Progression vapaa eloonjääminen (PFS) selumetinibillä hoidetussa ryhmässä verrattuna havaintoryhmään kuuluviin
60 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujilla havaittiin aiemmin tuntematon mitattavissa oleva PN
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Niiden osallistujien osuus, joilla on aiemmin tuntematon mitattavissa oleva PN missä tahansa WBMRI-kuvauksessa
60 kuukautta
PFS
Aikaikkuna: 60 kuukautta
2) PFS vuoden ajan jatkuvasta annosteluohjelmasta jaksoittaiseen annosteluun siirtymisen jälkeen
60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Alabama at Birmingham

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital of Philadelphia
Congressionally Directed Medical Research Programs

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 27. elokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. syyskuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB-300010135
  • 164893 (Muu tunniste: FDA - IND)
  • W81XWH-22-3-0001 (Muu apuraha/rahoitusnumero: DoD and Alexion)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neurofibromatoosi 1

Kliiniset tutkimukset Selumetinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa