Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektivitet og innvirkning på livskvaliteten til ketogen diett hos pediatriske pasienter

26. august 2025 oppdatert av: Danone Nutricia SpA Società Benefit

Klinisk og ernæringsmessig effektivitet og innvirkning på livskvaliteten til det ketogene dietten hos pediatriske pasienter med nevrologiske, genetiske eller metabolske lidelser: en multisenter prospektiv observasjonsstudie

Målet med denne observasjonsstudien er å lære om den kliniske og ernæringsmessige effektiviteten av ketogen diett (KD) hos pediatriske pasienter med genetiske, nevrologiske eller metabolske tilstander som krever KD.

Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • støtter KD tilstrekkelig vekst?
  • forbedrer KD kliniske symptomer?
  • hvordan påvirker KD livskvalitet? Deltakerne vil bli fulgt opp i henhold til klinisk praksis

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vitenskapelig og klinisk interesse for KD vokser med en progressiv økning i dets terapeutiske indikasjoner, dvs. nyere studier viser gunstige effekter av KD ved andre sykdommer som migrene, autismespekterforstyrrelser og hjernesvulster.

Så langt har imidlertid flertallet av resultatene på KD-effekter blitt samlet inn hos pasienter med medikamentresistent epilepsi som beviser effektiviteten på klinisk utfall (f. redusere epileptiske anfall), ofte utelate ernæringsvurderingen og innvirkningen på livskvalitet. Ikke desto mindre er disse faktorene absolutt essensielle for å sikre sikkerhet og effekt av KD-behandling, spesielt når det gjelder barn og i perspektiv av den progressive utvidelsen av målgruppen som kan dra nytte av denne ernæringsterapien.

Den nåværende multisenterstudien tar sikte på å analysere disse dårlig utforskede områdene, ved å evaluere, i en kohort av pediatriske pasienter med indikasjon for KD-terapi, ikke bare KD-effektiviteten på forløpet av den underliggende sykdommen, men også innvirkningen på ernæringsparametre (f. vekst, lipidprofil, vitamininntak, beinmineraltetthet, ..) og på livskvalitet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pediatripasienter (0-18 år) rammet av sykdom som krever en ketogen diett (KD), dvs. metabolsk eller genetisk lidelse eller nevrologiske (medfødte og ervervede) sykdommer

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pediatriske pasienter (i alderen < 18 år) med medikamentresistent epilepsi (unnlater å oppnå (og opprettholde) anfallsfrihet med tilstrekkelige utprøvinger av to eller flere anti-anfallsmedisiner) eller genetiske, metabolske, nevrologiske (medfødte og ervervede) sykdommer behandlet med ketogen diett
  • Pediatriske pasienter (i alderen < 18 år) med metabolske, genetiske eller nevrologiske (medfødte og ervervede) sykdommer (ikke nødvendigvis assosiert med medikamentresistent epilepsi) behandlet med ketogen diett; dette inkluderer de nye KD-indikasjonene eller administrering av KD på intensivavdelingen for status epilepticus.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter påvirket av beta-oksidasjonssyklusforstyrrelser, systemisk primær karnitinmangel, primær dyslipidemi, pyruvatkarboksylase-mangel, porfyri, mitokondriell sykdom, defekter i ketonkroppsmetabolisme (ketogenese eller ketolyse), defekt i glukoneogenese.
  • Barn med type 1 diabetes
  • Foreldre (eller omsorgspersoner) kan ikke garantere overholdelse av

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter som krever KD
Pediatriske pasienter med enhver sykdom som krever en ketogen diett (KD), dvs. metabolsk eller genetisk lidelse eller nevrologiske (medfødte og ervervede) sykdommer
Annen: ketogen diett (i henhold til klinisk praksis)
Pasienter som rekrutteres får en ketogen diett. Resepten, typen KD-protokoll og administreringsveien vil i hovedsak avhenge av pasientens evne og vilje til å spise spontant og uavhengig, samt av overholdelse av de angitte terapiene og alvorlighetsgraden av de kliniske tilstandene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ernæringsmessig tilstrekkelighet
Tidsramme: 6 måneder
evaluere ernæringsmessig tilstrekkelighet av dietten etter 6 måneders behandling med ketogen diett (KD) i form av tilstrekkelig vekst definert av vekt-for-alder Z-score (WAZ) og lengde-for-alder Z-score (LAZ).
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ernæringsmessig tilstrekkelighet
Tidsramme: 6 måneder, (12 måneder valgfritt)

Vurder den ernæringsmessige tilstrekkeligheten av dietten etter 6 og 12 måneders behandling med ketogen diett (KD) i form av korrekt vekst definert av:

Vekt-for-alder Z-score (WAZ), lengde/høyde-for-alder z-score (LAZ), BMI z-score Blodnivåer av utvalgte parametre (f.eks. kolesterol, HDL, LDL) innenfor normale områder Kroppssammensetning (valgfritt) )
6 måneder, (12 måneder valgfritt)
% av respondentene til KD
Tidsramme: 6 måneder, (12 måneder valgfritt)

Evaluer effektiviteten til den ketogene dietten (KD) på de kliniske resultatene (% av respondentene):

  • Epilepsi: minst 50 % reduksjon av anfall etter 6 måneder med KD-behandling (mot 6 måneder før prøvestart ((dagbok)
  • ASD: reduksjon på minst 2-8 i CARS-score etter 6 måneders KD-behandling
  • Kronisk migrene: minst 50 % reduksjon av episoder etter 6 måneder med KD-behandling (mot 6 måneder før prøvestart((dagbokregistrering); reduksjon >=50 % av PedMiDas-score etter 6 måneder med KD-behandling (vs. baseline) Hjernesvulster: % overlevelse, % av forsøkspersoner med progresjonsfri overlevelse
6 måneder, (12 måneder valgfritt)
Helserelatert forbedring av livskvalitet gjennom spørreskjema for foreldre
Tidsramme: 6 måneder, (12 måneder valgfritt)
Evaluer effektiviteten av den ketogene dietten (KD) på pasientens livskvalitet ved hjelp av et ikke-validert spørreskjema administrert til foreldre med kvalitative åpne og lukkede spørsmål. Forbedring vil bli betraktet som en forbedring i poengsummen for sykdomsbyrderelaterte spørsmål grunnlinje vs observasjonsslutt
6 måneder, (12 måneder valgfritt)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Danone Nutricia SpA Società Benefit

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2022

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

3. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KetoSTrENgTH

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere