Efectividad e impacto en la calidad de vida de la dieta cetogénica en pacientes pediátricos
Efectividad clínica y nutricional e impacto en la calidad de vida de la dieta cetogénica en pacientes pediátricos con trastornos neurológicos, genéticos o metabólicos: un estudio observacional prospectivo multicéntrico
El objetivo de este estudio observacional es conocer la eficacia clínica y nutricional de la dieta cetogénica (KD) en pacientes pediátricos con enfermedades genéticas, neurológicas o metabólicas que requieren KD.
Las principales preguntas que pretende responder son:
- ¿KD apoya un crecimiento adecuado?
- ¿KD mejora los síntomas clínicos?
- ¿Cómo afecta la EK a la calidad de vida? Los participantes serán seguidos según la práctica clínica.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El interés científico y clínico por la EK está creciendo con un aumento progresivo de sus indicaciones terapéuticas, es decir, estudios recientes muestran efectos beneficiosos de la EK en otras enfermedades como la migraña, el trastorno del espectro autista y los tumores cerebrales.
Sin embargo, hasta ahora, la mayoría de los resultados sobre los efectos de la KD se han recopilado en pacientes con epilepsia resistente a los medicamentos, lo que demuestra su eficacia en el resultado clínico (p. ej. reducir las crisis epilépticas), dejando frecuentemente de lado la evaluación nutricional y el impacto en la calidad de vida. No obstante, estos factores son esenciales para garantizar la seguridad y eficacia del tratamiento de la EK, especialmente cuando se trata de niños y en perspectiva de la progresiva expansión de la población diana que puede beneficiarse de esta terapia nutricional.
El presente estudio multicéntrico tiene como objetivo analizar estas áreas poco exploradas, evaluando, en una cohorte de pacientes pediátricos con indicación de terapia KD, no solo la efectividad de KD en el curso de la enfermedad subyacente, sino también el impacto en los parámetros nutricionales (p.ej. crecimiento, perfil lipídico, ingesta de vitaminas, densidad mineral ósea,..) y en la calidad de vida.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Antonella Diamanti, MD
- Número de teléfono: +39 06 6859 2189
- Correo electrónico: antonella.diamanti@opbg.net
Ubicaciones de estudio
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20154
- Reclutamiento
- ASST Fatebenefratelli Sacco (PO "V. Buzzi")
-
Contacto:
- Sara Olivotto, MD
- Correo electrónico: sara.olivotto@asst-fbf-sacco.it
-
Contacto:
- Roberto Previtali, MD
- Correo electrónico: roberto.previtali@unimi.it
-
-
PV
-
Pavia, PV, Italia, 27100
- Reclutamiento
- Fondazione "Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino"
-
Contacto:
- Valentina De Giorgis, MD
- Correo electrónico: valentina.degiorgis@mondino.it
-
Contacto:
- Carlo Alberto Quaranta, MD
- Correo electrónico: carloalberto.quaranta01@universitadipavia.it
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00165
- Reclutamiento
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Contacto:
- Antonella Diamanti, MD
- Correo electrónico: antonella.diamanti@opbg.net
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes pediátricos (<18 años) con epilepsia resistente a los medicamentos (no logran (ni mantienen) la ausencia de convulsiones con pruebas adecuadas de dos o más medicamentos anticonvulsivos) o enfermedades genéticas, metabólicas, neurológicas (congénitas y adquiridas) tratadas con una dieta cetogénica.
- Pacientes pediátricos (<18 años) con enfermedades metabólicas, genéticas o neurológicas (congénitas y adquiridas) (no necesariamente asociadas con epilepsia farmacorresistente) tratados con dieta cetogénica; esto incluye las nuevas indicaciones de KD o la administración de KD en la UCI por estado epiléptico.
Criterio de exclusión:
- Pacientes afectados por trastornos del ciclo de beta-oxidación, deficiencia sistémica primaria de carnitina, dislipidemia primaria, deficiencia de piruvato carboxilasa, porfiria, enfermedad mitocondrial, defectos en el metabolismo de los cuerpos cetónicos (cetogénesis o cetólisis), defecto en la gluconeogénesis.
- Niños con diabetes tipo 1
- Los padres (o cuidadores) que no pueden garantizar el cumplimiento de las
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes que requieren KD
Pacientes pediátricos con cualquier enfermedad que requiera una dieta cetogénica (KD), es decir, trastorno metabólico o genético o enfermedades neurológicas (congénitas y adquiridas).
|
Los pacientes reclutados reciben una dieta cetogénica.
La prescripción, el tipo de protocolo de KD y la vía de administración dependerán, esencialmente, de la capacidad y voluntad del paciente para alimentarse de forma espontánea e independiente, así como del cumplimiento de las terapias marcadas y de la gravedad de las condiciones clínicas.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Adecuación nutricional
Periodo de tiempo: 6 meses
|
evaluar la adecuación nutricional de la dieta después de 6 meses de tratamiento con dieta cetogénica (KD) en términos de crecimiento adecuado definido por la puntuación Z de peso para la edad (WAZ) y la puntuación Z de longitud para la edad (LAZ).
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Adecuación nutricional
Periodo de tiempo: 6 meses (12 meses opcional)
|
Evaluar la adecuación nutricional de la dieta tras 6 y 12 meses de tratamiento con dieta cetogénica (KD) en términos de correcto crecimiento definido por: Puntuación Z de peso para la edad (WAZ), puntuación z de longitud/talla para la edad (LAZ), puntuación z del IMC Niveles en sangre de parámetros seleccionados (p. ej., colesterol, HDL, LDL) dentro de rangos normales Composición corporal (opcional ) |
6 meses (12 meses opcional)
|
|
% de respondedores a KD
Periodo de tiempo: 6 meses (12 meses opcional)
|
Evaluar la efectividad de la dieta cetogénica (KD) sobre los resultados clínicos (% de respondedores):
|
6 meses (12 meses opcional)
|
|
Mejora de la calidad de vida relacionada con la salud a través de un cuestionario para padres
Periodo de tiempo: 6 meses (12 meses opcional)
|
Evaluar la efectividad de la dieta cetogénica (KD) sobre la calidad de vida del paciente mediante un cuestionario no validado administrado a los padres con preguntas cualitativas abiertas y cerradas.
La mejora se considerará una mejora en la puntuación de las preguntas relacionadas con la carga de enfermedad al inicio frente al final de la observación.
|
6 meses (12 meses opcional)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Kossoff EH, Zupec-Kania BA, Auvin S, Ballaban-Gil KR, Christina Bergqvist AG, Blackford R, Buchhalter JR, Caraballo RH, Cross JH, Dahlin MG, Donner EJ, Guzel O, Jehle RS, Klepper J, Kang HC, Lambrechts DA, Liu YMC, Nathan JK, Nordli DR Jr, Pfeifer HH, Rho JM, Scheffer IE, Sharma S, Stafstrom CE, Thiele EA, Turner Z, Vaccarezza MM, van der Louw EJTM, Veggiotti P, Wheless JW, Wirrell EC; Charlie Foundation; Matthew's Friends; Practice Committee of the Child Neurology Society. Optimal clinical management of children receiving dietary therapies for epilepsy: Updated recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group. Epilepsia Open. 2018 May 21;3(2):175-192. doi: 10.1002/epi4.12225. eCollection 2018 Jun.
- Hershey AD, Powers SW, Vockell AL, LeCates S, Kabbouche MA, Maynard MK. PedMIDAS: development of a questionnaire to assess disability of migraines in children. Neurology. 2001 Dec 11;57(11):2034-9. doi: 10.1212/wnl.57.11.2034.
- Bertoli S, Foppiani A, De Amicis R, Leone A, Mastella C, Bassano M, Giaquinto E, Baranello G, Battezzati A. Anthropometric measurement standardization for a multicenter nutrition survey in children with spinal muscular atrophy. Eur J Clin Nutr. 2019 Dec;73(12):1646-1648. doi: 10.1038/s41430-019-0392-2. Epub 2019 Jan 15.
- Cole TJ, Flegal KM, Nicholls D, Jackson AA. Body mass index cut offs to define thinness in children and adolescents: international survey. BMJ. 2007 Jul 28;335(7612):194. doi: 10.1136/bmj.39238.399444.55. Epub 2007 Jun 25.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- KetoSTrENgTH
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .