Effekten av akutte iTTP-terapier på langsiktige nevrologiske og kognitive utfall hos iTTP-overlevende (NeST)
10. november 2024 oppdatert av: US Thrombotic Microangiopathy Alliance
- Vi forventer å finne at raten av stille hjerneinfarkt (SCI) er to ganger høyere hos pasienter behandlet uten caplacizumab. Vi forventer også å finne at frekvensen av mild og større kognitiv svikt hos pasienter behandlet med caplacizumab innen 3 dager etter oppstart av plasmautveksling vil være lavere enn pasienter behandlet uten caplacizumab.
- Vi forventer at forskjellene i kognitiv svikt i tilfeller (caplacizumab) versus kontroller (ingen caplacizumab) vil vedvare ved serieevaluering 1 år senere. Vi forventer også at det vil være forskjeller i disse gruppene selv etter justering for tid siden episode og alvorlighetsgrad av presentasjonen.
- Vi forventer å finne at SCI og kognitiv svikt er assosiert med dårligere skår på det helserelaterte livskvalitetsinstrumentet (SF-36)
- Basert på studier i ikke-TTP-populasjoner forventer vi å finne at frekvensen av hjerneslag over oppfølgingsperioden er minst 2 ganger høyere hos pasienter som har SCI sammenlignet med pasienter som ikke har SCI.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
116
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Groveport, Ohio, Forente stater, 43125
- USTMA
-
Ta kontakt med:
- Clare Martin
- Telefonnummer: 6149994900
- E-post: Clare@ustma.org
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne med iTTP
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder >= 18 år
- Bekreftet iTTP basert på ADAMS13-aktivitet < 10 % (eller 10-20 % med positiv inhibitor eller antistoff) under en akutt iTTP-episode
- Bare 1 episode av iTTP som ble behandlet med plasmautveksling og caplacizumab startet innen 3 dager etter diagnose (eller hvis mer enn 1 episode, startet alle episoder behandlet med plasmautveksling og caplacizumab innen 3 dager etter diagnose)
Ekskluderingskriterier:
- Enhver kontraindikasjon for MR (metalliske implantater, splinter, MR-inkompatible stenter, etc)
- Kan ikke snakke, lese eller forstå instruksjoner på engelsk (for NIH ToolBox)
- Kombinasjon av iTTP-episoder behandlet uten caplacizumab eller med caplacizumab.
- Caplacizumab startet >= 4 dager etter diagnose eller for refraktær iTTP
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kontroller
|
|
|
Saker
|
Tidlig bruk av Caplacizumab
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Stille hjerneinfarkt
Tidsramme: 12 måneder
|
Stille hjerneinfarkt (primært endepunkt) - SCI er avledet fra kvantifisering (antall og totalt volum) av iskemisk (infarktlignende) lesjoner vist som foci av T2 og FLAIR hyperintensitet. SCI er diagnostisert hvis deltakeren har et infarkt lignende lesjon, minst 3 mm, med normal nevrologisk undersøkelse eller en abnormitet ved undersøkelse som ikke er forklart av plassering av hjernelesjonen. Vi har satt sammen et panel med 3 nevroradiologer ledet av Dr. Doris Lin. Hver MR vil være lest av 2 radiologer. En tredje anmelder vil fungere som uavgjort i tilfelle uenighet. |
12 måneder
|
|
Kognitiv svikt
Tidsramme: 12 måneder
|
Kognitiv svikt (co-primært endepunkt) - målt ved hjelp av NIH ToolBox Cognition Battery. Mild og stor kognitiv svikt er definert som T-skårer som er henholdsvis 1-2 SD under gjennomsnittet og > 2SD under gjennomsnittet for et hvilket som helst domene |
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Depresjonsscore på BDI-II
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
SF-36 skårer for livskvalitet
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Pasienten rapporterte kognitiv ytelse
Tidsramme: 12 måneder
|
(PROMIS Kognitiv funksjon - Kortform 8a)
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. mai 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. mai 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
10. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
13. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. november 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- P400
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .