Sikkerhed og effektivitet af fortsat CS1-behandling af patienter med pulmonal arteriel hypertension

Inklusionskriterier:

1. Patienten har haft fordel af CS1-behandling i moderstudie CS1-003 baseret på investigators vurdering, og fordelen ved fortsat CS1-behandling opvejer risikoen, ellers kan patienten have gavn af fortsat behandling med CS1.
2. Patienten skal være villig og i stand til at underskrive et skriftligt informeret samtykke forud for undersøgelsesrelaterede procedurer og være i stand til at forstå og følge instruktionerne; vende tilbage til studieenheden for specificerede studiebesøg; og kunne deltage i undersøgelsen i hele perioden.
3. Patienten er klassificeret som New York Heart Association/World Health Organization (NYHA/WHO) funktionsklasse I, II eller III.
4. Patienten har implanteret CardioMEMS PA-sensor og har gennemført behandling i henhold til forældreprotokol i fase 2-studie CS1-003.
5. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal være villig til og i stand til at praktisere effektiv prævention under undersøgelsen og fortsætte prævention i 30 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En kvindelig patient i ikke-fertil alder defineres som kirurgisk steriliseret ved bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi. En kvindelig patient i alderen 45 til 60 år, som er postmenopausal i mindst 1 år, og som har et follikelstimulerende hormonniveau, der indikerer postmenopausal status, vil blive betragtet som ikke-fertil. En kvindelig patient >60 år anses for postmenopausal og af ikke-fertil alder.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienten har en samtidig medicinsk lidelse, der forventes at begrænse patientens forventede levetid til ≤1 år.
2. Patienten har trombocytopeni: blodplader <100.000/mm3.
3. Patienten har en nylig historie med bugspytkirtelsygdom.
4. Patienten er en gravid eller ammende kvinde.
5. Patienten har aktiv coronavirus sygdom 19 (COVID-19); dog er dem med tidligere COVID 19 tilladt.
6. Patienten deltager i en anden afprøvningsundersøgelse, som efter investigatorens mening ville forstyrre undersøgelsens overensstemmelse eller udfaldsvurderinger.
7. Patienten er i regelmæssig behandling med andre lægemidler mod epilepsi eller anden forbudt medicin (se afsnit 6.8.1), som ikke kan afbrydes ved roll-over eller genstartsbesøg (V1).
8. Patienten er i regelmæssig antikoagulering eller i blodpladehæmmende behandling, som ikke kan afbrydes. En lav daglig dosis aspirin (<125 mg) er tilladt, dvs. "baby"-aspirin.

9. Patienten har signifikant leverdysfunktion målt ved et af følgende ved roll-over eller genstartbesøg (V1) (inklusive patienter med akut eller kronisk hepatitis samt patienter med egen eller familiehistorie med alvorlig hepatitis, især lægemiddelrelateret):

   1. Alaninaminotransferase (ALT) >2,0 × øvre normalgrænse (ULN).
   2. Aspartataminotransferase (AST) >2,0 × ULN.
   3. Serumbilirubin ≥1,6 mg/dL eller >2,0 × ULN.
10. Patient med et større kirurgisk indgreb eller traume inden for 30 dage før rund- eller genstartbesøg (V1) eller planlagt kirurgisk indgreb i undersøgelsesperioden.
11. Patienten har kendt overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller nogen af ​​hjælpestofferne i lægemiddelformuleringen.
12. Patient ophørte for tidligt med CS1-behandling i forældreundersøgelse CS1-003 på grund af investigatorens sikkerhedsproblemer.