Effekten av akuta iTTP-terapier på långsiktiga neurologiska och kognitiva resultat hos iTTP-överlevande (NeST)
10 november 2024 uppdaterad av: US Thrombotic Microangiopathy Alliance
- Vi förväntar oss att frekvensen av tyst cerebral infarkt (SCI) är två gånger högre hos patienter som behandlas utan caplacizumab. Vi förväntar oss också att frekvensen av lindrig och större kognitiv försämring hos patienter som behandlas med caplacizumab inom 3 dagar efter påbörjad plasmautbyte kommer att vara lägre än hos patienter som behandlas utan caplacizumab.
- Vi förväntar oss att skillnaderna i kognitiv funktionsnedsättning i fall (caplacizumab) jämfört med kontroller (ingen caplacizumab) kommer att bestå vid serieutvärdering 1 år senare. Vi förväntar oss också att det kommer att finnas skillnader i dessa grupper även efter justering för tiden sedan episod och presentationens svårighetsgrad.
- Vi förväntar oss att finna att SCI och kognitiv funktionsnedsättning är associerad med sämre poäng på det hälsorelaterade livskvalitetsinstrumentet (SF-36)
- Baserat på studier i icke-TTP-populationer förväntar vi oss att finna att frekvensen av incidenter stroke under uppföljningsperioden är minst 2 gånger högre hos patienter som har SCI jämfört med patienter som inte har SCI
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
116
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ohio
-
Groveport, Ohio, Förenta staterna, 43125
- USTMA
-
Kontakt:
- Clare Martin
- Telefonnummer: 6149994900
- E-post: Clare@ustma.org
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Vuxna med iTTP
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder >= 18 år
- Bekräftad iTTP baserad på ADAMS13-aktivitet < 10 % (eller 10-20 % med positiv hämmare eller antikropp) under en akut iTTP-episod
- Endast 1 episod av iTTP som behandlades med plasmautbyte och caplacizumab startade inom 3 dagar efter diagnos (eller om mer än 1 episod, då började alla episoder som behandlades med plasmautbyte och caplacizumab inom 3 dagar efter diagnos)
Exklusions kriterier:
- Alla kontraindikationer för MRT (metalliska implantat, splitter, MRT-inkompatibla stentar, etc)
- Kan inte tala, läsa eller förstå instruktioner på engelska (för NIH ToolBox)
- Kombination av iTTP-episoder behandlade utan caplacizumab eller med caplacizumab.
- Caplacizumab startade >= 4 dagar efter diagnos eller för refraktär iTTP
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kontroller
|
|
|
Fall
|
Tidig användning av Caplacizumab
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tyst hjärninfarkt
Tidsram: 12 månader
|
Tyst hjärninfarkt (primärt effektmått) - SCI härrör från kvantifiering (antal och total volym) av ischemisk (infarktliknande) lesioner visas som foci av T2 och FLAIR hyperintensitet. SCI diagnostiseras om deltagaren har en infarktliknande lesion, minst 3 mm, med normal neurologisk undersökning eller en abnormitet vid undersökning som inte förklaras av platsen för hjärnskadan. Vi har satt ihop en panel med 3 neuroradiologer under ledning av Dr. Doris Lin. Varje MRT kommer att vara läst av 2 radiologer. En tredje granskare kommer att fungera som en jävsbrytare i händelse av oenighet. |
12 månader
|
|
Kognitiv försämring
Tidsram: 12 månader
|
Kognitiv funktionsnedsättning (co-primary endpoint) - mätt med NIH ToolBox Cognition Battery. Mild och stor kognitiv funktionsnedsättning är definieras som T-poäng som är 1-2 SD under medelvärde respektive > 2SD under medelvärde för någon domän. |
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Depressionspoäng på BDI-II
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
|
|
SF-36 poäng för livskvalitet
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
|
|
Patienten rapporterade kognitiv prestation
Tidsram: 12 månader
|
(PROMIS Kognitiv Funktion - Kortform 8a)
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 december 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 maj 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 maj 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 april 2024
Första postat (Faktisk)
10 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
13 november 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 november 2024
Senast verifierad
1 april 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- P400
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .