Veiligheid en werkzaamheid van voortgezette CS1-behandeling van patiënten met pulmonale arteriële hypertensie

Inclusiecriteria:

1. De patiënt heeft op basis van het oordeel van de onderzoeker voordeel gehaald uit behandeling met CS1 in ouderonderzoek CS1-003 en het voordeel van voortgezette behandeling met CS1 is groter dan het risico, anders zou de patiënt baat kunnen hebben bij voortgezette behandeling met CS1.
2. De patiënt moet bereid en in staat zijn een schriftelijke geïnformeerde toestemming te ondertekenen voorafgaand aan eventuele onderzoeksgerelateerde procedures en in staat zijn de instructies te begrijpen en op te volgen; terugkeer naar de onderwijseenheid voor gespecificeerde studiebezoeken; en gedurende de gehele periode aan het onderzoek kunnen deelnemen.
3. De patiënt is geclassificeerd als functionele klasse I, II of III van de New York Heart Association/Wereldgezondheidsorganisatie (NYHA/WHO).
4. Bij de patiënt is de CardioMEMS PA-sensor geïmplanteerd en de behandeling is voltooid volgens het ouderprotocol in fase 2-onderzoek CS1-003.
5. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten bereid en in staat zijn effectieve anticonceptie toe te passen tijdens het onderzoek en de anticonceptie voort te zetten gedurende 30 dagen na hun laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel. Een vrouwelijke patiënt die niet zwanger kan worden, wordt gedefinieerd als chirurgisch gesteriliseerd door bilaterale afbinden van de eileiders, bilaterale ovariëctomie of hysterectomie. Een vrouwelijke patiënt van 45 tot 60 jaar, die ten minste 1 jaar postmenopauzaal is en een bevestiging heeft van de follikelstimulerende hormoonspiegel die aangeeft dat de postmenopauze is bereikt, wordt beschouwd als niet-vruchtbaar. Een vrouwelijke patiënt ouder dan 60 jaar wordt beschouwd als postmenopauzaal en niet vruchtbaar.

Uitsluitingscriteria:

1. De patiënt heeft een bijkomende medische aandoening die naar verwachting de levensverwachting van de patiënt zal beperken tot ≤1 jaar.
2. Patiënt heeft trombocytopenie: bloedplaatjes <100.000/mm3.
3. Patiënt heeft een recente geschiedenis van pancreasziekte.
4. Patiënt is een zwangere of zogende vrouw.
5. Patiënt heeft actieve coronavirusziekte 19 (COVID-19); degenen met eerdere COVID 19 zijn echter toegestaan.
6. De patiënt neemt deel aan een ander onderzoeksonderzoek dat, naar de mening van de onderzoeker, de beoordeling van de naleving van het onderzoek of de uitkomsten zou verstoren.
7. De patiënt wordt regelmatig behandeld met andere anti-epilepsiemedicijnen of andere verboden medicijnen (zie paragraaf 6.8.1) die niet kunnen worden stopgezet bij een vervolg- of herstartbezoek (V1).
8. De patiënt krijgt regelmatig antistollingsmiddelen of een bloedplaatjesaggregatieremmer die niet kan worden stopgezet. Een lage dagelijkse dosis aspirine (<125 mg) is toegestaan, dat wil zeggen "baby" aspirine.

9. De patiënt heeft een significante leverdisfunctie zoals gemeten aan de hand van een van de volgende punten tijdens het roll-over- of herstartbezoek (V1) (inclusief patiënten met acute of chronische hepatitis en patiënten met een eigen of familiale voorgeschiedenis van ernstige hepatitis, vooral geneesmiddelgerelateerd):

   1. Alanineaminotransferase (ALT) >2,0 × bovengrens van normaal (ULN).
   2. Aspartaataminotransferase (ASAT) >2,0 × ULN.
   3. Serumbilirubine ≥1,6 mg/dl of >2,0 x ULN.
10. Patiënt met een grote chirurgische ingreep of trauma binnen 30 dagen voorafgaand aan het roll-over- of herstartbezoek (V1) of een geplande chirurgische ingreep tijdens de onderzoeksperiode.
11. De patiënt heeft een overgevoeligheid gekend voor het onderzoeksgeneesmiddel of voor één van de hulpstoffen in de geneesmiddelformulering.
12. De patiënt stopte voortijdig met de behandeling met CS1 in het ouderonderzoek CS1-003 vanwege bezorgdheid over de veiligheid van de onderzoeker.