Sicurezza ed efficacia del trattamento CS1 continuo di pazienti con ipertensione arteriosa polmonare

Criterio di inclusione:

1. Il paziente ha tratto beneficio dal trattamento con CS1 nello studio originario CS1-003 in base al giudizio dello sperimentatore e il beneficio del trattamento continuato con CS1 supera il rischio o il paziente potrebbe trarre beneficio dal trattamento continuato con CS1.
2. Il paziente deve essere disposto e in grado di firmare un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e in grado di comprendere e seguire le istruzioni; ritorno all'unità di studio per visite di studio specifiche; e in grado di partecipare allo studio per l'intero periodo.
3. Il paziente è classificato come classe funzionale I, II o III della New York Heart Association/Organizzazione Mondiale della Sanità (NYHA/OMS).
4. Al paziente è stato impiantato il sensore CardioMEMS PA e ha completato il trattamento secondo il protocollo genitore nello studio di fase 2 CS1-003.
5. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono essere disposte e in grado di praticare una contraccezione efficace durante lo studio e continuare la contraccezione per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Una paziente di sesso femminile in età non fertile è definita come sterilizzata chirurgicamente mediante legatura tubarica bilaterale, ovariectomia bilaterale o isterectomia. Una paziente di sesso femminile di età compresa tra 45 e 60 anni, che è in post-menopausa da almeno 1 anno e ha una conferma del livello di ormone follicolo-stimolante che indica lo stato post-menopausale sarà considerata non potenzialmente fertile. Una paziente di sesso femminile di età superiore a 60 anni è considerata in post menopausa e non potenzialmente fertile.

Criteri di esclusione:

1. Il paziente ha una patologia medica concomitante che si prevede limiti l'aspettativa di vita del paziente a ≤ 1 anno.
2. Il paziente presenta trombocitopenia: piastrine <100.000/mm3.
3. Il paziente ha una storia recente di malattia pancreatica.
4. La paziente è una donna in gravidanza o in allattamento.
5. Il paziente ha la malattia da coronavirus attiva 19 (COVID-19); sono tuttavia ammessi coloro che hanno precedenti di COVID 19.
6. Il paziente sta partecipando a un altro studio sperimentale che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbe con la conformità dello studio o con le valutazioni dei risultati.
7. Il paziente è in trattamento regolare con altri farmaci antiepilettici o altri farmaci proibiti (vedere Sezione 6.8.1) che non possono essere interrotti alla visita di roll-over o di riavvio (V1).
8. Il paziente è in terapia anticoagulante regolare o in terapia antipiastrinica che non può essere interrotta. È consentita un'aspirina a basso dosaggio giornaliero (<125 mg), cioè l'aspirina "baby".

9. Il paziente presenta una disfunzione epatica significativa misurata da uno qualsiasi dei seguenti criteri alla visita di roll-over o di riavvio (V1) (inclusi pazienti con epatite acuta o cronica nonché pazienti con storia propria o familiare di epatite grave, in particolare correlata al farmaco):

   1. Alanina aminotransferasi (ALT) >2,0 × limite superiore della norma (ULN).
   2. Aspartato aminotransferasi (AST) >2,0 × ULN.
   3. Bilirubina sierica ≥ 1,6 mg/dl o > 2,0 × ULN.
10. Pazienti con qualsiasi intervento chirurgico maggiore o trauma nei 30 giorni precedenti la visita di roll-over o di riavvio (V1) o procedura chirurgica pianificata durante il periodo di studio.
11. Il paziente ha un'ipersensibilità nota al farmaco in studio o a uno qualsiasi degli eccipienti della formulazione del farmaco.
12. Il paziente ha interrotto prematuramente il trattamento con CS1 nello studio originario CS1-003 a causa di preoccupazioni sulla sicurezza dello sperimentatore.