Impacto das terapias iTTP agudas nos resultados neurológicos e cognitivos de longo prazo em sobreviventes de iTTP (NeST)
10 de novembro de 2024 atualizado por: US Thrombotic Microangiopathy Alliance
- Esperamos descobrir que a taxa de infarto cerebral silencioso (LM) é duas vezes maior em pacientes tratados sem caplacizumabe. Também esperamos descobrir que a taxa de comprometimento cognitivo leve e grave em pacientes tratados com caplacizumabe dentro de 3 dias após o início da plasmaférese será menor do que os pacientes tratados sem caplacizumabe.
- Esperamos que as diferenças no comprometimento cognitivo nos casos (caplacizumabe) versus controles (sem caplacizumabe) persistam na avaliação seriada 1 ano depois. Também esperamos que haja diferenças nesses grupos mesmo após o ajuste para o tempo desde o episódio e a gravidade da apresentação.
- Esperamos descobrir que a LME e o comprometimento cognitivo estão associados a piores pontuações no instrumento de qualidade de vida relacionada à saúde (SF-36)
- Com base em estudos em populações não-TTP, esperamos descobrir que a taxa de acidente vascular cerebral incidente durante o período de acompanhamento é pelo menos 2 vezes maior em pacientes com LME em comparação com pacientes que não têm LME
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
116
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ohio
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Groveport, Ohio, Estados Unidos, 43125
- USTMA
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Contato:
- Clare Martin
- Número de telefone: 6149994900
- E-mail: Clare@ustma.org
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Adultos com iTTP
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade >= 18 anos
- iTTP confirmado com base na atividade do ADAMS13 < 10% (ou 10-20% com inibidor ou anticorpo positivo) durante um episódio agudo de iTTP
- Apenas 1 episódio de iTTP tratado com plasmaférese e caplacizumabe iniciado dentro de 3 dias após o diagnóstico (ou se houver mais de 1 episódio, então todos os episódios tratados com plasmaférese e caplacizumabe iniciados dentro de 3 dias após o diagnóstico)
Critério de exclusão:
- Qualquer contra-indicação para ressonância magnética (implantes metálicos, estilhaços, stents incompatíveis com ressonância magnética, etc.)
- Incapaz de falar, ler ou compreender instruções em inglês (para NIH ToolBox)
- Combinação de episódios de iTTP tratados sem caplacizumabe ou com caplacizumabe.
- Caplacizumabe iniciado >= 4 dias após o diagnóstico ou para iTTP refratário
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Controles
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Casos
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Uso precoce de caplacizumabe
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Infarto cerebral silencioso
Prazo: 12 meses
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Infarto cerebral silencioso (desfecho primário) - A lesão medular é derivada da quantificação (número e volume total) de lesões (semelhantes a infarto) mostradas como focos de hiperintensidade T2 e FLAIR. A LME é diagnosticada se o participante tiver um infarto como lesão, de pelo menos 3 mm, com exame neurológico normal ou uma anormalidade no exame que não é explicada pelo localização da lesão cerebral. Reunimos um painel de 3 neurorradiologistas liderados pela Dra. Doris Lin. Cada ressonância magnética será lido por 2 radiologistas. Um terceiro revisor servirá como desempate em caso de desacordo. |
12 meses
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Comprometimento cognitivo
Prazo: 12 meses
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Comprometimento cognitivo (endpoint co-primário) - medido usando NIH ToolBox Cognition Battery. Comprometimentos cognitivos leves e graves são definidos como escores T que estão 1-2 DP abaixo da média e > 2DP abaixo da média para qualquer domínio, respectivamente |
12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuações de depressão no BDI-II
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Pontuações SF-36 para qualidade de vida
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Paciente relatou desempenho cognitivo
Prazo: 12 meses
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(Função Cognitiva PROMIS - Forma abreviada 8a)
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de maio de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
10 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
13 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de novembro de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P400
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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