血友病A患者におけるNGGT003の安全性と有効性の研究

包含基準:

1. インフォームドコンセントフォームに自発的に署名します。
2. 男性、年齢 18 歳以上。
3. 「血友病Aの診断と治療ガイドライン（2022年版）」に基づき血友病Aと診断され、内因性FVIII活性値が1IU/dL未満（1％未満）である。
4. 組換えまたは血漿由来の FVIII 製品による治療の曝露日数 (ED) は 150 日以上でした。
5. 抗 AAV 中和抗体力価 ≤ 1:5、結合抗体力価 ≤ 1:100。
6. スクリーニング前の 12 週間以内に出血事象や FVIII 製品の注射が発生した場合。
7. FVIII 製品に対するアレルギー歴はない。
8. FVIII 阻害剤力価﹤0.6BU/mL;
9. 研究中に他の薬剤を使用する場合は、研究者の同意が必要です。
10. 研究手順と要件に喜んで従うことができます。
11. 投与後52週間以内に効果的な避妊法を使用する意思がある。

除外基準:

1. B型肝炎表面抗原、C型肝炎、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、梅毒検査陽性。
2. 肝機能検査における臨床的に重大な異常：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>1.5×正常上限（ULN）および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）>1.5×ULN；TBil）>1.5×ULN；血清 creatinine (Scr) >1.5×ULN; hemoglobin <110g/L, platelets <10e9/L;
3. FVIII阻害剤陽性歴；
4. 血友病以外の他の出血要因がある。
5. 52週間以内に大手術を計画する。
6. グルココルチコイドに対するアレルギー、てんかん、外傷修復期の新たな未治癒骨折、制御不能な感染症、重度の骨粗鬆症などを含むがこれらに限定されない、研究者によって評価および決定されたグルココルチコイドに対する禁忌がある。
7. ヒトアルブミンに対するアレルギーの病歴;
8. スクリーニング前に、心血管系、呼吸器系、消化管系、内分泌系、腎臓系、血液系、神経系、精神系、その他の系に重篤な疾患または活動性の感染症がある。
9. 肝炎、肝硬変、肝臓がん、またはその他の主要な肝臓疾患を患っている。
10. 悪性腫瘍の病歴;
11. 治験責任医師によると、スクリーニング中の異常かつ臨床的に重要なバイタルサイン、身体検査、臨床検査、またはその他の関連検査結果。
12. 以前の遺伝子治療治療;
13. -スクリーニング前に他の臨床試験に参加し、治験薬の4週間または5半減期以内に投薬を行ったことがある。
14. 研究者が判断した、研究に適さないと考えられるその他の条件。