Estudio de seguridad y eficacia de NGGT003 en pacientes con hemofilia A

Criterios de inclusión:

1. Firmar voluntariamente el formulario de consentimiento informado;
2. Hombre, edad ≥18 años;
3. Diagnosticado con hemofilia A según las "Pautas para el diagnóstico y tratamiento de la hemofilia A (edición 2022)", y el nivel de actividad del FVIII endógeno fue <1 UI/dL (<1 %);
4. Los días de exposición (DE) de tratamiento con cualquier producto de FVIII recombinante o derivado de plasma fueron ≥150 días;
5. Título de anticuerpos neutralizantes anti-AAV ≤1:5, título de anticuerpos de unión ≤1:100;
6. Se han producido eventos de sangrado y/o inyecciones de productos de FVIII dentro de las 12 semanas previas a la evaluación;
7. Sin antecedentes de alergia a productos FVIII;
8. título de inhibidor de FVIII ﹤0,6BU/ml;
9. El compromiso de utilizar otros fármacos durante el estudio requiere el consentimiento del investigador;
10. Dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio;
11. Dispuesto a utilizar métodos anticonceptivos eficaces dentro de las 52 semanas posteriores a la administración.

Criterio de exclusión:

1. Positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B, hepatitis C, virus de inmunodeficiencia humana (VIH), prueba de sífilis;
2. Anomalías clínicamente significativas en las pruebas de función hepática: alanina aminotransferasa (ALT) >1,5 × límite superior normal (LSN) y/o aspartato aminotransferasa (AST) >1,5 × LSN; TBil）>1,5 × LSN; suero creatinina (Scr) >1,5×LSN; hemoglobina <110 g/L, plaquetas <10e9/L;
3. Historial de resultados positivos para inhibidores del FVIII;
4. Tiene otros factores hemorrágicos excepto hemofilia;
5. Planificar una cirugía mayor dentro de las 52 semanas;
6. Tiene contraindicaciones para los glucocorticoides, incluidas, entre otras, alergia a los glucocorticoides, epilepsia, fracturas nuevas no cicatrizadas, en período de reparación de traumatismos, infección no controlada, osteoporosis grave, etc., que fueron evaluadas y determinadas por los investigadores;
7. Historia de alergia a la albúmina humana;
8. Tener enfermedades graves o infecciones activas en los sistemas cardiovascular, respiratorio, digestivo, endocrino, renal, sanguíneo, nervioso, mental y otros sistemas antes del examen;
9. Con hepatitis, cirrosis, cáncer de hígado u otras enfermedades hepáticas importantes;
10. Historia de tumores malignos;
11. Signos vitales anormales y clínicamente significativos, examen físico, examen de laboratorio u otros resultados de exámenes relacionados durante la evaluación, que no son adecuados para el ensayo según el investigador;
12. Tratamiento previo de terapia génica;
13. Participación en cualquier otro ensayo clínico antes de la selección y haber tomado medicación dentro de las cuatro semanas o cinco vidas medias del fármaco del estudio;
14. Cualquier otra condición que a juicio del investigador pueda no ser apropiada para el estudio.