Impacto de las terapias agudas de iTTP en los resultados neurológicos y cognitivos a largo plazo en los supervivientes de iTTP (NeST)
10 de noviembre de 2024 actualizado por: US Thrombotic Microangiopathy Alliance
- Esperamos encontrar que la tasa de infarto cerebral silencioso (SCI) sea dos veces mayor en pacientes tratados sin caplacizumab. También esperamos encontrar que la tasa de deterioro cognitivo leve y mayor en pacientes tratados con caplacizumab dentro de los 3 días posteriores al inicio del recambio plasmático será menor que la de los pacientes tratados sin caplacizumab.
- Esperamos que las diferencias en el deterioro cognitivo en los casos (caplacizumab) versus los controles (sin caplacizumab) persistan en la evaluación seriada un año después. También esperamos que haya diferencias en estos grupos incluso después de ajustar por el tiempo transcurrido desde el episodio y la gravedad de la presentación.
- Esperamos encontrar que la LME y el deterioro cognitivo se asocien con peores puntuaciones en el instrumento de calidad de vida relacionada con la salud (SF-36).
- Según estudios en poblaciones sin TTP, esperamos encontrar que la tasa de incidentes de accidente cerebrovascular durante el período de seguimiento sea al menos 2 veces mayor en pacientes con LME en comparación con pacientes sin LME.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
116
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Groveport, Ohio, Estados Unidos, 43125
- USTMA
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Contacto:
- Clare Martin
- Número de teléfono: 6149994900
- Correo electrónico: Clare@ustma.org
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Adultos con iTTP
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad >= 18 años
- iTTP confirmado según la actividad de ADAMS13 <10 % (o 10-20 % con inhibidor o anticuerpo positivo) durante un episodio agudo de iTTP
- Solo 1 episodio de iTTP que fue tratado con plasmaféresis y caplacizumab comenzó dentro de los 3 días posteriores al diagnóstico (o si hubo más de 1 episodio, entonces todos los episodios tratados con plasmaféresis y caplacizumab comenzaron dentro de los 3 días posteriores al diagnóstico)
Criterio de exclusión:
- Cualquier contraindicación para la resonancia magnética (implantes metálicos, metralla, stents incompatibles con la resonancia magnética, etc.)
- No puede hablar, leer o comprender instrucciones en inglés (para NIH ToolBox)
- Combinación de episodios de iTTP tratados sin caplacizumab o con caplacizumab.
- Caplacizumab se inició >= 4 días después del diagnóstico o para iTTP refractario
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Control S
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Casos
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Uso temprano de caplacizumab
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Infarto cerebral silencioso
Periodo de tiempo: 12 meses
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Infarto cerebral silencioso (criterio de valoración principal): la LME se deriva de la cuantificación (número y volumen total) de (tipo infarto) que se muestran como focos de hiperintensidad T2 y FLAIR. La LME se diagnostica si el participante tiene un infarto como lesión, de al menos 3 mm, con examen neurológico normal o una anomalía en el examen que no se explica por la Ubicación de la lesión cerebral. Hemos reunido un panel de 3 neurorradiólogos encabezados por la Dra. Doris Lin. Cada resonancia magnética será leído por 2 radiólogos. Un tercer revisor actuará como desempate en caso de desacuerdo. |
12 meses
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Deterioro cognitivo
Periodo de tiempo: 12 meses
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Deterioro cognitivo (criterio de valoración coprimario): medido con la batería de cognición NIH ToolBox. El deterioro cognitivo leve y mayor son definido como puntuaciones T que están 1-2 DE por debajo de la media y > 2 DE por debajo de la media para cualquier dominio, respectivamente |
12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuaciones de depresión en BDI-II
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Puntuaciones SF-36 para calidad de vida
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Rendimiento cognitivo informado por el paciente
Periodo de tiempo: 12 meses
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(Función cognitiva PROMIS - Forma abreviada 8a)
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
10 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
13 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- P400
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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