Seguridad y eficacia del tratamiento continuo con CS1 de pacientes con hipertensión arterial pulmonar

Criterios de inclusión:

1. El paciente se benefició del tratamiento con CS1 en el estudio principal CS1-003 según el criterio del investigador y el beneficio del tratamiento continuo con CS1 supera el riesgo o el paciente podría beneficiarse del tratamiento continuo con CS1.
2. El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de firmar un consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio y debe poder comprender y seguir las instrucciones; regresar a la unidad de estudio para visitas de estudio específicas; y capaz de participar en el estudio durante todo el período.
3. El paciente está clasificado como Clase funcional I, II o III de la Asociación del Corazón de Nueva York/Organización Mundial de la Salud (NYHA/OMS).
4. El paciente tiene implantado el sensor CardioMEMS PA y ha completado el tratamiento según el protocolo principal en el estudio de fase 2 CS1-003.
5. La paciente mujer en edad fértil debe estar dispuesta y ser capaz de practicar métodos anticonceptivos eficaces durante el estudio y continuar con la anticoncepción durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Una paciente femenina en edad fértil se define como esterilizada quirúrgicamente mediante ligadura de trompas bilateral, ooforectomía bilateral o histerectomía. Una paciente de 45 a 60 años de edad, que sea posmenopáusica durante al menos 1 año y tenga una confirmación del nivel de hormona folículo estimulante que indique el estado posmenopáusico se considerará sin potencial fértil. Una paciente mujer >60 años se considera posmenopáusica y en edad fértil.

Criterio de exclusión:

1. El paciente tiene un trastorno médico concomitante que se espera que limite la esperanza de vida del paciente a ≤1 año.
2. El paciente tiene trombocitopenia: plaquetas <100.000/mm3.
3. El paciente tiene antecedentes recientes de enfermedad pancreática.
4. La paciente es una mujer embarazada o lactante.
5. El paciente tiene enfermedad activa por coronavirus 19 (COVID-19); sin embargo, se permiten aquellos con COVID 19 previo.
6. El paciente participa en otro estudio de investigación que, en opinión del investigador, interferiría con el cumplimiento del estudio o las evaluaciones de resultados.
7. El paciente está en tratamiento regular con otros medicamentos antiepilépticos u otros medicamentos prohibidos (consulte la Sección 6.8.1) que no se pueden suspender en la visita de reinicio o de reinicio (V1).
8. El paciente está recibiendo anticoagulación regular o tratamiento antiplaquetario que no puede suspenderse. Se permite una dosis diaria baja de aspirina (<125 mg), es decir, aspirina "para bebés".

9. El paciente tiene una disfunción hepática significativa según lo medido por cualquiera de los siguientes en la Visita de Reinicio o Reinicio (V1) (incluidos pacientes con hepatitis aguda o crónica, así como pacientes con antecedentes propios o familiares de hepatitis grave, especialmente relacionada con medicamentos):

   1. Alanina aminotransferasa (ALT) >2,0 × límite superior normal (LSN).
   2. Aspartato aminotransferasa (AST) >2,0 × LSN.
   3. Bilirrubina sérica ≥1,6 mg/dl o >2,0 × LSN.
10. Paciente con cualquier procedimiento quirúrgico importante o traumatismo dentro de los 30 días anteriores a la visita de reinicio o reinicio (V1) o procedimiento quirúrgico planificado durante el período de estudio.
11. El paciente tiene hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o a cualquiera de los excipientes de la formulación del fármaco.
12. El paciente interrumpió prematuramente el tratamiento con CS1 en el estudio principal CS1-003 debido a preocupaciones de seguridad del investigador.