La traqueopexia posterior primaria previene el colapso traqueal (PORTRAIT)

Razón fundamental:

Una garganta congénita con terminación ciega (esófago), o atresia esofágica (OA), suele ir acompañada de una tráquea debilitada. Esto se conoce como traqueomalacia (TM) y implica que la tráquea colapsa durante la espiración. La MT grave puede causar un aumento de la morbilidad respiratoria, incluidas infecciones frecuentes del tracto respiratorio y hechizos azules, que potencialmente pueden progresar a un paro respiratorio. La morbilidad respiratoria plantea una carga significativa para los pacientes con OA, tanto a corto plazo como durante el seguimiento a largo plazo. Cuando se identifica TM grave, puede ser necesaria una intervención quirúrgica. Este procedimiento quirúrgico consiste en ensanchar la tráquea (mediante suturas) para evitar su colapso, lo que se conoce como traqueopexia posterior (TP). Antes de realizar este PT secundario (SPT), es posible que ya se hayan manifestado complicaciones y secuelas de la TM. Además, realizar este PT como operación secundaria después de la corrección de la OA es un procedimiento quirúrgico complejo en recién nacidos y plantea un riesgo significativo de dañar la anastomosis de la OA realizada recientemente. Este SPT separado requiere varias horas de cirugía, debido a la presencia de adherencias extensas. Como resultado, ha habido una tendencia creciente a realizar el PT simultáneamente con la corrección inicial de la OA, conocida como traqueopexia posterior primaria (PPT). Estudios anteriores han demostrado una disminución de las infecciones del tracto respiratorio (ITR) y de los eventos respiratorios breves inexplicables (BRUE) después de la implementación de un PPT, en comparación con los pacientes que no se sometieron a PPT. Sin embargo, es importante señalar que estos estudios se realizaron predominantemente en un solo centro médico y se basaron principalmente en análisis de datos retrospectivos. Para abordar varias fuentes de sesgo, como factores específicos del centro, sesgo de selección y sesgo de información, se debe realizar un ensayo controlado aleatorio doble ciego.

Para evaluar con precisión los efectos de PPT versus no PPT (es decir, el porcentaje de colapso de la pared traqueal), es necesario realizar una traqueobroncoscopia, ya que es la única medida objetiva para este propósito. La traqueobroncoscopia permite un examen visual directo de la tráquea, con un efecto mínimo sobre la dinámica normal de las vías respiratorias, lo que garantiza una evaluación confiable del impacto del PPT en el diámetro traqueal.

Objetivo: El objetivo de este ensayo es evaluar si un PPT puede disminuir significativamente, o posiblemente prevenir, el colapso de la tráquea en recién nacidos con OA y TM, en comparación con una política de esperar y observar (sin PPT). Además, el ensayo tiene como objetivo determinar si el efecto observado del PPT sobre la estabilidad traqueal se mantiene en el tiempo.

Diseño y metodología:

Diseño del estudio: ensayo controlado aleatorio, doble ciego. Población de estudio: recién nacidos con atresia esofágica (OA) y fístula traqueoesofágica (TOF) distal, con traqueomalacia (TM).

Intervención: aleatorización entre realizar un PPT o no PPT Aleatorización, cegamiento y asignación de tratamiento: se incluirán setenta y ocho pacientes en este ensayo. La mitad de los pacientes serán asignados al azar al grupo PPT y la otra mitad al grupo sin PPT. Esperamos que el número de pacientes incluidos se distribuya aproximadamente por igual entre los cuatro centros participantes. Sin embargo, la cantidad de pacientes incluidos por centro depende de la cantidad de pacientes tratados por cada centro durante el ensayo.

Todos los participantes, padres/cuidadores, investigadores y personal sanitario tratante, excepto el equipo quirúrgico que realiza la corrección de la OA, no sabrán a qué brazo del ensayo se le asignará el participante.

Cronograma del paciente:

• Cuando nace un niño con OA, se notifica al investigador principal (PI) del ensayo.
• El investigador/PI se comunicará con los padres/cuidadores. Se planifica una reunión de consentimiento informado con los padres/cuidadores para explicar el ensayo y discutir posibles resultados o complicaciones.
• Si se obtiene el consentimiento informado, se verifican los criterios de inclusión y exclusión, con base en las observaciones durante una traqueobroncoscopia preoperatoria (si el paciente tiene TM o no). Si se incluye al paciente, la aleatorización se realizará en el quirófano.
• Según el resultado de la aleatorización, se realiza el PPT o no se realiza.
• Posteriormente se realiza la corrección OA.
• Durante la extubación postoperatoria (dentro de una semana después de la cirugía) se realiza la primera traqueobroncoscopia postoperatoria, durante la extubación, a través del tubo endotraqueal, en la unidad de cuidados intensivos (UCI) neonatal o pediátrica.
• Después de 2 a 6 meses, la segunda traqueobroncoscopia posoperatoria se realiza bajo anestesia general en el quirófano.
• Los pacientes serán seguidos en la clínica ambulatoria alrededor de las 2-3 semanas de edad, los 3 meses de edad y los 6 meses de edad. Esto es de acuerdo con el cronograma de seguimiento de rutina.

Esperamos una duración del período de inclusión de 2,5 años. Los pacientes se incluirán en el ensayo desde la cirugía hasta el momento de seguimiento de 6 meses. Por tanto, se espera que el juicio finalice en un plazo de tres años. Se necesitarán aproximadamente 6 meses después de la última inclusión para analizar los resultados y redactar un informe científico de los hallazgos (más importantes).

No está previsto ningún análisis intermedio de eficacia o inutilidad. Sin embargo, un Comité de Vigilancia de la Seguridad de los Datos supervisará la seguridad durante la prueba.

Carga y riesgos, beneficio y relación de grupo:

Carga: Para determinar si el PPT es superior para prevenir o reducir el colapso traqueal y, posteriormente, la morbilidad respiratoria, en comparación con ningún PPT, es necesario un ensayo aleatorio doble ciego.

Este ensayo eliminará la dependencia de otros factores específicos de centros individuales y proporcionará resultados generalizables. Es importante destacar que, dado que la corrección de la OA con PPT (implementada más recientemente en centros especializados) y sin PPT (política de esperar y ver) son opciones de tratamiento aceptadas y seguras, participar en el ensayo no representa un mayor riesgo ni carga para los participantes. en lo que respecta al tratamiento. Sin embargo, la aleatorización de los pacientes en este ensayo puede ser engorrosa, ya que implica asignarlos al grupo PPT o sin PPT según el azar. Los padres/cuidadores pueden tener preferencias o expectativas con respecto al tratamiento, y ser asignado al azar a un grupo específico puede no coincidir con esas preferencias.

La realización de traqueobroncoscopias intra y posoperatorias puede suponer una carga potencial durante el ensayo. Sin embargo, una traqueobroncoscopia es un procedimiento de diagnóstico de rutina que se usa comúnmente para evaluar de manera segura el estado de la tráquea, incluso en recién nacidos. Las complicaciones que surgen de una traqueobroncoscopia son raras. En pacientes con PPT siempre se realiza una traqueobroncoscopia intraoperatoria a través del tubo de ventilación como atención de rutina. En pacientes con problemas ventilatorios, incluso sin PPT, también se puede realizar de forma rutinaria una traqueobroncoscopia intraoperatoria. En este ensayo aleatorio doble ciego, todos los pacientes se someterán a la traqueobroncoscopia flexible intraoperatoria a través del tubo de ventilación. Sin embargo, considerando las circunstancias controladas, la carga y el riesgo son insignificantes.

Después de la corrección de la OA, los recién nacidos suelen ser extubados en la UCI neonatal o pediátrica a los pocos días. Durante este proceso de extubación, la primera traqueobroncoscopia postoperatoria es realizada a través del tubo de ventilación por un otorrinolaringólogo pediátrico, con la presencia del especialista de la UCI y la enfermera de la UCI. Por lo tanto, la carga y el riesgo asociados con el procedimiento de traqueobroncoscopia se consideran insignificantes, dado el entorno controlado y supervisado. La segunda traqueobroncoscopia postoperatoria puede presentar una carga debido a la necesidad de reingreso y administración de anestesia general en el quirófano. Sin embargo, a menudo se realiza una traqueobroncoscopia de rutina en el quirófano en todos (Hospital Universitario Karolinska y Hospital Great Ormond Street) o en la mitad (Centro Médico Universitario de Utrecht y Centro Médico Erasmus de Rotterdam) de los pacientes con OA. Por lo tanto, sólo en un pequeño porcentaje de los participantes del ensayo se necesita una traqueobroncoscopia adicional. Dado que la mayoría de estos últimos pacientes se someten a una esofagogastroscopia bajo anestesia general por motivos clínicos (p. ej. dilatación/esofagitis eosinofílica), la segunda traqueobroncoscopia posoperatoria se realizará durante esta esofagogastroscopia planificada, si es posible. La anestesia general se administra para realizar la traqueobroncoscopia de forma segura y eficaz en un ambiente controlado y supervisado. La traqueobroncoscopia es la única medida objetiva para evaluar el grado de colapso en estos pacientes. Esta segunda traqueobroncoscopia posoperatoria determinará si el efecto observado del PPT sobre la estabilidad traqueal se mantiene más allá de los primeros 2 meses. Además, esta carga es justificable debido al posible deterioro del colapso traqueal que puede ocurrir en los primeros meses posteriores a la corrección inicial de la OA. La realización de una segunda traqueobroncoscopia postoperatoria permite la identificación de estos pacientes. La capacidad de identificar a estos pacientes puede superar los riesgos asociados o la carga adicional del procedimiento adicional en un pequeño porcentaje de los participantes del ensayo. Además, si no hay diferencia entre la traqueobroncoscopia intraoperatoria y la primera y segunda traqueobroncoscopia, esto podría significar que en el futuro podríamos sostenernos solo con la (menos onerosa) traqueobroncoscopia intra (o primera pos)operatoria. Se evaluarán las molestias respiratorias para investigar si el grado de TM se corresponde con la gravedad de los síntomas.

Relación grupal: la ventaja de realizar la traqueopexia posterior primaria (PPT) en una etapa más temprana del proceso de tratamiento se hará evidente a través de los resultados de este ensayo controlado aleatorio (ECA). Si el PPT demuestra resultados superiores, podría conducir a una reducción de las complicaciones e intervenciones posoperatorias, incluidas las traqueobroncoscopias bajo anestesia general y cirugías adicionales para el SPT. Por el contrario, si el SPT produce mejores resultados, podría significar que menos pacientes se someterán a procedimientos PPT innecesarios. El ensayo proporcionará información valiosa para guiar el momento y el enfoque óptimos para la traqueopexia para mejorar los resultados/síntomas de los pacientes.