Bezpieczeństwo i skuteczność dalszego leczenia CS1 pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym

Kryteria przyjęcia:

1. W badaniu macierzystym CS1-003 pacjent odniósł korzyści z leczenia CS1-003, na podstawie oceny badacza i korzyść z kontynuacji leczenia CS1 przewyższa ryzyko lub pacjent mógłby odnieść korzyści z kontynuacji leczenia CS1.
2. Pacjent musi chcieć i móc podpisać pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem oraz być w stanie zrozumieć instrukcje i postępować zgodnie z nimi; powrót do jednostki badawczej na określone wizyty studyjne; i możliwość uczestniczenia w badaniu przez cały okres.
3. Pacjent jest zaklasyfikowany do klasy funkcjonalnej I, II lub III według New York Heart Association/Światowej Organizacji Zdrowia (NYHA/WHO).
4. Pacjent ma wszczepiony czujnik CardioMEMS PA i zakończył leczenie zgodnie z protokołem rodzica w badaniu fazy 2 CS1-003.
5. Pacjentka w wieku rozrodczym musi chcieć i być w stanie stosować skuteczną antykoncepcję w trakcie badania oraz kontynuować antykoncepcję przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Pacjentkę niezdolną do zajścia w ciążę definiuje się jako pacjentkę poddaną sterylizacji chirurgicznej poprzez obustronne podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajowodów lub histerektomię. Pacjentkę w wieku od 45 do 60 lat, która jest w okresie pomenopauzalnym od co najmniej 1 roku i u której potwierdzone stężenie hormonu folikulotropowego wskazuje na stan pomenopauzalny, uznaje się za niezdolną do zajścia w ciążę. Za pacjentkę w wieku > 60 lat uważa się pacjentkę w wieku pomenopauzalnym i niezdolną do rozrodu.

Kryteria wyłączenia:

1. U pacjenta współistnieje zaburzenie chorobowe, które, jak się oczekuje, ograniczy oczekiwaną długość życia pacjenta do ≤1 roku.
2. Pacjent ma małopłytkowość: płytki krwi <100 000/mm3.
3. Pacjent ma niedawno przebytą chorobę trzustki.
4. Pacjentką jest kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
5. Pacjent ma aktywną chorobę koronawirusową 19 (COVID-19); jednakże osoby z wcześniejszym zakażeniem Covid 19 są dozwolone.
6. Pacjent uczestniczy w innym badaniu badawczym, które w opinii Badacza mogłoby zakłócić zgodność z badaniem lub ocenę wyników.
7. Pacjent jest regularnie leczony innymi lekami przeciwpadaczkowymi lub innymi lekami zabronionymi (patrz część 6.8.1), których nie można przerwać podczas wizyty typu Roll-over lub Restart (V1).
8. Pacjent regularnie przyjmuje leki przeciwzakrzepowe lub leki przeciwpłytkowe, których nie można przerwać. Dopuszczalna jest aspiryna w małej dawce dziennej (<125 mg), czyli aspiryna „dziecięca”.

9. U pacjenta występują istotne zaburzenia czynności wątroby mierzone za pomocą jednego z poniższych kryteriów podczas wizyty typu „roll-over” lub „Restart” (V1) (w tym pacjenci z ostrym lub przewlekłym zapaleniem wątroby, a także pacjenci, u których w wywiadzie lub w rodzinie występowało poważne zapalenie wątroby, zwłaszcza związane z lekami):

   1. Aminotransferaza alaninowa (ALT) >2,0 × górna granica normy (GGN).
   2. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) >2,0 × GGN.
   3. Stężenie bilirubiny w surowicy ≥1,6 mg/dl lub >2,0 × GGN.
10. Pacjent, który przeszedł jakikolwiek poważny zabieg chirurgiczny lub uraz w ciągu 30 dni przed wizytą typu Roll-over lub Restart (V1) lub planowanym zabiegiem chirurgicznym w okresie badania.
11. U pacjenta stwierdzono nadwrażliwość na badany lek lub którąkolwiek substancję pomocniczą leku.
12. Pacjent przedwcześnie przerwał leczenie CS1 w badaniu macierzystym CS1-003 ze względu na obawy badacza dotyczące bezpieczeństwa.