Säkerhet och effekt av fortsatt CS1-behandling av patienter med pulmonell arteriell hypertoni

Inklusionskriterier:

1. Patienten har haft nytta av CS1-behandling i moderstudie CS1-003 baserat på utredarens bedömning och nyttan av fortsatt CS1-behandling överväger risken eller så kan patienten dra nytta av fortsatt behandling med CS1.
2. Patienten måste vara villig och kunna underteckna ett skriftligt informerat samtycke före alla studierelaterade procedurer och kunna förstå och följa instruktioner; återvända till studieenheten för specificerade studiebesök; och kunna delta i studien under hela perioden.
3. Patienten klassificeras som New York Heart Association/World Health Organization (NYHA/WHO) funktionsklass I, II eller III.
4. Patienten har CardioMEMS PA-sensor implanterad och har avslutat behandling enligt föräldraprotokoll i fas 2-studie CS1-003.
5. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste vara villig och kunna använda effektiv preventivmetod under studien och fortsätta preventivmedel i 30 dagar efter sin sista dos av studieläkemedlet. En kvinnlig patient av icke-fertil ålder definieras som kirurgiskt steriliserad genom bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi. En kvinnlig patient i åldern 45 till 60 år, som är postmenopausal i minst 1 år, och har en follikelstimulerande hormonnivåbekräftelse som indikerar postmenopausal status kommer att anses vara icke-fertil. En kvinnlig patient >60 år anses vara postmenopausal och icke fertil.

Exklusions kriterier:

1. Patienten har en samtidig medicinsk störning som förväntas begränsa patientens förväntade livslängd till ≤1 år.
2. Patienten har trombocytopeni: blodplättar <100 000/mm3.
3. Patienten har nyligen haft pankreassjukdom.
4. Patienten är en gravid eller ammande kvinna.
5. Patienten har aktiv coronavirussjukdom 19 (COVID-19); dock är de med tidigare covid 19 tillåtna.
6. Patienten deltar i en annan undersökningsstudie som, enligt utredarens åsikt, skulle störa studiens överensstämmelse eller resultatbedömningar.
7. Patienten får regelbunden behandling med andra läkemedel mot epilepsi eller andra förbjudna läkemedel (se avsnitt 6.8.1) som inte kan avbrytas vid överrullning eller återstartsbesök (V1).
8. Patienten får regelbunden antikoagulering eller trombocythämmande behandling som inte kan avbrytas. En låg daglig dos acetylsalicylsyra (<125 mg) är tillåten, det vill säga "baby" aspirin.

9. Patienten har signifikant leverdysfunktion mätt med något av följande vid överrullning eller omstartsbesök (V1) (inklusive patienter med akut eller kronisk hepatit samt patienter med egen eller familjehistoria med allvarlig hepatit, särskilt läkemedelsrelaterad):

   1. Alaninaminotransferas (ALT) >2,0 × övre normalgräns (ULN).
   2. Aspartataminotransferas (ASAT) >2,0 × ULN.
   3. Serumbilirubin ≥1,6 mg/dL eller >2,0 × ULN.
10. Patient med något större kirurgiskt ingrepp eller trauma inom 30 dagar före överrullning eller återstartsbesök (V1) eller planerat kirurgiskt ingrepp under studieperioden.
11. Patienten har känd överkänslighet mot studieläkemedlet eller något av hjälpämnena i läkemedelsformuleringen.
12. Patienten avbröt CS1-behandlingen i förtid i förälderstudie CS1-003 på grund av säkerhetsproblem från utredaren.