Impact des thérapies iTTP aiguës sur les résultats neurologiques et cognitifs à long terme chez les survivants de l'iTTP (NeST)
10 novembre 2024 mis à jour par: US Thrombotic Microangiopathy Alliance
- Nous nous attendons à constater que le taux d'infarctus cérébral silencieux (SCI) est deux fois plus élevé chez les patients traités sans caplacizumab. Nous nous attendons également à constater que le taux de troubles cognitifs légers et majeurs chez les patients traités par caplacizumab dans les 3 jours suivant le début de l'échange plasmatique sera inférieur à celui des patients traités sans caplacizumab.
- Nous nous attendons à ce que les différences de déficience cognitive dans les cas (caplacizumab) par rapport aux témoins (pas de caplacizumab) persisteront lors d'une évaluation en série 1 an plus tard. Nous nous attendons également à ce qu'il y ait des différences dans ces groupes même après ajustement en fonction du temps écoulé depuis l'épisode et de la gravité de la présentation.
- Nous nous attendons à constater que les lésions médullaires et les troubles cognitifs sont associés à de pires scores à l'instrument de qualité de vie liée à la santé (SF-36).
- Sur la base d'études menées auprès de populations non-TTP, nous nous attendons à constater que le taux d'accidents vasculaires cérébraux au cours de la période de suivi est au moins 2 fois plus élevé chez les patients atteints de lésion médullaire que chez les patients non atteints de lésion médullaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
116
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ohio
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Groveport, Ohio, États-Unis, 43125
- USTMA
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Contact:
- Clare Martin
- Numéro de téléphone: 6149994900
- E-mail: Clare@ustma.org
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Adultes avec iTTP
La description
Critère d'intégration:
- Âge >= 18 ans
- iTTP confirmé sur la base d'une activité ADAMS13 < 10 % (ou 10 à 20 % avec un inhibiteur ou un anticorps positif) lors d'un épisode aigu d'iTTP
- Un seul épisode d'iTTP traité par échange plasmatique et caplacizumab a débuté dans les 3 jours suivant le diagnostic (ou s'il y a plus d'un épisode, alors tous les épisodes traités par échange plasmatique et caplacizumab ont commencé dans les 3 jours suivant le diagnostic)
Critère d'exclusion:
- Toute contre-indication à l'IRM (implants métalliques, éclats d'obus, stents incompatibles avec l'IRM, etc.)
- Incapable de parler, de lire ou de comprendre les instructions en anglais (pour NIH ToolBox)
- Combinaison d'épisodes iTTP traités sans caplacizumab ou avec caplacizumab.
- Caplacizumab débuté >= 4 jours après le diagnostic ou en cas d'iTTP réfractaire
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Les contrôles
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Cas
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Utilisation précoce du caplacizumab
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Infarctus cérébral silencieux
Délai: 12 mois
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Infarctus cérébral silencieux (critère d'évaluation principal) - Le LME est dérivé de la quantification (nombre et volume total) des ischémies Lésions (de type infarctus) présentées comme des foyers d'hyperintensité T2 et FLAIR. La LME est diagnostiquée si le participant a un infarctus comme lésion d'au moins 3 mm, avec un examen neurologique normal ou une anomalie à l'examen qui n'est pas expliquée par le localisation de la lésion cérébrale. Nous avons constitué un panel de 3 neuroradiologues dirigé par le Dr Doris Lin. Chaque IRM sera lu par 2 radiologues. Un troisième évaluateur servira à départager les candidats en cas de désaccord. |
12 mois
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Déficience cognitive
Délai: 12 mois
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Déficience cognitive (co-critère principal) - mesurée à l'aide de NIH ToolBox Cognition Battery. Les déficiences cognitives légères et majeures sont définis comme des scores T inférieurs de 1 à 2 écarts-types à la moyenne et > 2 écarts-types inférieurs à la moyenne pour n'importe quel domaine, respectivement |
12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Scores de dépression au BDI-II
Délai: 12 mois
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12 mois
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Le SF-36 obtient des scores pour la qualité de vie
Délai: 12 mois
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12 mois
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Performance cognitive rapportée par le patient
Délai: 12 mois
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(Fonction cognitive PROMIS - Forme abrégée 8a)
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 décembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 mai 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mai 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 avril 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 avril 2024
Première publication (Réel)
10 avril 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
13 novembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 novembre 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- P400
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .