Безопасность и эффективность продолжения лечения CS1 пациентов с легочной артериальной гипертензией

Критерии включения:

1. По мнению исследователя, пациент получил пользу от лечения CS1 в родительском исследовании CS1-003, и польза от продолжения лечения CS1 перевешивает риск, или пациент мог бы получить пользу от продолжения лечения CS1.
2. Пациент должен быть готов и иметь возможность подписать письменное информированное согласие перед любыми процедурами, связанными с исследованием, а также быть в состоянии понимать инструкции и следовать им; возвращение в учебное подразделение для определенных учебных визитов; и возможность участвовать в исследовании в течение всего периода.
3. Пациент отнесен к функциональному классу I, II или III Нью-Йоркской кардиологической ассоциации/Всемирной организации здравоохранения (NYHA/ВОЗ).
4. Пациенту имплантирован датчик CardioMEMS PA, и он завершил лечение в соответствии с родительским протоколом в исследовании фазы 2 CS1-003.
5. Пациентка детородного возраста должна быть готова и иметь возможность практиковать эффективную контрацепцию во время исследования и продолжать контрацепцию в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. Пациентка недетородного возраста определяется как подвергнутая хирургической стерилизации путем двусторонней перевязки маточных труб, двусторонней овариэктомии или гистерэктомии. Пациентка в возрасте от 45 до 60 лет, находящаяся в постменопаузе в течение как минимум 1 года и имеющая подтверждение уровня фолликулостимулирующего гормона, указывающее на постменопаузальный статус, будет считаться недетородной. Пациентка старше 60 лет считается находящейся в постменопаузе и неспособной к деторождению.

Критерий исключения:

1. У пациента имеется сопутствующее заболевание, которое, как ожидается, ограничит продолжительность жизни пациента до ≤1 года.
2. У пациента тромбоцитопения: тромбоциты <100 000/мм3.
3. У пациента в недавнем анамнезе заболевание поджелудочной железы.
4. Пациентка – беременная или кормящая женщина.
5. У пациента активная коронавирусная болезнь 19 (COVID-19); однако лицам с предыдущим COVID 19 разрешено.
6. Пациент участвует в другом исследовательском исследовании, которое, по мнению исследователя, может помешать соблюдению требований исследования или оценке результатов.
7. Пациент находится на регулярном лечении другими противоэпилептическими препаратами или другими запрещенными лекарствами (см. раздел 6.8.1), которое не может быть прекращено во время повторного или возобновленного визита (V1).
8. Пациент регулярно принимает антикоагулянты или антиагрегантную терапию, которую нельзя отменить. Разрешена низкая суточная доза аспирина (<125 мг), т. е. «детский» аспирин.

9. У пациента имеется значительная дисфункция печени, определяемая по любому из следующих показателей во время повторного или повторного визита (V1) (включая пациентов с острым или хроническим гепатитом, а также пациентов с собственным или семейным анамнезом серьезного гепатита, особенно связанного с приемом лекарств):

   1. Аланинаминотрансфераза (АЛТ) > 2,0 × верхняя граница нормы (ВГН).
   2. Аспартатаминотрансфераза (АСТ) >2,0 × ВГН.
   3. Сывороточный билирубин ≥1,6 мг/дл или >2,0 × ВГН.
10. Пациент, перенесший любую серьезную хирургическую процедуру или травму в течение 30 дней до повторного или возобновленного визита (V1) или запланированной хирургической процедуры в течение периода исследования.
11. У пациента известна гиперчувствительность к исследуемому препарату или любому из вспомогательных веществ лекарственного препарата.
12. Пациент преждевременно прекратил лечение CS1 в исходном исследовании CS1-003 из-за опасений исследователя по поводу безопасности.