Impact van acute iTTP-therapieën op neurologische en cognitieve resultaten op lange termijn bij iTTP-overlevenden (NeST)
10 november 2024 bijgewerkt door: US Thrombotic Microangiopathy Alliance
- We verwachten te ontdekken dat het aantal stille herseninfarcten (SCI) twee keer zo hoog is bij patiënten die zonder caplacizumab worden behandeld. We verwachten ook dat het aantal milde en ernstige cognitieve stoornissen bij patiënten die binnen 3 dagen na aanvang van de plasma-uitwisseling met caplacizumab worden behandeld lager zal zijn dan bij patiënten die zonder caplacizumab worden behandeld.
- We verwachten dat de verschillen in cognitieve stoornissen in gevallen (caplacizumab) versus controles (geen caplacizumab) bij seriële evaluatie 1 jaar later zullen blijven bestaan. We verwachten ook dat er verschillen zullen zijn in deze groepen, zelfs na correctie voor de tijd sinds de episode en de ernst van de presentatie.
- We verwachten dat SCI en cognitieve stoornissen geassocieerd zijn met slechtere scores op het gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven-instrument (SF-36)
- Op basis van onderzoeken bij niet-TTP-populaties verwachten we dat het aantal incidente beroertes gedurende de follow-upperiode minstens twee keer zo hoog is bij patiënten met dwarslaesie in vergelijking met patiënten die geen dwarslaesie hebben.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
116
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Groveport, Ohio, Verenigde Staten, 43125
- USTMA
-
Contact:
- Clare Martin
- Telefoonnummer: 6149994900
- E-mail: Clare@ustma.org
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassenen met iTTP
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd >= 18 jaar
- Bevestigde iTTP op basis van ADAMS13-activiteit < 10% (of 10-20% met positieve remmer of antilichaam) tijdens een acute iTTP-episode
- Slechts 1 episode van iTTP die werd behandeld met plasma-uitwisseling en caplacizumab begon binnen 3 dagen na de diagnose (of als er meer dan 1 episode was, dan begonnen alle episoden behandeld met plasma-uitwisseling en caplacizumab binnen 3 dagen na de diagnose)
Uitsluitingscriteria:
- Eventuele contra-indicaties voor MRI (metalen implantaten, granaatscherven, MRI-incompatibele stents, enz.)
- Kan instructies in het Engels niet spreken, lezen of begrijpen (voor NIH ToolBox)
- Combinatie van iTTP-episodes behandeld zonder caplacizumab of met caplacizumab.
- Caplacizumab startte >= 4 dagen na de diagnose of voor refractaire iTTP
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Controles
|
|
|
Gevallen
|
Vroeg gebruik van Caplacizumab
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Stil herseninfarct
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Stil herseninfarct (primair eindpunt) - SCI is afgeleid van kwantificering (aantal en totaal volume) van ischemische (infarctachtige) laesies weergegeven als brandpunten van T2 en FLAIR-hyperintensiteit. SCI wordt gediagnosticeerd als de deelnemer een infarct heeft laesie, minimaal 3 mm, bij normaal neurologisch onderzoek of een afwijking bij onderzoek die niet door de arts kan worden verklaard locatie van de hersenlaesie. We hebben een panel samengesteld van drie neuroradiologen onder leiding van Dr. Doris Lin. Elke MRI zal dat zijn gelezen door 2 radiologen. Bij onenigheid zal een derde beoordelaar als tie-breaker dienen. |
12 maanden
|
|
Cognitieve beperking
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Cognitieve stoornissen (co-primair eindpunt) - gemeten met behulp van NIH ToolBox Cognition Battery. Milde en ernstige cognitieve stoornissen zijn dat wel gedefinieerd als T-scores die respectievelijk 1-2 SD onder het gemiddelde en > 2 SD onder het gemiddelde liggen voor elk domein |
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Depressiescores op BDI-II
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
SF-36 scoort voor kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Patiënt rapporteerde cognitieve prestaties
Tijdsspanne: 12 maanden
|
(PROMIS Cognitieve Functie - Verkort formulier 8a)
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 december 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 mei 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 mei 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 april 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 april 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 april 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
13 november 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 november 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- P400
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .