Sécurité et efficacité du traitement continu par CS1 des patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire

Critère d'intégration:

1. Le patient a tiré un bénéfice du traitement CS1 dans l'étude parent CS1-003 sur la base du jugement de l'investigateur et le bénéfice de la poursuite du traitement CS1 l'emporte sur le risque ou le patient pourrait bénéficier de la poursuite du traitement par CS1.
2. Le patient doit être disposé et capable de signer un consentement éclairé écrit avant toute procédure liée à l'étude et capable de comprendre et de suivre les instructions ; retourner à l'unité d'étude pour des visites d'étude spécifiées ; et capable de participer à l'étude pendant toute la période.
3. Le patient est classé dans la classe fonctionnelle I, II ou III de la New York Heart Association/Organisation mondiale de la santé (NYHA/OMS).
4. Le patient a implanté un capteur CardioMEMS PA et a terminé le traitement selon le protocole parental dans le cadre de l'étude de phase 2 CS1-003.
5. Les patientes en âge de procréer doivent être disposées et capables de pratiquer une contraception efficace pendant l'étude et de poursuivre la contraception pendant 30 jours après leur dernière dose du médicament à l'étude. Une patiente en âge de procréer est définie comme étant stérilisée chirurgicalement par ligature bilatérale des trompes, ovariectomie bilatérale ou hystérectomie. Une patiente âgée de 45 à 60 ans, ménopausée depuis au moins 1 an et ayant une confirmation du taux d'hormone folliculo-stimulante indiquant l'état post-ménopausique sera considérée comme non susceptible de procréer. Une patiente âgée de plus de 60 ans est considérée comme ménopausée et non en âge de procréer.

Critère d'exclusion:

1. Le patient présente un trouble médical concomitant qui devrait limiter son espérance de vie à ≤ 1 an.
2. Le patient présente une thrombocytopénie : plaquettes <100 000/mm3.
3. Le patient a des antécédents récents de maladie pancréatique.
4. La patiente est une femme enceinte ou allaitante.
5. Le patient est atteint de la maladie à coronavirus active 19 (COVID-19) ; cependant, ceux qui ont déjà eu le COVID 19 sont autorisés.
6. Le patient participe à une autre étude expérimentale qui, de l'avis de l'enquêteur, interférerait avec la conformité de l'étude ou l'évaluation des résultats.
7. Le patient suit un traitement régulier avec d'autres médicaments antiépileptiques ou d'autres médicaments interdits (voir section 6.8.1) qui ne peuvent pas être interrompus lors de la visite de renouvellement ou de reprise (V1).
8. Le patient est sous anticoagulation régulière ou sous traitement antiplaquettaire qui ne peut être interrompu. Une faible dose quotidienne d'aspirine (<125 mg) est autorisée, c'est-à-dire de l'aspirine « pour bébé ».

9. Le patient présente un dysfonctionnement hépatique important, mesuré par l'un des éléments suivants lors de la visite de renouvellement ou de redémarrage (V1) (y compris les patients atteints d'hépatite aiguë ou chronique ainsi que les patients ayant des antécédents personnels ou familiaux d'hépatite grave, en particulier liée au médicament) :

   1. Alanine aminotransférase (ALT) > 2,0 × limite supérieure de la normale (LSN).
   2. Aspartate aminotransférase (AST) > 2,0 × LSN.
   3. Bilirubine sérique ≥1,6 mg/dL ou >2,0 × LSN.
10. Patient ayant subi une intervention chirurgicale majeure ou un traumatisme dans les 30 jours précédant la visite de retournement ou de redémarrage (V1) ou intervention chirurgicale planifiée pendant la période d'étude.
11. Le patient présente une hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à l'un des excipients de la formulation médicamenteuse.
12. Le patient a arrêté prématurément le traitement CS1 dans l'étude parent CS1-003 en raison de problèmes de sécurité de l'investigateur.