Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Efficacité et impact sur la qualité de vie du régime cétogène chez les patients pédiatriques

26 août 2025 mis à jour par: Danone Nutricia SpA Società Benefit

Efficacité clinique et nutritionnelle et impact sur la qualité de vie du régime cétogène chez les patients pédiatriques atteints de troubles neurologiques, génétiques ou métaboliques : une étude observationnelle prospective multicentrique

Le but de cette étude observationnelle est d'en apprendre davantage sur l'efficacité clinique et nutritionnelle du régime cétogène (KD) chez les patients pédiatriques atteints de maladies génétiques, neurologiques ou métaboliques nécessitant du KD.

Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :

  • KD soutient-il une croissance adéquate ?
  • le KD améliore-t-il les symptômes cliniques ?
  • quel est l’impact du KD sur la qualité de vie ? Les participants seront suivis selon la pratique clinique

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'intérêt scientifique et clinique pour le KD augmente avec l'augmentation progressive de ses indications thérapeutiques, c'est-à-dire que des études récentes montrent les effets bénéfiques du KD dans d'autres maladies comme la migraine, les troubles du spectre autistique et les tumeurs cérébrales.

Cependant, jusqu'à présent, la majorité des résultats sur les effets du KD ont été collectés chez des patients atteints d'épilepsie pharmacorésistante, prouvant son efficacité sur les résultats cliniques (par ex. réduisant les crises d'épilepsie), laissant souvent de côté l'évaluation nutritionnelle et l'impact sur la qualité de vie. Néanmoins, ces facteurs sont effectivement essentiels pour garantir la sécurité et l’efficacité du traitement du KD, notamment lorsqu’il s’agit d’enfants et dans la perspective de l’expansion progressive de la population cible pouvant bénéficier de cette thérapie nutritionnelle.

La présente étude multicentrique vise à analyser ces domaines peu explorés, en évaluant, dans une cohorte de patients pédiatriques avec indication de thérapie KD, non seulement l'efficacité du KD sur l'évolution de la maladie sous-jacente, mais également l'impact sur les paramètres nutritionnels (par ex. croissance, profil lipidique, apport en vitamines, densité minérale osseuse, ..) et sur la qualité de vie.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients pédiatriques (0-18 ans) atteints de toute maladie nécessitant un régime cétogène (KD), c'est-à-dire un trouble métabolique ou génétique ou des maladies neurologiques (congénitales et acquises)

La description

Critère d'intégration:

  • Patients pédiatriques (âgés de < 18 ans) atteints d'épilepsie pharmacorésistante (impossibilité d'obtenir (et de maintenir) l'absence de crises avec des essais adéquats de deux ou plusieurs médicaments antiépileptiques) ou de maladies génétiques, métaboliques, neurologiques (congénitales et acquises) traitées par régime cétogène.
  • Patients pédiatriques (âgés de < 18 ans) atteints de maladies métaboliques, génétiques ou neurologiques (congénitales et acquises) (pas nécessairement associées à une épilepsie pharmacorésistante) traités par régime cétogène ; cela inclut les nouvelles indications de KD ou l'administration de KD en USI pour l'état de mal épileptique.

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints de troubles du cycle de bêta-oxydation, d'un déficit systémique primaire en carnitine, d'une dyslipidémie primaire, d'un déficit en pyruvate carboxylase, d'une porphyrie, d'une maladie mitochondriale, de défauts du métabolisme des corps cétoniques (cétogenèse ou cétolyse), d'un défaut de la gluconéogenèse.
  • Enfants atteints de diabète de type 1
  • Les parents (ou tuteurs) incapables de garantir le respect des

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients nécessitant un KD
Patients pédiatriques atteints de toute maladie nécessitant un régime cétogène (KD), c'est-à-dire un trouble métabolique ou génétique ou des maladies neurologiques (congénitales et acquises)
Autre: régime cétogène (selon la pratique clinique)
Les patients recrutés reçoivent un régime cétogène. La prescription, le type de protocole KD et la voie d'administration dépendront essentiellement de la capacité et de la volonté du patient à s'alimenter spontanément et de manière autonome, ainsi que de l'observance des thérapies établies et de la gravité des conditions cliniques.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Adéquation nutritionnelle
Délai: 6 mois
évaluer l'adéquation nutritionnelle du régime après 6 mois de traitement par régime cétogène (KD) en termes de croissance adéquate définie par le score Z poids/âge (WAZ) et le score Z longueur/âge (LAZ).
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Adéquation nutritionnelle
Délai: 6 mois, (12 mois en option)

Évaluer l'adéquation nutritionnelle du régime après 6 et 12 mois de traitement par régime cétogène (KD) en termes de croissance correcte définie par :

Score Z poids-pour-âge (WAZ), score-z longueur/taille-pour-âge (LAZ), score-z de l'IMC Taux sanguins de paramètres sélectionnés (par exemple cholestérol, HDL, LDL) dans les limites normales Composition corporelle (facultatif )
6 mois, (12 mois en option)
% de répondeurs au KD
Délai: 6 mois, (12 mois en option)

Évaluer l'efficacité du régime cétogène (KD) sur les résultats cliniques (% de répondeurs) :

  • Épilepsie : réduction d'au moins 50 % des crises après 6 mois de traitement KD (contre 6 mois avant le début de l'essai ((journal quotidien)
  • TSA : réduction d'au moins 2 à 8 du score CARS après 6 mois de traitement KD
  • Migraine chronique : réduction d'au moins 50 % des épisodes après 6 mois de traitement KD (vs 6 mois avant le début de l'essai ((journal quotidien) ; réduction >=50 % du score PedMiDas après 6 mois de traitement KD (par rapport à la valeur initiale) Tumeurs cérébrales : % de survie ; % de sujets avec survie sans progression
6 mois, (12 mois en option)
Amélioration de la qualité de vie liée à la santé grâce à un questionnaire destiné aux parents
Délai: 6 mois, (12 mois en option)
Évaluer l'efficacité du régime cétogène (KD) sur la qualité de vie du patient à l'aide d'un questionnaire non validé administré aux parents avec des questions qualitatives ouvertes et fermées. L'amélioration sera considérée comme une amélioration du score des questions liées à la charge de morbidité au départ par rapport à la fin de l'observation.
6 mois, (12 mois en option)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Danone Nutricia SpA Società Benefit

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2022

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2024

Première publication (Réel)

13 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

3 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KetoSTrENgTH

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner