Étude d'innocuité et d'efficacité du NGGT003 chez les patients hémophiles A

Critère d'intégration:

1. Signer volontairement le formulaire de consentement éclairé ;
2. Homme, âge ≥18 ans ;
3. Diagnostic d'hémophilie A selon les « Lignes directrices pour le diagnostic et le traitement de l'hémophilie A (édition 2022) » et le niveau d'activité endogène du FVIII était < 1 UI/dL (< 1 %) ;
4. Les jours d'exposition (JE) du traitement par tout produit FVIII recombinant ou dérivé du plasma étaient ≥ 150 jours ;
5. Titre d'anticorps neutralisant anti-AAV ≤1:5, titre d'anticorps de liaison ≤1:100 ;
6. Des événements hémorragiques et/ou des injections de produits FVIII sont survenus dans les 12 semaines précédant le dépistage ;
7. Aucun antécédent d'allergie aux produits FVIII ;
8. titre d'inhibiteur du FVIII ﹤0,6BU/mL ;
9. L'engagement à utiliser d'autres médicaments au cours de l'étude nécessite le consentement de l'investigateur ;
10. Volonté et capable de se conformer aux procédures et aux exigences de l'étude ;
11. Disposé à utiliser des méthodes contraceptives efficaces dans les 52 semaines suivant l'administration.

Critère d'exclusion:

1. Positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B, l'hépatite C, le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), test de syphilis ;
2. Anomalies cliniquement significatives des tests de la fonction hépatique : alanine aminotransférase (ALT) > 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN) et/ou aspartate aminotransférase (AST) > 1,5 × LSN ; TBil） > 1,5 × LSN； Sérum créatinine (Scr) > 1,5 × LSN ; hémoglobine <110g/L, plaquettes <10e9/L ;
3. Antécédents de séropositivité aux inhibiteurs du FVIII ;
4. avez d'autres facteurs hémorragiques, à l'exception de l'hémophilie ;
5. Planifier une intervention chirurgicale majeure dans les 52 semaines ;
6. Avoir des contre-indications aux glucocorticoïdes, y compris, mais sans s'y limiter, une allergie aux glucocorticoïdes, l'épilepsie, de nouvelles fractures non cicatrisées, en période de réparation d'un traumatisme, une infection incontrôlée, une ostéoporose sévère, etc., qui ont été évaluées et déterminées par les enquêteurs ;
7. Antécédents d'allergie à l'albumine humaine ;
8. Avoir des maladies graves ou des infections actives des systèmes cardiovasculaire, respiratoire, digestif, endocrinien, rénal, sanguin, nerveux, mental et autres avant le dépistage ;
9. En cas d'hépatite, de cirrhose, de cancer du foie ou d'autres maladies hépatiques majeures ;
10. Antécédents de tumeurs malignes ;
11. Signes vitaux anormaux et cliniquement significatifs, examen physique, examen de laboratoire ou autres résultats d'examens connexes au cours de l'examen, qui ne conviennent pas à un essai selon l'investigateur ;
12. Traitement de thérapie génique antérieur ;
13. Participation à tout autre essai clinique avant le dépistage et avoir pris des médicaments dans les quatre semaines ou cinq demi-vies du médicament à l'étude ;
14. Toute autre condition qui pourrait ne pas être appropriée pour l'étude de l'avis de l'investigateur.