Sikkerhet og effekt av fortsatt CS1-behandling av pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon

Inklusjonskriterier:

1. Pasienten har hatt fordeler av CS1-behandling i foreldrestudie CS1-003 basert på etterforskerens vurdering, og fordelen med fortsatt CS1-behandling oppveier risikoen, ellers kan pasienten ha nytte av fortsatt behandling med CS1.
2. Pasienten må være villig og i stand til å signere et skriftlig informert samtykke før alle studierelaterte prosedyrer og være i stand til å forstå og følge instruksjoner; gå tilbake til studieenheten for spesifiserte studiebesøk; og kunne delta i studien i hele perioden.
3. Pasienten er klassifisert som New York Heart Association/World Health Organization (NYHA/WHO) funksjonsklasse I, II eller III.
4. Pasienten har CardioMEMS PA-sensor implantert og har fullført behandling i henhold til foreldreprotokollen i fase 2-studie CS1-003.
5. Kvinnelige pasienter i fertil alder må være villig og i stand til å praktisere effektiv prevensjon under studien og fortsette prevensjon i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. En kvinnelig pasient av ikke-fertil alder er definert som å være kirurgisk sterilisert ved bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi. En kvinnelig pasient i alderen 45 til 60 år, som er postmenopausal i minst 1 år, og som har bekreftet follikkelstimulerende hormonnivå som indikerer postmenopausal status, vil bli vurdert som ikke-fertil. En kvinnelig pasient >60 år regnes som postmenopausal og av ikke-fertil alder.

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienten har en samtidig medisinsk lidelse som forventes å begrense pasientens forventede levetid til ≤1 år.
2. Pasienten har trombocytopeni: blodplater <100 000/mm3.
3. Pasienten har en nylig historie med bukspyttkjertelsykdom.
4. Pasienten er en gravid eller ammende kvinne.
5. Pasienten har aktiv koronavirussykdom 19 (COVID-19); de med tidligere COVID 19 er imidlertid tillatt.
6. Pasienten deltar i en annen undersøkelsesstudie som, etter etterforskerens oppfatning, ville forstyrre undersøkelsens samsvar eller utfallsvurderinger.
7. Pasienten er på regelmessig behandling med andre antiepileptiske legemidler eller andre forbudte medisiner (se avsnitt 6.8.1) som ikke kan avbrytes ved omveltning eller restartbesøk (V1).
8. Pasienten er på regelmessig antikoagulasjon eller på antiplatebehandling som ikke kan avbrytes. En lav daglig dose aspirin (<125 mg) er tillatt, dvs. "baby" aspirin.

9. Pasienten har betydelig leverdysfunksjon målt ved ett av følgende ved rullering eller omstartsbesøk (V1) (inkludert pasienter med akutt eller kronisk hepatitt samt pasienter med egen eller familiehistorie med alvorlig hepatitt, spesielt medikamentrelatert):

   1. Alaninaminotransferase (ALT) >2,0 × øvre normalgrense (ULN).
   2. Aspartataminotransferase (AST) >2,0 × ULN.
   3. Serumbilirubin ≥1,6 mg/dL eller >2,0 × ULN.
10. Pasient med en større kirurgisk prosedyre eller traume innen 30 dager før overrulling eller omstartsbesøk (V1) eller planlagt kirurgisk prosedyre i løpet av studieperioden.
11. Pasienten har kjent overfølsomhet overfor studiemedisin eller noen av hjelpestoffene i legemiddelformuleringen.
12. Pasienten avbrøt CS1-behandling for tidlig i foreldrestudie CS1-003 på grunn av sikkerhetshensyn fra utrederen.