La trachéopexie postérieure primaire prévient l'effondrement trachéal (PORTRAIT)

Raisonnement:

L’œsophage (œsophage) congénital ou atrésie de l’œsophage (OA) s’accompagne très souvent d’une trachée (trachée) affaiblie. C'est ce qu'on appelle la trachéomalacie (TM) et cela implique que la trachée s'effondre pendant l'expiration. Une MT sévère peut entraîner une morbidité respiratoire accrue, notamment des infections fréquentes des voies respiratoires et des crises de bleu, pouvant potentiellement évoluer vers un arrêt respiratoire. La morbidité respiratoire représente un fardeau important pour les patients arthrosiques, tant à court terme qu'au cours du suivi à long terme. Lorsqu’une MT grave est identifiée, une intervention chirurgicale peut être nécessaire. Cette intervention chirurgicale consiste à élargir la trachée (à l'aide de sutures) pour éviter son effondrement, appelée trachéopexie postérieure (PT). Avant d'effectuer ce PT secondaire (SPT), des complications et des séquelles de la MT peuvent déjà s'être manifestées. De plus, la réalisation de cette PT comme opération secondaire après la correction de l'arthrose est une procédure chirurgicale complexe chez les nouveau-nés et présente un risque important d'endommager l'anastomose de l'arthrose récemment réalisée. Ce SPT séparé nécessite plusieurs heures de chirurgie, en raison de la présence d'adhérences étendues. En conséquence, il y a eu une tendance croissante à réaliser la PT en même temps que la correction initiale de l'arthrose, connue sous le nom de trachéopexie postérieure primaire (PPT). Des études antérieures ont montré une diminution des infections des voies respiratoires (ITR) et de brefs événements respiratoires inexpliqués (BRUE) suite à la mise en œuvre d'un PPT, par rapport aux patients n'ayant pas subi de PPT. Cependant, il est important de noter que ces études ont été principalement menées dans un seul centre médical et reposaient principalement sur une analyse rétrospective des données. Pour remédier à plusieurs sources de biais, telles que les facteurs spécifiques au centre, les biais de sélection et les biais d'information, un essai contrôlé randomisé en double aveugle doit être mené.

Pour évaluer avec précision les effets du PPT par rapport à l'absence de PPT (c'est-à-dire le pourcentage d'effondrement de la paroi trachéale), une trachéobronchoscopie doit être réalisée, car c'est la seule mesure objective à cet effet. La trachéobronchoscopie permet un examen visuel direct de la trachée, avec un effet minimal sur la dynamique normale des voies respiratoires, garantissant une évaluation fiable de l'impact du PPT sur le diamètre trachéal.

Objectif : Le but de cet essai est d'évaluer si un PPT peut diminuer considérablement - ou éventuellement prévenir - l'effondrement de la trachée chez les nouveau-nés atteints d'arthrose et de TM, par rapport à une politique d'attente (pas de PPT). De plus, l'essai vise à déterminer si l'effet observé du PPT sur la stabilité trachéale est durable au fil du temps.

Conception et méthodologie :

Conception de l'étude : un essai contrôlé randomisé en double aveugle. Population étudiée : nouveau-nés atteints d'atrésie œsophagienne (OA) et de fistule trachéo-œsophagienne distale (TOF), avec trachéomalacie (TM).

Intervention : randomisation entre la réalisation d'un PPT ou d'un non-PPT Randomisation, mise en aveugle et allocation du traitement : soixante-dix-huit patients seront inclus dans cet essai. La moitié des patients seront randomisés dans le groupe PPT et l'autre moitié dans le groupe sans PPT. Nous nous attendons à ce que le nombre de patients inclus soit réparti à peu près également entre les quatre centres participants. Cependant, le nombre de patients inclus par centre dépend du nombre de patients traités par chaque centre au cours de l'essai.

Tous les participants, parents/soignants, enquêteurs et personnel de santé traitant, à l'exception de l'équipe chirurgicale effectuant la correction de l'arthrose, ne connaîtront pas le bras d'essai auquel le participant est affecté.

Chronologie des patients :

• Lorsqu'un enfant atteint d'arthrose naît, l'investigateur principal (IP) de l'essai en est informé.
• Les parents/tuteurs seront contactés par le chercheur/PI. Une réunion de consentement éclairé est prévue avec les parents/tuteurs, pour expliquer l'essai et discuter des résultats ou complications possibles.
• Si le consentement éclairé est obtenu, les critères d'inclusion et d'exclusion sont vérifiés, sur la base des observations lors d'une trachéobronchoscopie préopératoire (si le patient a une MT ou non). Si le patient est inclus, la randomisation aura lieu au bloc opératoire.
• En fonction du résultat de la randomisation, soit le PPT est réalisé, soit le PPT n'est pas réalisé.
• Par la suite, la correction OA est effectuée.
• Lors de l'extubation postopératoire (dans la semaine suivant l'intervention chirurgicale), la première trachéobronchoscopie postopératoire est réalisée, pendant l'extubation, par la sonde endotrachéale, dans l'unité de soins intensifs néonatals ou pédiatriques (USI).
• Après 2 à 6 mois, la deuxième trachéobronchoscopie postopératoire est réalisée sous anesthésie générale au bloc opératoire.
• Les patients seront suivis à la clinique externe vers l'âge de 2-3 semaines, 3 mois et à 6 mois. Ceci est conforme au calendrier de suivi de routine.

Nous prévoyons une durée de la période d'inclusion de 2,5 ans. Les patients seront inclus dans l'essai depuis la chirurgie jusqu'au suivi de 6 mois. Le procès devrait donc s'achever d'ici trois ans. Il faudra environ 6 mois après la dernière inclusion pour analyser les résultats et rédiger un rapport scientifique sur les résultats (les plus importants).

Aucune analyse intermédiaire n’est prévue quant à l’efficacité ou à la futilité. Néanmoins, un comité de surveillance de la sécurité des données surveillera la sécurité pendant l'essai.

Fardeau et risques, avantages et lien de groupe :

Fardeau : Pour déterminer si le PPT est supérieur à l'absence de PPT pour prévenir ou réduire le collapsus trachéal, et par la suite la morbidité respiratoire, un essai randomisé en double aveugle est nécessaire.

Cet essai éliminera la dépendance à d'autres facteurs spécifiques aux centres individuels et fournira des résultats généralisables. Il est important de noter que, puisque la correction de l'arthrose avec le PPT (mis en œuvre plus récemment dans les centres d'expertise) et sans PPT (politique d'attente) sont des options de traitement acceptées et sûres, la participation à l'essai ne pose pas de risque ni de fardeau accru pour les participants. en ce qui concerne le traitement. Cependant, la randomisation des patients dans cet essai peut être lourde car elle implique de les affecter au groupe PPT ou sans PPT en fonction du hasard. Les parents/tuteurs peuvent avoir des préférences ou des attentes concernant le traitement, et le fait d'être randomisé dans un groupe spécifique peut ne pas correspondre à ces préférences.

La réalisation de trachéobronchoscopies per- et postopératoires peut constituer une charge potentielle pendant l'essai. Cependant, la trachéobronchoscopie est une procédure de diagnostic de routine couramment utilisée pour évaluer en toute sécurité l'état de la trachée, même chez les nouveau-nés. Les complications liées à une trachéobronchoscopie sont rares. Une trachéobronchoscopie peropératoire à travers le tube de ventilation est toujours réalisée chez les patients présentant un PPT en tant que soins de routine. Chez les patients présentant des problèmes ventilatoires, même sans PPT, une trachéobronchoscopie peropératoire peut également être réalisée en routine. Dans cet essai randomisé en double aveugle, tous les patients subiront la trachéobronchoscopie flexible peropératoire via le tube de ventilation. Cependant, compte tenu des circonstances contrôlées, le fardeau et le risque sont négligeables.

Après la correction de l’arthrose, les nouveau-nés sont généralement extubés en soins intensifs néonatals ou pédiatriques en quelques jours. Au cours de ce processus d'extubation, la première trachéobronchoscopie postopératoire est réalisée à travers le tube de ventilation par un oto-rhino-laryngologiste pédiatrique, en présence du spécialiste des soins intensifs et de l'infirmière des soins intensifs. Par conséquent, le fardeau et le risque associés à la procédure de trachéobronchoscopie sont considérés comme négligeables, compte tenu de l'environnement contrôlé et supervisé. La deuxième trachéobronchoscopie postopératoire peut présenter une charge en raison de la nécessité d'une réadmission et de l'administration d'une anesthésie générale au bloc opératoire. Cependant, une trachéobronchoscopie de routine au bloc opératoire est souvent réalisée chez la totalité (Hôpital universitaire Karolinska et Hôpital Great Ormond Street) ou la moitié (Centre médical universitaire d'Utrecht et Centre médical Erasmus de Rotterdam) des patients arthrosiques. Ainsi, seulement chez un faible pourcentage des participants à l’essai, une trachéobronchoscopie supplémentaire est nécessaire. Puisque la majorité de ces derniers patients subissent une œsophagogastroscopie sous anesthésie générale pour des raisons cliniques (par ex. dilatation/œsophagite à éosinophiles), la deuxième trachéobronchoscopie postopératoire sera réalisée si possible lors de cette œsophagogastroscopie planifiée. L'anesthésie générale est administrée pour réaliser la trachéobronchoscopie en toute sécurité et efficacement dans un environnement contrôlé et supervisé. La trachéobronchoscopie est la seule mesure objective pour évaluer le degré de collapsus chez ces patients. Cette deuxième trachéobronchoscopie postopératoire déterminera si l'effet observé du PPT sur la stabilité trachéale est maintenu au-delà des 2 premiers mois. De plus, ce fardeau est justifiable en raison de la détérioration potentielle du collapsus trachéal qui peut survenir dans les premiers mois suivant la correction initiale de l'arthrose. La réalisation d'une deuxième trachéobronchoscopie postopératoire permet d'identifier ces patients. La capacité d'identifier ces patients peut l'emporter sur les risques associés ou le fardeau supplémentaire de la procédure supplémentaire chez un petit pourcentage des participants à l'essai. De plus, s’il n’y a pas de différence entre la trachéobronchoscopie peropératoire et la première et la deuxième trachéobronchoscopie, cela pourrait signifier qu’à l’avenir, nous pourrions continuer avec uniquement la (moins lourde) trachéobronchoscopie intra- (ou première post-)opératoire. Les plaintes respiratoires seront évaluées pour rechercher si le degré de MT correspond à la gravité des symptômes.

Relation de groupe : l'avantage de réaliser la trachéopexie postérieure primaire (PPT) plus tôt dans le processus de traitement deviendra évident à travers les résultats de cet essai contrôlé randomisé (ECR). Si le PPT démontre des résultats supérieurs, il pourrait conduire à une réduction des complications et des interventions postopératoires, notamment des trachéobronchoscopies sous anesthésie générale et des interventions chirurgicales supplémentaires pour le SPT. À l’inverse, si le SPT donne de meilleurs résultats, cela pourrait signifier moins de patients subissant des procédures PPT inutiles. L'essai fournira des informations précieuses pour guider le moment et l'approche optimaux de la trachéopexie afin d'améliorer les résultats/symptômes des patients.